Nurix Therapeutics, Inc.(股票代码:NRIX)宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其在研药物bexobrutideg(NX-5948)孤儿药资格,用于治疗淋巴浆细胞淋巴瘤,又称华氏巨球蛋白血症(Waldenström macroglobulinemia, WM)。该资格带来了多项重要益处,包括在欧盟批准后10年的市场独占期、协议协助以及减少的监管费用。
Bexobrutideg是一种创新的可口服、可穿透血脑屏障的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)降解剂。与传统的BTK抑制剂不同,bexobrutideg并不只是抑制BTK的功能,而是主动降解该蛋白,从而应对潜在的耐药机制,为如WM等难治性疾病提供有前景的治疗潜力。
目前,bexobrutideg正处于1a/b期临床试验阶段,用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤。此前,该药物已获得多项监管认定,包括美国食品药品监督管理局(FDA)授予的针对WM和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)的快速通道资格,以及欧洲药品管理局(EMA)授予的针对CLL/SLL的PRIME资格。这些认定反映了该药物在监管推进方面的强劲势头,并突显其在满足罕见血液癌症未满足医疗需求方面的潜在价值。
华氏巨球蛋白血症是一种影响B淋巴细胞的疾病,导致异常B细胞增殖,并过度产生IgM副蛋白,从而引发血液黏稠度升高及相关并发症。此类疾病的治疗选择有限,凸显了bexobrutideg改善患者预后的潜力。
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