几十年来，基于群体的临床试验一直是医疗保健领域的黄金标准，但许多人认为，“平均”患者只是一个统计上的迷思。
随着生成式人工智能、蛋白质折叠模型和高频个人数据的出现，研究人员和临床医生希望最终实现精准医学的终极目标：为单个个体独特的基因和生理特征量身定制的N-of-1干预措施。最近，一个为名叫Rosie的狗狗设计的、由ChatGPT定制的疫苗故事，就是人工智能在个性化药物方面展示巨大潜力的完美例证。
医疗保健领域的领导者和行业专家在2026年精准医学世界大会上就个性化治疗的未来发表了看法。
维诺德·科斯拉（Vinod Khosla），科斯拉风险投资公司创始人
想象一下，如果我们通过为一个人开发药物来让临床试验变得不可能，那会怎样？例如，如果你患有一种非常特定的癌症，你可以设计一种针对该癌症的抗体。你可能需要让这个过程获得批准并进行一些其他安全性测试，但随着人工智能完美地设计出与特定癌症突变相匹配的药物，人们就有可能轻松地创造出N-of-1药物。我对这种可能性感到非常兴奋。人们认为这些药物成本高达数百万，但如果你省去临床试验和药物设计环节——如果人工智能能够高保真地完成设计——我想知道还有什么是不可能的。这是绕过监管流程瓶颈的一个好方法，可能有助于患者。
内森·普莱斯（Nathan Price），巴克研究所研究员
N-of-1医学非常有趣。每个个体都是深不可测的独特存在。当我们思考长寿和健康寿命时，我们真的想深入了解并理解个体正在发生的事情。我们在研究所正在构建一个N-of-1分析器，它为健康寿命指南针和健康寿命合成器提供数据。随着我们进一步构建帮助指导单一个体个性化方案的系统，并随着我们构建联邦模型，我们将拥有海量的数据，但这些数据需要被整合。我们需要将一直是医学一部分的“偶然发现”系统化，但要以一种数据驱动和可计算的方式进行。
兰詹·辛哈（Ranjan Sinha），Digbi Health首席执行官
我的评估是，医学界还没有准备好理解N-of-1；他们是被设计来处理群体健康的。我认为即使是FDA也没有围绕这个前提来组织。这里有一个经典的例子让我印象深刻：我们发现有些人饱受便秘困扰，常规的治疗方法是建议他们多吃纤维。但我们看到了一些独特的微生物组和炎症性遗传标记组合导致了便秘。所以，你可能吃了很多纤维和粘液质，但除非你减轻炎症，否则便秘不会改善。一旦我们找出他们饮食中的炎症成分，我们就能帮助他们。尽管我们看到了这些例子，但在临床上如何实现这种个体化分析的结构性方法尚不清楚。
泽尼亚·弗拉姆罗兹（Zeenia Framroze），Alethios首席执行官
说实话，我们开发的平台最初是因为我把它作为自己的N-of-1试验，当时我经历了长新冠，并尝试了多种不同的干预措施。我认为，要使N-of-1药物变得可行和普及，我们需要在公民科学方面进行更多投入。此外，N-of-1疗法也是一个经济命题。它改变了谁拥有数据，谁在关于验证的讨论中掌握权力。在参与者和研究人员之间有一个飞轮效应，参与者作为真正的公民科学家，可以运行自己的研究，收集他们运行的数据，观察哪种干预措施对他们有效，并将其带回医疗保健系统。这是生成式人工智能赋予我们的一个机会，而两年前这个机会还不存在。这太令人兴奋了！
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