环球医讯创新药物

丹娜—法伯癌症研究所研究人员在美国血液学会年会上公布两项突破性成果：新型药物bezuclastinib在治疗系统性肥大细胞增多症方面展现显著疗效，超过90%患者实现肥大细胞负担减半且未见常见毒性反应；同时开发出准确率超90%的数学模型，能有效区分高级与惰性系统性肥大细胞增多症，该模型基于外周血测量值构建，有望解决临床误诊难题，为患者提供更精准的诊断与治疗方案，两项研究分别由Cogent和Blueprint公司资助，标志着罕见血液疾病治疗领域的重要进展。

美国癌症研究协会年会公布的两项I/II期研究表明，实验性RAS(ON)抑制剂达拉克索拉西布在未经治疗的转移性胰腺癌患者中展现显著疗效，联合化疗方案客观缓解率达58%，疾病控制率达90%，6个月无进展生存率84%，较现有化疗方案50%的基准值大幅提升；单药治疗方案客观缓解率47%，疾病控制率92%，且该药物针对90%以上胰腺癌患者携带的RAS基因突变具有靶向治疗潜力，目前关键III期试验正在招募患者，有望为这一五年生存率不足10%的致命疾病提供突破性治疗选择。

在临床风湿病学年会东部会议上，加州大学圣地亚哥分校的风湿病学家亚瑟·卡瓦诺特博士指出，银屑病关节炎治疗领域正迎来激动人心的时期，新型药物如IL-17、IL-23抑制剂和口服生物制剂展现出良好前景，联合疗法研究取得突破性进展，尽管TNF抑制剂在外周关节炎等领域仍保持优势，但精准医疗目标正在逐步实现，为患者带来更有效的治疗选择，特别是生物制剂联合疗法和口服生物制剂的出现，标志着银屑病关节炎治疗迈入新阶段。

美国伊利新闻网报道，Revolution Medicines公司研发的新型药物达拉克索拉西布(daraxonrasib)在胰腺癌治疗领域取得突破性进展。该药物在涉及约500名患者的三期临床试验中，成功将晚期胰腺癌患者的生存时间延长了一倍。作为精准医学的代表，该药物通过靶向KRAS基因突变，以口服给药方式显著改善患者生活质量，减轻疼痛，且副作用更小。UPMC希尔曼癌症中心的医生正积极将这一疗法引入宾夕法尼亚州西部地区，为长期以来治疗选择极为有限的胰腺癌患者带来了新的希望，标志着数十年来胰腺癌治疗领域最具前景的进展之一。

Nuvalent公司已向FDA提交neladalkib (NVL-655)的新药申请，这是一种实验性脑穿透性ALK选择性酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗先前接受过至少一种ALK抑制剂治疗的晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者。该申请基于全球性ALKOVE-1临床试验数据，显示该药物在253名重度预处理患者中达到31%的客观缓解率，在lorlatinib初治患者中达46%，对G1202R耐药突变表现出68%的缓解率，具有良好的颅内疗效和可控的安全性特征，有望为ALK阳性NSCLC患者提供新的治疗选择。

FDA近期批准开展达拉克索拉西布扩大准入计划，该新型胰腺癌药物在Ⅰ/Ⅱ期临床试验中显示35%的客观缓解率和92%的疾病控制率，主要不良反应为皮疹、腹泻和恶心等低级别事件，约30%患者出现3级以上治疗相关不良事件，其疗效数据显著优于现有化疗方案（后者客观缓解率不足10%，中位无进展生存期2-3个月，中位总生存期5-7个月），该药针对携带RAS突变的胰腺导管腺癌患者展现出突破性治疗前景。

芝加哥大学研究人员在2026年美国神经病学学会年会上报告了针对双侧耐药性内侧颞叶癫痫的新型细胞疗法NRTX-1001的1/2期临床试验早期结果，该疗法通过向海马体单次注射源自干细胞的GABA能中间神经元，恢复大脑兴奋-抑制平衡，在8名患者中实现平均64%的致残性癫痫发作减少，其中一名患者达到完全无发作状态且停用免疫抑制剂超12个月，安全性良好，为无法接受传统手术的双侧癫痫患者提供了潜在新选择，目前正筹备FDA批准后的关键性3期随机对照试验。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心研究人员在《癌症研究》杂志发表的临床前研究表明，肺癌细胞通过上调二氢乳清酸脱氢酶(DHODH)来抑制铁死亡过程并增强DNA修复能力，从而产生放射治疗耐药性；研究团队创新性地将放射治疗、抗PD-1免疫检查点阻断与FDA已批准的关节炎药物来氟米特(一种DHODH抑制剂)组合使用，成功克服了这种耐药性，使肿瘤重新对放射治疗敏感，这一发现为肺癌临床治疗提供了具有即时转化潜力的新策略，有望改善肺癌患者的治疗效果。

巴塞罗那大学和俄勒冈大学研究人员开发出一种创新胆固醇治疗方法，通过多嘌呤发夹结构的小DNA分子靶向抑制PCSK9蛋白，无需使用他汀类药物即可将低密度脂蛋白胆固醇水平降低近50%。该研究发表在《生物化学药理学》杂志上，通过基因层面干预胆固醇代谢机制，在实验室培养的肝细胞和基因改造小鼠实验中显示出显著效果，单次注射后PCSK9水平大幅下降且胆固醇显著降低。虽然目前仍处于动物实验阶段，尚未进行人体临床试验，但该方法具有减少副作用、生产成本较低等潜在优势，为高胆固醇患者提供了更具针对性的治疗新方向，代表了胆固醇研究领域的重要进展。

IIIa期FRONTIER2试验表明，新型因子VIIIa模拟双特异性抗体Mim8在有或无抑制物的血友病A患者中预防性治疗效果显著优于当前标准疗法。与按需治疗相比，每周或每月一次Mim8治疗可使需治疗的出血事件年化率大幅下降96.4%-98.7%；与凝血因子浓缩物预防治疗相比，降幅达42.8%-54%。64%-95%的患者在26周内未发生需治疗的出血事件。Mim8通过模拟因子VIIIa的辅因子功能连接因子IXa和X恢复凝血酶生成，因效力更高可减少给药频率和剂量，为血友病A患者提供了更便捷有效的治疗选择，有望减轻患者治疗负担。