根据发表在《PharmacoEconomics》上的一项系统评价，针对慢性肾病(CKD)的新型肾保护药物，特别是钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂(SGLT2i)，在多种医疗系统和广泛的患者人群中被普遍证明具有成本效益——在某些情况下甚至能够节省医疗支出。该评价综合分析了在北美、欧洲、亚洲和南美洲进行的36项经济评估，审查了2013年至2025年获批用于CKD管理的治疗方案。研究人员发现，大多数干预措施提高了质量调整生命年(QALYs)，延缓了疾病进展，并减少了昂贵的肾脏替代疗法(KRT)需求，包括透析和肾移植。
作者写道："当前证据表明，CKD的新型肾保护治疗方案通常具有成本效益，在某些情况下甚至可以节省成本。这些发现支持了它们在一般CKD和糖尿病患者群体中的价值，并强调了早期采用治疗以延缓疾病进展和降低长期医疗成本的重要性。"
CKD负担与透析成本驱动经济数据需求
该评价是在CKD患病率上升和与晚期疾病管理相关的医疗支出不断增长的背景下进行的。作者指出，CKD影响全球超过10%的人口，即全球超过8亿人。过去20年，肾病死亡率也急剧上升，部分原因在于人口老龄化和糖尿病及高血压发病率增加。
尽管许多CKD患者不会进展到肾衰竭，但那些确实进展到肾衰竭的患者通常需要透析或移植，两者都伴随着长期的高成本和并发症负担。先前研究表明SGLT2i药物如达格列净、恩格列净和卡格列净以及非奈利酮和司美格鲁肽等新型疗法具有临床益处。然而，根据作者说法，这些疗法在不同医疗系统中经济价值的比较证据一直较为分散。
CKD在美国仍构成重大公共健康负担，据CDC估计有3550万成年人患有此病。许多人直到肾脏疾病显著进展后才意识到自己患病；该机构估计多达9/10的CKD成年患者未被诊断。CKD患病率也随年龄急剧上升，并在黑人成年人中不成比例地更高，突显了肾健康结果和早期干预获取方面持续存在的差距。这些趋势提高了对可能延缓肾衰竭进展并减少透析或移植需求的疗法的兴趣。
为解决这一差距，此次评价的研究者搜索了PubMed、Cochrane图书馆、卫生技术评估数据库以及参考文献列表，以获取2015年1月至2025年9月发表的英文成本效益研究。该评价最终纳入36项评估，这些评估来自172项初始记录的筛选。
SGLT2i药物频繁产生QALY获益和成本节约
大多数纳入的研究评估了SGLT2i疗法，特别是达格列净和恩格列净。在所有分析中，与标准护理相比，新型疗法产生的QALY获益范围为0.012至1.44。仅有3项研究报告的增量成本效果比(ICERs)高于常用的每QALY 10万美元阈值。
在针对更广泛CKD人群的研究中，16项SGLT2i评估中有7项发现这些疗法具有成本节约效应。据报道，荷兰的恩格列净治疗节省了超过4万美元。达格列净的终生ICERs在英国约为9936美元，在德国为21,148美元，在西班牙为14,024美元。
结果在不同国家和医疗保健系统间差异显著。一项美国研究估计达格列净治疗的增量成本超过10万美元，尽管改善了临床结果。相比之下，在泰国、马来西亚和加拿大进行的分析通常发现SGLT2i疗法在经济上具有主导地位，意味着它们既改善了结果又降低了成本。
作者将这种差异很大程度上归因于药品定价、报销结构和医疗保健递送系统的差异。
晚期CKD阶段成为主要成本驱动因素
该评价还突显了CKD进展过程中成本急剧上升的情况。早期疾病与相对温和的支出相关，但成本从CKD 3期开始大幅增加，一旦患者达到肾衰竭，成本更是急剧上升。
例如，在加拿大，CKD 4期每位患者的年度直接成本为378美元，而在开始透析前的5期则升至5353美元，增幅超过14倍。透析成本更为可观，在法国，腹膜透析的年度费用约为35,500美元，而在德国则接近89,000美元。
作者写道："这些发现证实KRT构成了CKD相关医疗支出的主要驱动因素。"
研究人员还发现，这些疗法在CKD更晚期的患者中往往显得更具成本效益，可能是因为这些个体有更高的肾衰竭和心血管并发症基线风险。在高风险人群中预防或延迟透析产生了特别显著的下游成本节约。
非奈利酮及其他药物经济结果呈现混合状态
非奈利酮主要在CKD和2型糖尿病患者中进行研究，在经济结果方面通常表现出有利数据。欧洲和中国的几项研究发现该药物具有成本节约效应，而其他研究报告在英国和加拿大的每QALY费用约为14,000至28,000美元。
然而，有些疗法产生了不太理想的结果。一项美国研究评估了1型糖尿病患者中的索格列净，估计每获得一个QALY的ICER为119,147美元。斯帕森坦在列表价格下超过传统的成本效益阈值，但在患者准入定价安排下达到这些阈值。
总体而言，36项纳入的研究中，30项得出结论认为所评估的干预在其各自环境中具有成本效益。
限制因素包括模型假设和地理差距
作者承认了几项限制。大多数分析依赖于长期经济模型而非直接的真实世界跟踪，这在疾病进展和治疗效果随时间变化的不确定性方面引入了问题。许多模型还假设CKD各阶段的治疗获益恒定，而非各阶段特定效果。
此外，纳入的研究在方法学、时间跨度、价格假设和医疗保健视角上差异很大，限制了国家间的直接比较。没有低收入国家的研究符合纳入标准，这留下了对资源受限环境中成本效益理解的空白。
尽管如此，评价作者得出结论，认为不同医疗系统中的一致性发现支持更早地在疾病病程中广泛采用肾保护治疗。
他们写道："能够有效延缓CKD进展和肾衰竭的疗法有可能产生重大经济价值。"
参考文献
- Darbà J, Ascanio M, Rodríguez A. 慢性肾病(CKD)：SGLT2抑制剂和其他新型肾保护药物成本效益的系统评价. PharmacoEconomics. 2026;44(7):705-725. doi:10.1007/s40273-026-01611-6
- 美国慢性肾病数据. CDC. 2026年3月31日更新. 2026年5月29日访问.
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