美国食品药品监督管理局（FDA）药物评价与研究中心（CDER）转化服务办公室主任ShaAvhrée Buckman-Garner博士和CDER新药办公室代理主任Mary Thanh Hai博士于2025年7月31日发布官方声明，宣布将2020年11月启动的"药物创新科学与技术方法"（ISTAND）试点计划正式转为永久性药物开发工具（DDTs）认定项目。
DDTs定义
FDA将DDTs定义为"方法、材料或测量手段"，具有推动药物研发的潜力。这些工具包括：通过患者自拍实现远程试验的数字摄影技术（如皮肤病学试验）、利用类器官芯片评估药物安全性和有效性、开发新型非临床药理学或毒理学检测方法，以及采用人工智能算法或可穿戴设备进行患者评估等。经认定的DDTs具有明确特定用途，可供任何药物开发项目直接使用。FDA已建立包含CDER和生物制品评价与研究中心（CBER）项目的DDTs数据库。
ISTAND试点成果
为期近五年的试点期间，ISTAND共收到8项创新工具申请并成功认定：包括3个人工智能工具、2种无动物安全评估工具、2项组织新技术和1种新型统计方法。该计划已推动芯片器官模型、健身追踪设备等先进工具的应用，以及复杂的体外模型整合。
药物研发变革
对于早期药物发现者，ISTAND永久化提供了更清晰的监管路径。例如使用机器学习算法筛选候选化合物或通过可穿戴设备监测真实世界数据。药物开发团队可通过与FDA科学家的持续沟通，降低新型研究方法带来的监管不确定性，这将促进试验设计、患者分层、终点选择和安全监测的创新。
制药工艺创新
虽然ISTAND主要聚焦研发领域，但其推动的新型数据采集分析技术正在影响生产环节。例如用于过程监控的数字传感器或优化工艺控制的AI模型，未来可能通过ISTAND进行认定，只要其用途涉及新药申报的监管决策。
协同创新机制
ISTAND项目的重要特征是透明化和多方协作。认定流程包括公众评议、FDA专家反馈及合格工具的行业推广。这种机制既促进企业创新，也加速整个行业的集体学习进程。FDA表示，ISTAND永久资格的建立标志着其支持药物研发科技创新的演进，将为研究人员提供更丰富的工具库，推动以患者为中心的研发模式。
参考文献
- FDA官网ISTAND永久化公告
- FDA药物开发工具认定计划说明
【全文结束】
