波士顿——（商业资讯）——BPGbio 公司，一家领先的以生物学为先、人工智能驱动的临床阶段生物制药公司，专注于线粒体生物学和蛋白质稳态，今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性治疗药物 BPM31510IV 罕见儿科疾病认定，用于治疗原发性辅酶 Q10（CoQ10）缺乏症。这是原发性辅酶 Q10 缺乏症的治疗药物首次获得此认定，使 BPGbio 公司在全球应对这一罕见、使人衰弱的遗传性疾病的努力中处于前沿位置。
“这一里程碑使我们距离为原发性辅酶 Q10 缺乏症患儿提供有效的治疗选择又近了一步。我们现在正准备启动一项针对多种辅酶 Q10 缺乏症突变的试验，目标是改变患者的生活。”
原发性辅酶 Q10 缺乏症是一种极其罕见的线粒体疾病，损害了身体产生辅酶 Q10 的能力，辅酶 Q10 是稳定生物膜、产生细胞能量（ATP）和控制细胞氧化还原状态的关键分子。该病影响人数少于十万分之一，可导致发育迟缓、肌肉无力、癫痫发作以及对重要器官的危及生命的损害，症状最早可在出生时出现，但更常见于幼儿早期。目前，由于口服辅酶 Q10 补充剂在大脑、肌肉和心脏等严重受影响的器官中无法达到治疗水平，因此尚无有效纠正或改善辅酶 Q10 缺乏症的获批治疗方法。
“线粒体疾病社区对这一重要认定感到兴奋，因为它标志着在为一种影响美国约 2500 人和全球 12 万人的线粒体疾病开发治疗方法的道路上的一个重要里程碑，”最大的线粒体疾病患者倡导组织——美国线粒体疾病基金会的临时常务董事兼科学与联盟官员菲利普·耶斯克博士说，“我们非常感谢 BPGbio 公司为推进原发性辅酶 Q10 缺乏症患者群体的研究和治疗选择所做的贡献。”
FDA 的罕见儿科疾病认定面向为罕见儿科疾病开发目前尚无其他获批治疗方法的药物的公司。这一认定还使 BPGbio 公司有资格在 BPM31510 获得原发性辅酶 Q10 缺乏症的批准后获得优先审评券。
“我们很荣幸 BPM31510 获得这一认定，”BPGbio 公司的医学博士、首席医疗官维贾伊·莫杜尔说，“这一里程碑使我们距离为原发性辅酶 Q10 缺乏症患儿提供有效的治疗选择又近了一步。我们现在正准备启动一项针对多种辅酶 Q10 缺乏症突变的试验，目标是改变患者的生活。”
除了原发性辅酶 Q10 缺乏症，BPM31510IV 还获得了多形性胶质母细胞瘤（GBM）和胰腺癌的孤儿药认定。其局部用制剂 BPM31510T 已获得大疱性表皮松解症（EB）的孤儿药认定。BPGbio 公司专有的 NAi 问询生物学®平台，将患者生物学与人工智能驱动的分析相结合，在确定 BPM31510 作为治疗辅酶 Q10 缺乏症的候选药物方面发挥了重要作用，进一步扩大了其治疗潜力。
“BPM31510 已开发出局部用、静脉注射和口服制剂，是我们以生物学为先的药物发现和开发方法的一个典型例子，展示了我们的 NAi 问询生物学平台强大的预测能力，以及通过湿实验室实验和体内建模验证人工智能衍生预测的好处，”BPGbio 公司总裁兼首席执行官尼文·R·纳拉因博士说，“通过使用无假设因果人工智能分析大量生物数据，我们能够发现并验证 BPM31510 的新潜在应用，包括其解决原发性辅酶 Q10 缺乏症等线粒体疾病的潜力。随着我们继续完善我们的模型，我们希望确定其他罕见的线粒体疾病，这些疾病可能影响美国多达五千分之一的人，BPM31510 可能为其提供临床益处。”
关于 BPM31510
BPM31510IV 是 BPGbio 公司针对侵袭性实体瘤（如多形性胶质母细胞瘤（GBM）和胰腺癌）的后期开发中的主要候选药物。该研究药物的其他局部用和口服制剂也正在开发中，作为几种罕见疾病的潜在治疗方法。该化合物已显示出可耐受的安全性特征，并在多种疾病适应症中显示出潜在的临床益处。BPM31510 已获得 FDA 授予的 GBM、胰腺癌和大疱性表皮松解症（EB）的孤儿药认定，以及原发性辅酶 Q10 缺乏症的罕见儿科疾病认定。
关于 BPGbio
BPGbio 是一家领先的以生物学为先、人工智能驱动的临床阶段生物制药公司，专注于线粒体生物学和蛋白质稳态。该公司拥有深厚的人工智能开发的治疗药物管线，涵盖肿瘤学、罕见疾病和神经病学，包括多项处于后期临床试验阶段的项目。BPGbio 公司的创新方法以其专有的 NAi 问询生物学平台为支撑，受 400 多项美国和国际专利保护；拥有世界上最大的临床注释非政府生物样本库之一，具有纵向样本；并独家访问世界上最强大的超级计算机。凭借这些工具，BPGbio 正在重新定义如何使用专门为解决大规模生物学挑战而设计的定制贝叶斯人工智能对患者生物学进行建模。公司总部位于大波士顿地区，处于医学新时代的前沿，将生物学、多模式数据和人工智能相结合，改变我们理解、诊断和治疗疾病的方式。如需更多信息，请访问 www.bpgbio.com。
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