环球医讯创新药物

神经治疗公司(NeuroTherapia)已成功完成针对阿尔茨海默病治疗的NTRX-07药物IIa期临床试验，该随机、双盲试验评估了这种口服分子在阿尔茨海默病患者中28天用药的药代动力学、安全性和临床疗效，结果显示该药物安全耐受性良好，不良事件在治疗组和安慰剂组相似，无严重药物相关不良反应；MRI、EEG和生物标志物等探索性终点分析显示积极趋势，特别是接受治疗的患者病情趋于稳定，这一结果为NTRX-07作为阿尔茨海默病新疗法的进一步开发提供了重要依据，有望为这一神经系统退行性疾病的治疗带来新希望。

Neurocrine Biosciences已签署最终协议，将以每股53.00美元现金收购Soleno Therapeutics，总交易价值达29亿美元，溢价率达34%。此次收购将使Neurocrine获得Soleno的主打产品Vykat XR（二氮嗪胆碱），用于治疗普瑞德-威利综合征(PWS)，并使其产品组合扩展至三种首类疗法：用于迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈症的Ingrezza、用于先天性肾上腺增生症的Crenessity，以及Vykat XR。Vykat XR已于2025年第二季度在美国上市，四季度单季收入达9200万美元。该交易预计90天内完成，将显著增强Neurocrine在罕见病治疗领域的领导地位，并扩大Vykat XR的患者覆盖范围。

Neuraly公司宣布针对多发性硬化症患者的Pegsebrenatide（NLY01）二期研究者发起临床试验已完成首位患者给药，该长效GLP-1受体激动剂在临床前研究中展现出抑制神经炎症和减缓疾病进展的潜力。这项由约翰霍普金斯大学Ellen Mowry博士领导的研究将评估该药物对120名进行性多发性硬化症患者的疗效，主要关注脑实质体积变化等神经退行性指标，有望为目前治疗选择有限的进行性多发性硬化症患者提供新的疾病修饰治疗方案，解决神经退行性病变这一核心未满足医疗需求。

美国食品药品监督管理局(FDA)已授予实验性药物budoprutug治疗原发性膜性肾病(pMN)的快速通道资格，该药物是一种靶向CD19阳性B细胞的人源化单克隆抗体。1b期临床研究显示，所有完成治疗的患者均实现完全B细胞耗竭，并在48周内维持血清学缓解，全部5名参与者达到蛋白尿完全或部分缓解，其中3例实现完全缓解且2例在72周随访中持续缓解。目前该药物正在开展2期PrisMN研究评估三种静脉给药方案，旨在确定3期临床试验的最佳剂量，初步数据预计将于2026年下半年公布，为这一自身抗体介导的严重肾病提供潜在突破性疗法。

Medicus Pharma Ltd公布二期SKNJCT-003研究的扩展数据分析结果，证实多柔比星微针阵列(D-MNA)治疗结节型基底细胞癌(BCC)呈现明确的剂量反应关系，其中200μg剂量组在治疗57天后临床清除率达64%、组织学清除率达55%，显著优于对照组。该研究纳入69名符合结节型BCC纳入标准的患者，数据显示D-MNA具有良好的安全性和耐受性，无药物相关严重不良事件，为SkinJect®产品后续注册申请和FDA沟通提供了有力支持，有望改变当前BCC治疗范式，使许多患者避免立即手术干预。

Medicenna Therapeutics Corp.与意大利非营利组织Fondazione Melanoma Onlus宣布，将于2026年5月29日至6月3日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上展示NEOCYT试验的海报。该试验是一项随机、研究者发起的新辅助Ib期临床试验，测试MDNA11（一种长效"β增强而非α"IL-2超级细胞因子）联合纳武利尤单抗(抗PD-1)单独使用或联合伊匹木单抗(抗CTLA-4)治疗高风险、可手术切除的III期皮肤黑色素瘤患者的效果。MDNA11是一种经过特殊设计的长效IL-2超级细胞因子，能优先激活负责杀伤癌细胞的免疫效应细胞(CD8+ T细胞和NK细胞)，同时最小化对免疫抑制性Treg细胞的刺激，目前正在进行1/2期ABILITY-1研究评估，有望为黑色素瘤治疗提供新方案。

美迪恩纳治疗公司宣布任命拥有二十多年肿瘤药物开发经验的Nageatte Ibrahim医学博士为首席医疗官，Ibrahim博士曾参与全球最畅销肿瘤药物帕博利珠单抗的研发，在默克、葛兰素史克等制药巨头以及哈佛医学院等学术机构拥有丰富经验，她的加入将助力该公司推进IL-2超级激动剂平台和抗PD1-IL-2双功能项目的临床开发，特别是针对黑色素瘤等难治性癌症的治疗研究，有望为胶质母细胞瘤等严重未满足医疗需求的癌症患者带来新的治疗选择。

Medicenna Therapeutics宣布任命拥有超过二十年肿瘤药物开发经验的Nageatte Ibrahim博士为首席医疗官，她曾在默克担任全球临床开发副总裁，领导了pembrolizumab在多种肿瘤类型中的关键研究，将为公司推进IL-2超级激动剂平台和抗PD1-IL-2双功能项目提供专业支持，这些创新疗法有望改善实体瘤患者的治疗效果，特别是对胶质母细胞瘤等难治性癌症具有潜在突破意义，其专业背景涵盖哈佛医学院和宾夕法尼亚大学的学术经历以及信达生物的管理经验，将助力Medicenna在免疫治疗领域的进一步发展。

MAIA生物技术公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准对其研究性新药(IND)申请的修订，使公司能够开启美国入组，用于其主要候选药物ateganosine针对晚期非小细胞肺癌的2期THIO-101试验扩展；ateganosine是一种新型双重作用机制的候选药物，结合端粒靶向和免疫原性，2025年7月已获FDA快速通道资格；目前该药物在THIO-101试验中已显示出八名患者总体生存期超过两年的积极数据，同时公司正在美国激活多个临床站点，并开展关键的3期THIO-104试验，有望为三线非小细胞肺癌患者提供新的治疗选择，解决这一服务严重不足的患者群体需求。

美国制药公司Madrigal Pharmaceuticals宣布以高达10亿美元的价格获得Arrowhead Pharmaceuticals的siRNA药物资产ARO-PNPLA3的全球权益，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)。该药物靶向PNPLA3蛋白，已在I期临床试验中显示显著疗效，可减少肝脏脂肪高达46%。这是Madrigal在2026年进行的第二笔十亿美元级siRNA交易，该公司计划将ARO-PNPLA3与已获批的主打药物Rezdiffra联合使用，以进一步提升治疗效果，巩固其在MASH治疗领域的领导地位，特别是在携带PNPLA3 I148M变异的患者群体中，这一遗传因素在西班牙裔人群中尤为普遍。