环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局(FDA)已接受学者岩石公司(Scholar Rock)关于实验性肌肉增强剂阿匹特格罗单抗(apitegromab)的重新提交申请，该药物旨在改善脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的运动功能，并将审批决定日期定为2026年9月30日。此前FDA曾因第三方灌装设施问题拒绝该申请，目前公司已与该设施和FDA合作解决相关问题，并积极准备药物获批后的商业推广。临床试验数据显示，该疗法在改善患者运动功能方面效果显著，尤其对年幼患者效果更为明显，且无严重副作用报告。

在膀胱癌治疗日益复杂的背景下，生物标志物和新型疗法将在指导下一代治疗中发挥决定性作用。西北大学费恩伯格医学院的宋江医学博士、哲学博士探讨了循环肿瘤DNA（ctDNA）和尿肿瘤DNA（utDNA）等工具如何帮助优化患者选择，特别是在膀胱保留策略方面；这些标志物可为辅助治疗决策提供依据，并避免特定患者过度治疗；抗体药物偶联物、靶向疗法和免疫治疗组合在晚期疾病中影响日益显著；多学科协作优化治疗效果的前景广阔；生物标志物驱动策略与创新疗法的整合标志着向更精准、个体化治疗的转变，不仅旨在提高生存率，还注重保持生活质量。

美国医学会发表的新研究证实，单剂量裸盖菇素结合心理治疗对可卡因使用障碍患者安全有效，为当前缺乏有效药物疗法的可卡因成瘾问题提供了突破性解决方案；研究显示治疗组比安慰剂组戒断天数显著增加且复发风险降低，特别值得注意的是该研究首次纳入了在迷幻剂研究中长期代表性不足的黑人及低社会经济地位人群，验证了该疗法对弱势群体的适用性，尽管研究者强调需要更大规模研究来进一步确认这些发现并探索长期疗效。

比利时生物医药巨头UCB宣布以22亿美元收购Candid Therapeutics及其T细胞衔接器(TCE)管线，包括主打药物cizutamig。此举标志着UCB在自身免疫疾病治疗领域的重大布局，也是其继与Antengene达成11亿美元合作后第二次押注TCE技术。随着吉利德、赛诺菲和勃林格殷格翰等药企纷纷布局，TCE技术正在自身免疫疾病治疗领域掀起新热潮，而百时美施贵宝则回归该技术的肿瘤学应用，与牛津生物治疗公司签署实体瘤发现协议，展示了这一技术在不同疾病领域的广泛潜力。

美国研究人员发现克服结直肠癌免疫治疗抵抗性的新策略，通过恢复T细胞与髓系细胞（包括巨噬细胞）间的通信，联合靶向多种免疫检查点蛋白(PD-1, CTLA-4, LAG3)和TREM2，成功实现高达100%的肿瘤清除率并产生免疫记忆，为治疗抵抗性结直肠癌患者提供了新的希望，有望开发更有效的联合免疫疗法，这一突破对结直肠癌这一全球主要癌症死因的治疗具有重大临床意义。

澳大利亚拉筹伯大学科学家在抗菌素耐药性研究领域取得重要突破，通过绘制细菌蛋白质DsbA的功能图谱，确定了其活性关键区域，为开发新型抗毒力疗法提供了科学基础。该研究是该校"抗菌素耐药性与社区健康研究与参与"计划的一部分，旨在探索不直接杀死细菌而削弱其致病能力的新策略，从而减缓耐药性发展，特别关注农村及医疗服务不足地区的感染预防与治疗，有望为解决每年导致数百万人死亡的全球性耐药感染问题提供新途径。

伦敦玛丽女王大学精准医疗大学研究所与柏林夏里特医学院健康研究所联合89个机构的118名研究人员，开展了全球规模最大的血液蛋白遗传调控研究，分析了来自38个国际队列的78,000名参与者数据；该研究发表在《细胞》杂志上，通过将血液蛋白遗传调控与疾病成因知识相结合，揭示了人体生理机能的新见解，并发现现有药物如TYK2抑制剂（目前用于银屑病治疗）可能被重新用于类风湿关节炎治疗；研究还展示了机器学习与遗传学结合如何帮助理解人类生物学并实现精准用药，为药物开发和疾病治疗提供了全新视角，有望显著加速新药靶点发现和药物重定位进程。

英国巴斯大学和利兹大学研究人员在《生物化学杂志》发表突破性研究，揭示了针对恶性疟原虫氨基肽酶P的新抑制剂设计方法，这类抑制剂通过X射线晶体学技术确认能更有效地阻断寄生虫分解宿主血红蛋白的关键过程，从而抑制其生长与复制，为开发副作用更少、疗效更好的抗疟药物提供了重要分子蓝图，有望应对全球每年2.82亿疟疾病例和61万死亡所面临的药物耐药性日益严重的问题。

全球销售额达144亿美元的抗凝血药物艾乐妥正面临制药史上最重大的专利悬崖事件之一，预计六年内将损失142亿美元收入，2025至2031年销售额将从144亿美元暴跌98.6%至仅2.05亿美元。欧洲专利将于2026年5月到期，美国市场则在2028年面临更严峻的冲击，百时美施贵宝通过收购Karuna Therapeutics和RayzeBio布局神经科学与放射性药物领域以应对危机，凸显大型制药企业过度依赖单一产品的巨大风险，这一案例将成为衡量重磅药物专利到期后收入崩塌速度的重要基准。

克利夫兰布朗队所有者迪伊·哈斯拉姆和吉米·哈斯拉姆向大学医院捐赠1250万美元，用于支持罕见疾病研究特别是慢性淋巴细胞白血病的药物开发，这笔资金将分配给牛津-哈灵顿罕见疾病中心和大学医院塞德曼癌症中心。作为同样受此疾病影响的人，迪伊·哈斯拉姆于2021年确诊该病，她表示虽然这是一种可管理的慢性疾病但尚无治愈方法，此次捐赠将为罕见病患者带来希望，推动血癌治疗的下一代药物研发，彰显了他们对医疗创新的长期承诺，包括此前2000万美元建立的体育医学创新中心和参与20亿美元的医院筹款活动。