美国食品药品监督管理局（FDA）在临床试验领域的最新推动措施，采用了一种整合历史研究数据的统计方法而非从零开始设计试验。该机构于1月份发布的草案指南可能特别惠及儿科、肿瘤学和罕见病临床试验，这也是FDA允许采用更灵活试验设计并增加真实世界数据应用这一更广泛趋势的组成部分。
该指南鼓励在药物试验中使用贝叶斯统计学方法。与传统方法仅从当前试验收集新信息不同，新框架允许研究人员在试验初期就整合既往数据，包括早期试验中积累的药物性能数据，或基于类似药物的预测结果。试验可在此知识基础上推进，实质上为加速研究进程提供了起点。
"贝叶斯指南本质上是说，我们不应将每次临床试验视为孤立的实验，"临床研究机构Lindus Health的联合首席执行官梅里·贝克威斯（Meri Beckwith）表示。这些改良后的试验能更快速判定成功或无效性，并使患者数量极少的罕见病试验更具可行性。贝克威斯指出，由于可利用更多外部信息，试验规模可以缩小，这对全球仅影响数千人的罕见病至关重要。
FDA专员马蒂·马卡里博士（Dr. Marty Makary）在宣布草案指南的新闻稿中表示："贝叶斯方法有助于解决药物开发的两大核心问题：高昂成本和漫长周期。明确现代统计方法将帮助申办方更快、更经济地为患者带来有效疗法和重要治疗手段。"
该统计模型还能规避棘手的伦理问题。贝克威斯举例说明，在晚期癌症试验中，当设置安慰剂对照组不恰当时，该方法即可发挥作用。相比之下，传统试验往往孤立看待数据，难以适应此类复杂情况。
虽然药物试验过去曾采用贝叶斯统计方法，但仅限于个案处理。贝克威斯表示："过去几年，多家基因治疗公司正是通过贝叶斯方法获得批准，但当时这些案例被视为例外而非常规。"
尽管该草案指南未引发广泛关注，贝克威斯仍称其为"重大变革"。不过，采用此方法并不意味着能直接获得批准。草案指南引入了多项保障措施以确保试验严谨性。例如，若外部数据选择不当，可能为试验引入偏差。
实施贝叶斯方法也存在技术难度。"真正具备深厚专业知识、能监督采用贝叶斯方法的3期复杂试验的生物统计学家并不多，"贝克威斯指出。除技术限制外，行业不愿突破传统实践的文化保守性可能是最大障碍。"挑战更多来自文化层面，"他表示，"这个行业极其保守。"
但若贝叶斯方法得到更广泛应用，将有助于扩大针对服务不足人群的临床研究，并为新药上市铺平道路。FDA目前正在就该草案指南征集公众意见，截止日期为3月13日。
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