深度简报：
- 美国食品药品监督管理局（FDA）已批准葛兰素史克（GSK）的旧药Wellcovorin用于一种极其罕见的神经系统综合征，而不是用于自闭症，这与该机构一位高级官员数月前设定的目标发生了重大转变。
- Wellcovorin（通用名：亚叶酸钙）现获批用于治疗经确认携带特定基因变异的成人和儿童的脑叶酸缺乏症。据估计，这种疾病在文献中记载的患者不足50人。FDA局长马丁·马卡里在新闻稿中表示，该决定“可能惠及”该疾病特定形式患者中那些“伴有自闭症特征的发育迟缓”的个体。
- 去年9月，马卡里与特朗普总统共同出席新闻发布会时表示，FDA正推动批准Wellcovorin，使其可应用于自闭症儿童。他当时称：“在我看来，成千上万的孩子将受益。”
深度洞察：
FDA在此次亚叶酸钙事件中的行动从一开始就不同寻常。这款已有数十年历史的药物常用于帮助癌症患者对抗化疗及其他抑制叶酸作用的治疗所带来的副作用。GSK曾开发Wellcovorin并从1983年销售至1997年。在仿制药上市后，这家英国制药巨头停止销售该药，并要求FDA撤回Wellcovorin的批准，FDA照做了。
去年，FDA主动联系GSK，要求其基于病例报告数据提交针对脑叶酸缺乏症的新申请。尽管GSK无意再次生产或销售该药，但FDA需要原开发方申请新标签。
这一过程绕过了通常的药物研发规则——批准通常基于FDA监管下的临床研究，而非通过文献收集的历史数据。这也与特朗普第二任期内FDA对其他罕见病药物和疫苗的处理方式形成鲜明对比，后者官员们似乎往往需要更多证据才能批准新产品。
正是与自闭症的关联引起了政府的关注。一些研究者将脑叶酸转运缺乏症与自闭症患者联系起来，这些患者体内存在一种阻碍叶酸进入大脑的障碍。美国卫生与公众服务部去年9月表示，脑叶酸转运缺乏症与自闭症“存在关联”。
在去年9月的新闻发布会上——特朗普当时还提出了关于泰诺可能引发自闭症的无根据说法——马卡里表示，他有责任让医生和公众了解亚叶酸钙。他引用了一项针对48名自闭症患者的研究，该研究表明该药可能改善言语能力。
然而，针对该药在自闭症患者中的研究规模都很小，其中一项最近已被撤稿。据华盛顿邮报报道，FDA官员在Wellcovorin审批过程中曾考虑过更广泛的自闭症适应症，但最终只找到了批准其用于脑叶酸缺乏症的证据。
FDA官员并未将此次批准宣传为自闭症患者的胜利，而是强调这是针对脑叶酸缺乏症的首个获批药物。FDA主要药物审查部门代理负责人特雷西·贝丝·赫格在机构声明中表示，这“展示了FDA在保持相同审批证据标准的同时，快速识别超罕见病有效疗法的承诺”。
尽管缺乏证据，特朗普与马卡里去年的新闻发布会仍使得许多自闭症儿童的家长争相获取亚叶酸钙——在正式批准前，医生可以“超说明书”方式开具该药。柳叶刀杂志上的一项研究发现，随后数月内该药的处方量飙升了71%。
许多医生也拒绝将其用于自闭症患者，担心风险可能超过尚未证实的益处。FDA周二表示，亚叶酸钙的潜在副作用包括皮疹、荨麻疹等过敏症状、自发性体温变化以及过敏性休克。
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