美国各地的医疗系统自5月1日美国食品药品监督管理局（FDA）通过"可安全推进"函授予胰腺癌药物达拉克索尼布（daraxonrasib）扩大使用权限以来，在过去几周内已经感受到患者对该药物需求的上升。
在获悉Revolution Medicines公司的这款药物延长了参与临床试验的4期胰腺癌患者生存期的消息后，需求进一步增加。在入组的168名患者中，35%对药物有反应。在试验参与者中，中位无进展生存期为8.5个月，中位总生存期为13.1个月。
尽管胰腺癌仅占新发癌症病例的3.2%，但根据美国国家癌症研究所的数据，它却占癌症死亡的8.4%，使其成为美国癌症死亡的第三大原因。
根据美国癌症协会发布的最新数据，华盛顿特区和特拉华州分别拥有胰腺癌发病率和死亡率的最高比率。
《贝克医院评论》（Becker's）询问了19位医疗系统领导者，了解他们的组织是否正在经历对胰腺癌药物兴趣增加的情况，以及他们如何准备满足患者需求。
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哈尼·巴比克博士（Hani Babiker, MD），梅奥诊所综合癌症中心（佛罗里达州杰克逊维尔）临床研究运营副主管：胰腺癌是一种预后不良且发病率不断上升的疾病，几十年来我们一直在寻求治疗突破。突破于4月13日宣布。
这不仅对我们胰腺癌肿瘤学家来说是个好消息，更重要的是对迫切需要这种进展的患者而言。今年还批准了一种独一无二的非侵入性设备用于治疗局部晚期胰腺癌，该设备可提高胰腺癌新疗法的疗效。
是的，需求很高，促进获取的指标是梅奥诊所的首要任务。我们作为NIH三个站点的肿瘤学家正在积极向患者宣传达拉克索尼布，开发促进扩大使用的指标（这需要一些时间），定期开会讨论消除障碍的方法，并开展合作努力启动该药物的新试验。我们还与社区诊所的合作伙伴保持密切沟通，向他们提供任何最新信息。此外，我们还在实验室积极研究达拉克索尼布与其他药物组合，以指导潜在的未来研究者发起的试验，进一步提高疗效。
格雷戈里·博塔博士（Gregory Botta, MD, PhD），加州大学圣地亚哥健康医学肿瘤学家兼医学副教授：达拉克索尼布尚未获得FDA批准用于一线化疗后的转移性胰腺癌患者。目前，已宣布扩大使用计划，加州大学圣地亚哥健康已提交申请。我们正在积极处理制造商的申请，并确定获取和分发达拉克索尼布的下一步措施。根据总体指导，扩大使用计划为患有严重或危及生命疾病、没有可比或令人满意的替代治疗方案、已用尽已批准治疗方案且无法参加临床试验的患者提供获取试验性药物的途径。
米特斯·博拉德博士（Mitesh Borad, MD），梅奥诊所综合癌症中心（凤凰城）肿瘤学家、医学教授及新型治疗和治疗模式项目负责人：我们的方法是多管齐下且积极主动的，而不是被动应对。我们预计，即使在FDA批准后，由于该药物初始批准可能仅限于二线及之后的转移性患者这一狭窄适应症，获取问题仍将持续。
RASolute 302研究将为该药物在难治性转移性环境中的使用铺平道路。我们正在启动多项一线转移性试验、辅助治疗试验、联合治疗试验，并计划开展下一代药物的试验，这些药物可以克服达拉克索尼布耐药性。我们还在开发使用达拉克索尼布的研究者发起的试验，针对局部晚期胰腺癌患者，这部分患者约占胰腺癌诊断的40%。
作为领先的医疗机构，我们的角色是在这场"革命"的最前沿。
迈克尔·塞奇尼博士（Michael Cecchini, MD），斯迈洛癌症医院胃肠道癌症中心结直肠项目联合主任；耶鲁胃肠道癌症中心GI临床研究团队主任；耶鲁医学院医学副教授（康涅狄格州纽黑文）：耶鲁斯迈洛癌症医院正在参与达拉克索尼布的扩大使用计划。我们有大量患者对这种疗法表现出浓厚兴趣。一旦启动，除了临床支持（医生、护士、药剂师等）外，扩大使用计划还需要适当的研究人员配置（研究协调员、监管支持、数据管理员等）。我们已为患者群体配备了必要的临床支持，并为该计划分配了必要的研究支持，以满足患者群体的需求。
克里斯托弗·陈博士（Christopher Chen, MD），斯坦福大学（加利福尼亚州）医学院肿瘤学部助理教授：我们的许多患者多年来一直密切关注达拉克索尼布以及其他KRAS抑制剂的开发，包括在斯坦福参与这些药物的临床试验。我们正努力尽快建立对这些药物的扩大使用，并为预期的商业上市做准备。
