华盛顿（美联社）——美国食品药品监督管理局周二批准了一种用于罕见脑部疾病的仿制药，同时收回了总统唐纳德·特朗普及其他政府官员此前暗示该药对自闭症患者有巨大潜力的说法。
该机构表示，已批准亚叶酸钙用于患有基因缺陷的儿童和成人，该缺陷会限制维生素B的一种关键形式——叶酸——向大脑的输送。FDA官员估计，这种极罕见疾病在美国影响不到百万分之一的人口。
这与去年9月白宫新闻发布会上的表态相去甚远。当时，特朗普和FDA局长马蒂·马卡里宣布该药正在接受审查，以惠及自闭症患者，其中部分患者存在某种形式的维生素脑缺乏。
“可能占自闭症儿童的20%、40%甚至50%，”马卡里在新闻发布会上说。
白宫活动之前，卫生部长罗伯特·F·肯尼迪曾承诺在9月前确定自闭症的病因。
但FDA高级官员周一告诉记者，他们的审查范围已缩小，重点关注最强有力的证据，这些证据仅支持该药用于患有影响大脑叶酸水平的罕见基因突变的患者。
FDA官员还指出，支持该药用于自闭症的一项研究已于今年早些时候被撤回。
亚叶酸钙是叶酸的代谢产物，叶酸对健康怀孕至关重要，建议女性在受孕前和怀孕期间服用。目前的FDA标签涵盖亚叶酸钙用于减少某些化疗药物的副作用以及治疗一种罕见的血液疾病。
受周二批准所针对疾病影响的患者会出现运动障碍、癫痫发作和其他神经系统问题，这些症状可能与自闭症患者的表现相似。
但专业医学协会表示，该药是否对自闭症患者有帮助远未明确。
美国儿科学会不推荐自闭症儿童常规使用亚叶酸钙，包括那些患有称为脑叶酸缺乏症的患者。该学会指出，在该患者亚群中的一些试验“显示出潜在益处”，但这些研究均来自小规模研究。
关于该药的未解问题并未阻止美国医生开具处方。
上周发表在《柳叶刀》上的一篇论文发现，在特朗普9月下旬新闻发布会后的三个月里，5至17岁儿童亚叶酸钙的处方量比正常水平高出71%。而自闭症儿童的家属报告称，最近几周难以获得处方。
FDA官员告诉记者，该机构正在允许外国制药商进口该药以帮助增加供应。原研药商葛兰素史克不打算重新推出其版本的药物。
特朗普政府官员最初是在与一位亚利桑那州的神经科医生交谈后决定审查该药的。这位医生为自闭症患者开具该药，并运营着一项专注于这种实验性治疗的在线教育业务。
该药用于自闭症患者的理论依据是，一些自闭症患者体内存在特定抗体，这些抗体阻止叶酸进入大脑。但自闭症科学基金会及其他组织指出，自闭症患者非自闭症的亲属也常常具有相同的抗体，这表明它们并非致病因素。
虽然自闭症没有单一原因，但大多数研究人员表示，科学证据指向遗传和环境因素的作用。
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