美国食品药品监督管理局正转向新药审批的单研究默认要求。
在一项可能从根本上改变新药进入药房方式的重大转变中，美国食品药品监督管理局（FDA）正在放宽针对常见疾病的长期药物审批要求。
制药企业通常需要完成两项独立的大规模研究，以证明新药的有效性。未来，FDA的默认立场将仅要求针对新药和其他创新健康产品进行一项严格研究。
FDA局长马蒂·马卡里博士及其首席副手维奈·普拉萨德博士于2月18日在《新英格兰医学杂志》中详细阐述了该计划。此举是FDA消除障碍并缩短医学审查时间线系列举措的最新进展。
要求进行两项充分且设计良好的研究的规定可追溯至20世纪60年代初。数十年来，第二项研究被设计为安全网，用于确认首次试验的成功并非统计学巧合。
然而，FDA领导层现认为现代科学已精确得多。马卡里和普拉萨德写道："在此背景下，过度依赖两项试验已不合时宜"，并指出该机构如今拥有比过去更有效的方法来验证药物价值。他们强调："在2026年，存在强大的替代方式可确信产品能帮助人们延长寿命或改善生活质量，而非要求制造商反复进行测试。"
尽管新政策对治疗常见疾病的药物构成重大变革，但FDA多年来已朝此方向推进。自20世纪90年代起，对于招募足够受试者进行多项试验存在困难的罕见或致命疾病，该机构通常已接受单研究模式。据美联社统计，过去五年获批的全新药物中约60%仅凭一项研究即获通过。
FDA首席副局长珍妮特·伍德科克博士指出，新政策主要影响此前不符合简化测试门槛的常见病药物。关于癌症和罕见病治疗，她强调："该机构早已基于单研究批准此类药物。"
尽管政策调整，FDA官员仍强调不会降低安全标准。若初始数据缺乏说服力，该机构仍保留要求进行二次甚至三次研究的权力。
支持者希望此举能通过降低企业成本并加速药物上市，从而激发药物研发热潮。马卡里同时指示该机构通过其他方式缩短审查流程，例如强制使用人工智能，并为服务于"国家战略利益"的部分新药提供月度快速审批。
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