安德鲁·查普曼博士（Andrew Chapman, DO），杰斐逊健康（费城）西德尼·吉蒙综合癌症中心主任兼癌症研究和肿瘤服务执行副总裁：正如预期，患者对达拉克索尼布表现出显著兴趣。为满足患者需求，我们正与Revolution Medicines合作，尽快开发扩大使用计划。
德伊德丽·科恩博士（Deirdre Cohen, MD），西奈山医院（纽约市）GI肿瘤学主任兼医学副教授：我们的癌症中心在FDA最近批准扩大使用计划后，收到来自患者和提供者越来越多的关于获取达拉克索尼布的请求。晚期胰腺癌患者对寻找额外治疗选择确实表现出更大的兴趣。
为准备应对这一需求，我们的肿瘤学、药学和研究团队一直在共同努力，审查资格标准、获取途径和操作工作流程，以便我们能够尽可能高效地管理转诊、预先授权和治疗协调。我们还在向提供者和护理人员提供有关剂量考虑、毒性监测和潜在副作用管理的教育，以确保一旦开始治疗，患者能够得到密切监测和安全治疗。
同时，我们确保患者和转诊提供者拥有清晰、最新的关于治疗过程和期望的信息。我们的目标是及时提供获取途径，同时确保患者在整个治疗过程中获得适当的教育、监测和支持。
萨米尔·达利亚博士（Samir Dalia, MD），仁慈医院（密苏里州切斯特菲尔德）肿瘤学家及肿瘤药学和治疗学医师领袖：这种药物看起来可能是针对这种前景黯淡的疾病的下一个最佳选择。我们看到患者和临床医生的兴趣不断增加。我们的重点是做好准备。我们已经开始在电子病历中构建该药物的计划，并确保正确的临床和批准流程到位，以便我们可以通过当前的获取计划提供该药物。如果治疗对患者合适，我们希望能够在没有延迟的情况下提供它。在仁慈医院，我们尽一切努力尽快、安全地提供新的有效疗法。
W·杰弗里·埃登菲尔德博士（W. Jeffery Edenfield, MD），普里马健康（南卡罗来纳州格林维尔）医学肿瘤学执行主任：对与达拉克索尼布相关的生存数据的反应迅速而持续。我们已将许多患者列入同情用药名单，遵循FDA和Revolution Medicines提出的程序。目前我尚不清楚这些患者中是否有人已通过该计划获得药物，但我们充满希望。很少有人类癌症像胰腺癌那样在进展方面如此不受影响，我们都很兴奋能与患者讨论这一点。
维克拉姆·戈兰特拉博士（Vikram Gorantla, MD），UPMC希尔曼癌症中心（匹兹堡）医学肿瘤学家：人们对达拉克索尼布及其在KRAS生物标志物突变的晚期4期胰腺癌患者中的益处感到难以置信的兴奋。我们已经很久没有看到一种药物能使胰腺癌的总生存获益翻倍了。胰腺癌一直是临床试验的荒地。许多有希望的药物在3期数据中失败，然而RASolute 302 3期数据预计将是积极的，药物将于今年第三季度获批。我们UPMC希尔曼癌症中心已与Revolution Medicines合作，为无法等待的患者提供扩大使用计划。我们预计将在早期阶段、辅助环境中开展使用该药物的临床试验，以降低复发风险。我们还计划与Revolution Medicine合作开展质量计划，确保对所有晚期胰腺癌患者进行生物标志物检测，这将帮助患者确定该药物的适用对象。我们的病理科正在开发快速液体活检KRAS检测，周转时间从几周缩短至几天。我们已经开始与皮肤科同事合作，处理该药物90%患者中出现的皮肤毒性。
崔·莱博士（Tri Le, MD），弗吉尼亚大学健康系统（弗吉尼亚州夏洛茨维尔）医学肿瘤学家：我们的癌症中心正与Revolution Medicines团队合作，建立早期获取计划，使弗吉尼亚大学综合癌症中心符合条件的患者能够获得达拉克索尼布治疗。我们已收到来自系统内外患者的咨询，但目前尚未向患者提供该药物。
克里斯托弗·列乌博士（Christopher Lieu, MD），科罗拉多大学安舒茨癌症中心（科罗拉多州奥罗拉）临床研究副主任：我们的医疗系统已收到大量关于为晚期胰腺癌患者提供达拉克索尼布的咨询。鉴于胰腺癌中未满足的重大需求以及已报告的令人信服的临床数据，这种高水平的患者兴趣是可以理解的。为处理这一需求，我们的癌症临床研究团队正积极与Revolution Medicines合作，利用其扩大使用方案。由于全国范围内对这种疗法的异常需求，行政流程需要一些时间来处理，因为Revolution Medicines正在处理前所未有的大量请求。我们正在投入所有必要资源，每天努力推进达拉克索尼布方案，尽快将这种有希望的新疗法提供给患者。
