环球医讯创新药物

西奈山伊坎医学院的研究人员发现了一种癌症相关蛋白中先前隐藏的药物可作用位点，这一发现可能为开发新一代更精准的癌症药物打开大门，同时也揭示了当前人工智能药物发现工具的重要局限性。研究表明，PKMYT1蛋白存在一个此前未被发现的"隐藏"口袋，当前最先进的AI系统未能识别这一结合位点，这一发现强调了实验验证在AI时代的必要性，并为开发更具选择性的癌症药物提供了新途径，同时也有助于改进未来AI系统对蛋白质动态结构的预测能力。

英国布里斯托尔大学和美国斯克里普斯研究所科学家开发出革命性制药工艺，利用普通白糖和食用醋即可生产SGLT2抑制剂类糖尿病药物，该技术大幅简化了达格列净、坎格列净和恩格列净等药物的制造流程，避免了传统工艺所需的复杂步骤和危险化学品，研究团队主动放弃专利保护以促进仿制药生产，有望使全球每年价值200亿美元的糖尿病药物市场降价，让数百万患者获得更经济有效的治疗选择，相关成果已发表在《自然》杂志。

拉霍亚免疫研究所(La Jolla Institute for Immunology)科学家首次成功鉴定出能够中和麻疹病毒的人单克隆抗体，这些抗体源自接种过MMR疫苗个体的记忆B免疫细胞，能与麻疹病毒的关键血凝素和融合表面蛋白特异性结合阻止病毒入侵宿主细胞，动物实验显示可使病毒载量降低500倍，为无法接种疫苗的免疫缺陷人群、孕妇、婴幼儿等脆弱群体提供了潜在的预防和治疗新途径，尤其在当前全球麻疹疫情回升、群体免疫减弱的背景下，这一突破性发现具有重要的公共卫生意义和临床应用价值。

美国犹他大学科研团队最新发现一种名为PapB的酶，该酶可通过环化过程将Ozempic和Wegovy等肽类药物转化为稳定环状结构，显著提升药物在体内的稳定性与生物利用度，使糖尿病和减肥药物效果更强、作用时间更长；此项突破不仅有望优化现有GLP-1类药物治疗方案，还将拓展至胃肠道疾病和癌症肿瘤治疗领域，为下一代肽类药物研发提供全新技术路径，标志着代谢类疾病治疗迎来重要科学进展。

科学家通过大规模药物再利用筛选，从5256种化合物中发现70种现有药物能有效阻断普马拉病毒(PUUV)感染。这些药物包括核苷酸生物合成抑制剂、雷帕霉素(mTOR)通路和热休克蛋白(HSP90)抑制剂，以及意外发现的β-内酰胺类抗生素。研究为治疗肾综合征出血热和汉坦病毒肺综合征提供了快速通道，有望带来针对这一全球性健康威胁的首个授权治疗方法，为此前缺乏特效药的汉坦病毒疾病开辟了新的治疗前景。

韩国基础科学研究所基因组完整性研究中心与忠南大学的研究团队发现了一种名为UNI418的小分子化合物，能够特异性激活Cul4A泛素连接酶复合物，导致RAD51和CHK1等关键DNA修复蛋白被降解，从而破坏癌细胞的同源重组修复能力。当与PARP抑制剂联合使用时，该化合物有效恢复了耐药性癌细胞对治疗的敏感性，在细胞实验和动物模型中均展现出显著疗效。这一突破性发现揭示了通过调控DNA修复蛋白稳定性而非基因突变来克服癌症药物耐药性的全新策略，为延长PARP抑制剂的临床应用提供了潜在途径，对乳腺癌、卵巢癌等多种癌症的治疗具有重要启示意义，有望为数百万对现有疗法产生耐药性的癌症患者带来新的希望。

德克萨斯州在私营部门合作伙伴退出后，决定独自推进伊博格碱的临床试验计划。该州将全额资助这项预计耗资超1亿美元的项目，尽管面临FDA批准困难、心脏安全风险等挑战。支持者认为这种源自非洲植物的迷幻剂可有效治疗PTSD和药物成瘾，但反对者质疑其安全性和花费合理性。此举反映了州政府与联邦政府在迷幻药物医疗化方面的不同步调，也展示了美国各州在联邦政策滞后时的创新尝试，可能对全球迷幻药物治疗研究产生深远影响，同时引发关于药物管制政策与医疗创新之间平衡的广泛讨论。

礼来公司肿瘤学总裁Jake Van Naarden表示，其非共价BTK抑制剂Jaypirca在Bruin CLL-322三期临床试验中展现出令人惊叹的疗效，特别是在曾接受共价BTK抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者中，Jaypirca联合维奈托克和利妥昔单抗使无进展生存期改善了67.7%，且安全性良好，这一结果超出了预期，为CLL二线治疗提供了新的选择，可能改变当前的治疗格局，反映了现代CLL治疗实践的发展方向，为患者带来更好的治疗选择和生活质量。

礼来公司研发的杰普瑞卡(pirtobrutinib)已获得欧洲药品管理局人用医药产品委员会(CHMP)对治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)的积极推荐意见，该意见适用于所有治疗线且不受先前BTK抑制剂治疗史影响；基于BRUIN CLL-313和CLL-314两项三期临床试验的积极结果，该药物有望成为新诊断患者及未接受BTK抑制剂治疗患者的重要治疗选择，目前申请已提交欧盟委员会等待最终批准，预计一至两个月内将有决定，同时相关数据也已提交美国FDA，预计2026年下半年将获审批结果，标志着CLL治疗领域取得重要进展。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年4月1日批准了礼来公司的新型减肥口服药芬达约（Foundayo），为消费者提供继诺和诺德口服药韦戈维（Wegovy）之后的第二种非注射型GLP-1药物选择。该药每日一次，适用于肥胖或超重且伴有体重相关疾病的成人。临床试验显示，最高剂量组平均减重约27磅，而安慰剂组仅减重约2磅。礼来公布了自费价格：最低剂量月供149美元，较高剂量月供最高349美元；有保险的患者最低可支付25美元。副作用包括恶心、便秘、腹泻、呕吐、消化不良、头痛等。礼来CEO大卫·里克斯表示，目前只有不到十分之一适合使用GLP-1的人正在服用此类药物，而口服剂型有望消除注射带来的污名和抵触情绪。与此同时，诺和诺德于3月31日推出韦戈维订阅计划，自费患者可享受近30%的折扣。随着口服药竞争加剧，高盛预测全球抗肥胖药物销售额到2030年将达到1050亿美元，但保险覆盖进展缓慢，2025年仅有49%的大雇主覆盖GLP-1药物。