洛杉矶，2025年7月7日 /PRNewswire/ -- 临床阶段生物制药公司Spinogenix今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予SPG601孤儿药认定（ODD），用于治疗脆性X综合征（FXS）。该疾病是由FMR1基因沉默引起的首要遗传性智力残疾病因，目前尚无获批疗法。
SPG601通过靶向FXS患者突触层面已知的分子功能障碍，改善患者挑战性行为和整体生活质量。该药物作为小分子大电导钙激活钾（BK）通道激活剂，通过结合BK通道增强其激活效能，从而纠正引发FXS核心症状的特定突触功能障碍。
Spinogenix首席执行官兼创始人Stella Sarraf博士表示："我们感谢EMA对FXS治疗重要性的认可。继获得FDA孤儿药和快速通道认定后，这一认定将加速全球患者获得治疗的进程。"
2025年公布的II期随机双盲安慰剂对照交叉试验显示，SPG601显著降低FXS受试者高频γ波活动——这是影响学习记忆正常脑活动的关键指标。辛辛那提儿童医院首席研究员Craig Erickson医学顾问指出："该药物有望改善疾病核心突触缺陷，为患者群体带来重大突破。"
关于脆性X综合征
作为首要遗传性智力残疾病因，FXS影响全球约每4000-5000名男性和6000-8000名女性。该疾病伴随严重焦虑、社交回避、多动症、感觉过敏、攻击性及发育性癫痫等症状，美国家庭年均护理成本高达41亿美元。
关于Spinogenix
该公司专注于开发突触再生疗法，除SPG601外，其另一候选药物SPG302通过触发谷氨酸能突触再生，旨在治疗ALS、阿尔茨海默病和精神分裂症。公司已获得FDA对FXS和ALS的孤儿药认定及EMA对FXS的相关认定。
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