罗萨里奥·利格雷蒂博士（Rosario Ligresti, MD），哈肯萨克默里迪恩健康哈肯萨克（新泽西州）大学医学中心胰腺中心总监：哈肯萨克大学医学中心的约翰·图勒癌症中心正经历对这种新药物的极大兴趣，特别是因为它确实代表了20年来胰腺癌化疗中最重大的变革和成功！话虽如此，通过新的FDA计划获取它将需要大量努力和资源投入。
幸运的是，约翰·图勒癌症中心拥有非常强大的1期新药项目，我们非常习惯无缝实施新的尖端疗法。希望这是胰腺癌靶向和精准疗法的第一个，它确实为以前几乎没有希望的患者提供了希望。
乔纳森·米兹拉希博士（Jonathan Mizrahi, MD），奥克斯纳MD安德森癌症中心（新奥尔良）胃肠道医学肿瘤学家：我们的胰腺癌患者理所当然地兴奋和渴望拥有另一种可能改善他们生存率的选择。与可能需要更长诊所预约的静脉化疗不同，达拉克索尼布是一种口服药物，方便患者在家接受治疗。在过去一个月中，我们经历了关于达拉克索尼布咨询的大幅增加，特别是自FDA宣布该药物将通过早期获取计划提供以来。咨询者要么已经用尽胰腺癌的标准治疗方案，要么不能很好地耐受化疗。我们已经开始在奥克斯纳建立早期获取基础设施，以便高效地为符合条件的胰腺癌患者获取达拉克索尼布。虽然我们尚未有患者获得该药物，但我们已经确定了临床合适的患者，并将尽快准备开具达拉克索尼布处方。
瓦伊巴夫·萨海博士（Vaibhav Sahai, MD），密歇根大学健康（密歇根州安娜堡）血液学/肿瘤学内科医学副教授：密歇根大学健康已感受到患者对胰腺癌药物达拉克索尼布的兴趣增加。我们已实施了几种获取可能性，包括与Revolution Medicines合作在我们站点开放扩大使用研究。在患者方面，我们已与所有现有胰腺癌患者讨论获取问题，无论他们是否符合扩大使用标准。我们一直在增加新患者的获取途径，并鼓励患者通过癌症咨询热线以及医生通过M-line与我们联系。此外，罗格尔癌症中心还有其他针对社区胰腺癌患者的KRAS抑制剂试验开放，并将有更多试验启动。
阿尔达曼·舍尔吉尔博士（Ardaman Shergill, MD），芝加哥大学医学肿瘤学家及医学助理教授：患者非常希望有机会从达拉克索尼布中受益。我们参与了RASolute 302研究，并有使用该药物的经验。我们正尽快努力在芝加哥大学医学开放扩大使用方案。我们芝加哥大学医学综合癌症中心的领导层非常支持。他们正在为患者优先考虑此事，并分享资源和支持以快速推进。此外，Revolution Medicines团队在理解、减轻或消除延迟方面反应迅速。许多中心正试图开放，许多患者正在寻求该药物，因此这种系统性方法避免延迟和不必要的步骤至关重要。及时分享反馈和患者输入以及故事以取得进展非常重要——尤其是为了让现在最需要的患者能够及时获得它。
萨拉·莫兰·史密斯博士（Sara Moran Smith, PharmD），阿利纳健康（明尼阿波利斯）肿瘤药学项目负责人：我们看到患者和提供者对达拉克索尼布的兴趣显著增加，这反映了对其有希望的临床结果的兴奋以及胰腺癌对新治疗选择的迫切需求。在阿利纳健康，我们正在积极准备，通过开发内部工作流程（包括电子病历构建和处方途径）来支持通过扩大使用计划安全高效地使用该药物。同时，获取仍取决于制造商流程和供应可用性，我们在接收操作化该计划所需的关键信息方面遇到延迟。我们目前的重点是通过与研究、药学和临床团队紧密合作，建立可扩展、合规的框架，以便一旦获取获得批准，我们能够迅速、公平地向符合条件的患者提供这种疗法。
阿什温·索马桑德拉姆博士（Ashwin Somasundaram, MD），北卡罗来纳大学Lineberger综合癌症中心（北卡罗来纳州教堂山）GI癌症临床试验负责人：我们的癌症中心经历了对达拉克索尼布获取的激增兴趣。从宣布的第一天起，我们就与FDA和Revolution Medicines合作，在全国范围内建立了首批扩大使用计划之一。
罗伯特·冯德海德博士（Robert Vonderheide, MD），宾夕法尼亚大学医学院艾布拉姆森癌症中心主任：来自我们患者、医生以及寻求获取达拉克索尼布的外部医疗系统患者及其家属的反应非常强烈。作为3期RASolute 302研究和1期GI-102研究的站点，我们的临床医生亲眼目睹了达拉克索尼布如何影响许多胰腺癌患者的生活，这些患者已用尽选择。这种新方法带来了真正的希望。我们正在全力以赴与制造商合作，为患者获取和安全部署该药物。
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