美国食品药品监督管理局(FDA)预计将在未来几个月内决定是否批准阿匹特格罗单抗(apitegromab)，这是一种实验性肌肉增强剂，旨在改善脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的运动功能。
开发阿匹特格罗单抗的学者岩石公司(Scholar Rock)约一个月前重新提交了申请，寻求该疗法对儿童和成人的SMA治疗批准。FDA现已接受该申请，审批决定日期定为9月30日。
学者岩石公司董事长兼首席执行官David L. Hallal在宣布第一季度财务结果的公司新闻稿中表示："随着FDA接受我们的阿匹特格罗单抗申请，我们在紧急努力实现将世界上首个靶向肌肉治疗带给SMA社区的使命过程中，又达到了一个关键里程碑。"
这将是FDA第二次审查寻求批准阿匹特格罗单抗的申请。该机构此前曾因第三方灌装完成设施(负责药品包装最后步骤，如确保产品无菌的制造中心)的问题拒绝批准该疗法，当时该设施名为Catalent Indiana。位于印第安纳州布卢明顿的该设施现已被诺和诺德(Novo Nordisk)完全拥有和运营。
学者岩石公司此后一直与该设施和FDA合作解决这些关切。监管机构已完成对该设施新审查的重新检查，预计将在未来几个月内提供反馈。学者岩石公司还聘请了第二家设施，预计在FDA发布决定前开始生产阿匹特格罗单抗。
开发商准备在美国"随时推出"阿匹特格罗单抗
学者岩石公司表示，公司正积极准备阿匹特格罗单抗的商业推广，以便在获得批准后立即提供该疗法。
Hallal表示："我们感谢FDA持续的高水平参与，我们很高兴两家灌装完成设施都取得了重要进展。我们的美国商业团队已做好准备，在9月30日[预期决定日期]当天或之前随时推出阿匹特格罗单抗。"
阿匹特格罗单抗也在欧盟接受审查，学者岩石公司表示预计今年夏季将收到欧洲药品管理局人类用药品委员会的初步反馈。该委员会负责就是否应批准人用药品在欧盟使用提供建议。
开发商表示，计划在今年下半年在欧洲推出阿匹特格罗单抗，首先从德国开始。
在SMA中，控制运动的神经细胞会死亡，通常由于SMN蛋白水平低。可提高SMN蛋白水平的疾病修饰治疗可减缓疾病进展，但许多患者仍会经历肌肉无力。
阿匹特格罗单抗通过阻断肌生长抑制素(myostatin)来增强肌肉力量，肌生长抑制素是一种通常防止过度肌肉生长的蛋白质。抑制这种蛋白质有望促进肌肉生长并增强SMA患者的肌肉力量。
学者岩石公司的申请主要基于III期SAPPHIRE临床试验(NCT05156320)的数据，该试验在188名儿童和年轻成人中测试了阿匹特格罗单抗与安慰剂的效果。试验招募了能够独立坐立的2至21岁SMA 2型或3型患者。
治疗作为每月一次的静脉输注，持续一年，同时使用已批准的SMN靶向疗法，即Spinraza(诺西那生钠)或Evrysdi(利司扑兰)。
III期试验达到了其主要目标，证明与安慰剂组相比，阿匹特格罗单抗组患者的运动功能有显著改善。分析表明，年龄较小且早期开始治疗的患者在运动功能方面的改善最为明显。研究中未报告与阿匹特格罗单抗相关的严重副作用。
学者岩石公司目前正在开展另一项II期试验，称为OPAL(NCT07047144)，测试阿匹特格罗单抗作为SMN靶向疗法的附加治疗，用于2岁以下的SMA婴儿和幼儿。OPAL试验正在美国和欧洲约二十多个地点招募参与者。
学者岩石公司还在开发该实验疗法的皮下注射版本，患者或护理人员可在家中自行给药。公司表示，计划在输注版本获批后与监管机构就这一自给药版本进行沟通。
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