欧洲首位！英国少女接受“改变生命”药物治疗罕见遗传病
英国一名19岁少女因家族受罕见遗传病APDS困扰多年，她的母亲、姨妈和舅舅都因此病去世，而她成为了欧洲首位在NHS批准下接受新药leniolisib治疗的患者，为其生活带来巨大转变，此药物为全球首个针对APDS的靶向疗法。
环球医讯创新药物
- 诺华与ProFound Therapeutics达成多年合作，聚焦心血管疾病相关蛋白质诺华与ProFound Therapeutics签署为期四年的战略合作协议，结合ProFound的蛋白质识别能力与诺华在心血管药物开发领域的专长，共同开发针对心血管疾病的新药，目标是从扩展的人类蛋白质组中发现全新治疗靶点。
- 因家族遗传病失去四位家人的少年迎来突破性治疗19岁的Mary Catchpole患有罕见的遗传性疾病APDS，她的四位家人因此病去世，如今她在欧洲首次获得新药治疗，这为她带来了生活的新希望，并展示了针对罕见病治疗的医学进步。
- 新研究揭示nymphaeol A如何与细胞膜相互作用西班牙埃尔切米格尔·埃尔南德斯大学的一项新研究详细描述了nymphaeol A（一种存在于蜂胶中的化合物）在与细胞膜交互时的行为，为理解其抗氧化、抗菌和抗癌潜力提供了新的见解，助力未来治疗药物的开发。
- 改变生命的药物：为失去母亲、阿姨和叔叔的青少年带来新希望一名患有罕见遗传病APDS的英国少女Mary Catchpole成为欧洲首位接受突破性治疗药物leniolisib（Joenja）的患者，该药可显著改善她的免疫系统功能，让她告别频繁用药之苦，但这款药物的研发对她的家庭而言已为时过晚。
- 铁争夺战：真菌如何构建对抗免疫系统的堡垒一项由全球研究联盟领导的研究为患有足菌肿这种被忽视的热带病的患者带来了新希望，研究揭示了宿主组织与足菌肿颗粒之间的铁调节机制，这有助于开发新的药物和减少侵入性治疗策略。
- 因罕见遗传病失去四位家人的青少年迎来突破英国一名19岁少女Mary Catchpole因一种罕见的遗传病失去了四位家人，近日她成为欧洲首位接受针对该病症“改变生活”药物治疗的患者，这款药物通过抑制特定酶来改善免疫系统功能，为类似罕见病症的治疗带来希望。
- 辉瑞宣布 Hympavzi 在血友病 A 或 B 抑制物患者中的 3 期 BASIS 研究取得积极结果辉瑞公司宣布其在治疗血友病 A 或 B 并伴有抑制物的成人和青少年患者中的 3 期临床试验取得积极成果，Hympavzi（marstacimab）通过每周一次皮下注射显著减少了出血事件，为这一高需求患者群体提供了新的治疗选择。
- 改变生命的药物：为因遗传病失去母亲的青少年带来新希望英国一名患有罕见遗传病APDS的青少年玛丽·凯奇波尔成为欧洲首位接受“改变生命”新药Lleniolisib治疗的患者，这种药物通过抑制PI3-Kinase delta酶来恢复正常免疫功能，为她及其他类似患者带来了全新生活希望。
- 阿布扎比卫生部与赛诺菲在美 BIO 2025签署合作备忘录，推动下一代疫苗研发在2025年波士顿BIO国际大会上，阿布扎比卫生部与全球生物制药公司赛诺菲达成战略合作协议，共同加速下一代疫苗的研发，并强化区域制造能力，同时利用先进技术和数据优化临床试验流程。
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