美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年12月5日发布了一份指南草案，详细说明了该机构针对严重疾病加速药物批准的程序和标准。这份名为《针对严重疾病的加速项目——药物和生物制品的加速批准》的指南，也解释了加速撤销批准的程序（1）。国会通过《2023年综合拨款法案》（公法117-328）所做出的修订也在讨论之列。
FDA的加速批准途径是该机构为及时满足严重或危及生命疾病的未满足医疗需求而设立的加速新药开发和审评项目之一。获得加速批准的申办方需要进行上市后确证性试验，以验证并描述药物的预期效果和获益。如果这些试验证实了临床获益，FDA将认为确证性要求已经满足。然而，如果申办方未能尽职开展试验，或试验未能验证效果和获益，FDA可以撤销批准。
根据指南文件，与加速批准相关的条件和要求包括：
- 开展上市后研究以验证并描述药物的预期临床获益。
- FDA必须在批准日期前明确上市后研究的条件。这些条件可能包括提交最终研究方案的截止日期、入组进展目标以及其他里程碑，如研究完成的预期日期。
- 机构可能要求在加速批准之前进行上市后研究。
- 药物标签的“适应症和用法”部分必须包含对用途局限性和预期获益的简洁描述，并引用“临床试验”部分。
- 申办方的推广材料副本必须在规定时间内提交给FDA。
- 大约每180天向FDA提交上市后研究的进展报告。
该机构在文件中指出：“如果完成一项充分且良好对照的临床试验以验证和描述临床获益不可行，则不应考虑加速批准”（1）。
该指南文件特别提供了关于使用替代终点和中间临床终点的考虑、加速批准的证据标准、确证性试验的要求，以及标签、推广材料、上市后记录保存和安全性报告方面的考虑。关于证据标准，文件指出：“获得加速批准的药物必须满足与传统批准相同的安全性和有效性法定标准。对于有效性，标准是基于充分且良好对照的临床研究的实质性证据。对于安全性，标准是拥有足够的信息，以确定该药物在拟议标签中规定、推荐或建议的使用条件下是安全的。加速批准申请还应包括充分的证据，证明拟议的替代终点或中间临床终点合理可能预测药物的预期临床获益。”
文件中关于撤销加速批准的章节指出：“机构通常期望，任何撤销已获得加速批准的药物批准的提案应由批准该药物的中心（以下简称中心）发布。当机构收到的数据或其他信息引起对撤销批准的一个或多个标准可能已满足的担忧时，中心内的负责官员应与申办方讨论这些担忧并寻求适当的解决方案。此类讨论可能导致申办方根据21 CFR（《联邦法规》）314.150或21 CFR 601.5(a)自愿请求撤销批准，或根据情况采取其他适当的监管行动（1）。”
参考文献
- FDA.《针对严重疾病的加速项目——药物和生物制品的加速批准，行业指南，草案指南》（CDER, CBER, 2024年12月）。
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