环球医讯创新药物

瑞士治疗产品局（Swissmedic）批准了诺华公司开发的Coartem Baby（蒿甲醚-苯芴醇），这是首个专门针对新生儿和年幼儿童的疟疾治疗药物，旨在填补这一脆弱群体在疟疾治疗方面的关键空白。该药物可溶解于母乳中，并具有樱桃甜味，以方便给药。诺华计划主要以非营利方式提供该药物，以提高疟疾流行地区的可及性。

Nurix Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其在研药物Bexobrutideg（NX-5948）孤儿药资格，用于治疗淋巴浆细胞淋巴瘤，又称华氏巨球蛋白血症（WM）。该资格为药物在欧盟批准后提供10年市场独占期，并表明该药物在监管方面取得重要进展，此前已获得FDA和EMA的多项认定。

英国布里斯托大学的研究人员首次开发出一种新方法，能够通过简单的化学调整控制药物分子的“手性”，从而有望制造出更有效、副作用更少的癌症药物，包括乳腺癌治疗药物他莫昔芬的改进版本。

一项新研究表明，一种名为脱氧核糖的天然糖可能有效治疗雄性型脱发，其效果与目前市售的米诺地尔相当，且具有较低的成本和稳定性，为脱发治疗提供了新的方向。

麻省理工学院开发出一种革命性的植入式设备，可在糖尿病患者血糖过低时自动释放胰高血糖素，从而预防可能致命的糖尿病发作。这项技术对儿童患者、睡眠中患者或无法及时自行注射药物的患者尤为关键。

一项新的研究开发出一种鼻腔抗体，能够有效阻止花粉过敏反应，为过敏性鼻炎和哮喘的治疗提供了针头之外的新选择。该抗体通过局部作用，不干扰全身免疫系统，具有快速起效、精准治疗的潜力，未来或可用于其他主要花粉过敏原，如豚草或草类花粉。

纽卡斯尔大学的两位科学家被任命为NHS England的国家级抗癌药物专家，他们将在确保患者获得最新癌症治疗方面发挥关键作用。这项任命反映了近年来癌症治疗领域日益专业化和多样化的趋势，同时标志着英国将在未来十年通过10年健康计划继续提升癌症诊疗水平，包括推动新一代疗效和成本效益兼具的抗癌药物应用。

19岁的Mary Catchpole患有APDS遗传病，她的母亲、姨妈和叔叔都因该病去世。得益于剑桥大学科学家的突破性研究，她成为欧洲首个接受新药leniolisib治疗的患者，这种药物将显著改善APDS患者的生活质量。

通用人工智能在临床准确性方面存在不足，而领域专用人工智能能够提供准确且具有上下文意识的洞见，显著提升制药行业的效率。文章指出，非结构化临床数据（如临床笔记、影像报告、医生叙述等）占美国健康记录的约80%，但其中97%的数据未被利用。通用人工智能在解读这些数据时存在幻觉、误判和上下文丢失等问题，而专用人工智能则通过临床训练，能更好地理解医学术语、保持文档上下文，并在人类监督下表现出色。文章还探讨了领域专用人工智能在实施与治理方面的挑战，强调了人类监督的重要性，以及其在药物研发、真实世界数据应用和监管审查中的关键作用。

本文讲述了ADARx Pharmaceuticals首席执行官郑莉如何从一名化学博士转型为生物制药行业的领军人物，她在RNA干扰和siRNA技术领域取得了突破性进展，并与艾伯维达成重要合作，推动创新疗法的发展。