环球医讯创新药物

本文探讨了关于减肥药物Ozempic(司美格鲁肽)导致骨骼损伤的谣言如何在社交媒体上广泛传播，实际上这源于对一项初步研究的误读；研究表明GLP-1受体激动剂类药物与骨质疏松症和骨软化症的关联率实际上很低(分别为4.1%和2%)，且这些风险可能更多来自于体重减轻而非药物本身；文章指出虽然GLP-1类药物确实有副作用，但其益处通常远大于风险，特别是对于需要治疗2型糖尿病和肥胖症的患者；专家建议高风险人群应监测骨健康，可通过补充维生素D和钙或力量训练来预防潜在问题，而互联网上关于这些药物的许多传言往往是缺乏科学依据的误导信息。

根据《英国医学杂志》最新研究，停止使用Ozempic(诺和泰)、Wegovy(诺和盈)等GLP-1受体激动剂类减肥药物的人群预计将在约18个月内恢复失去的体重，且体重反弹速度比通过饮食和运动减重的人快四倍。这项分析了37项涉及9000人的研究指出，停用体重管理药物后会出现快速体重恢复和心血管健康益处的逆转，强调肥胖是一种慢性复发性疾病，需要长期治疗以维持健康效益，短期使用这些药物而不采取更全面的体重管理方法需谨慎，同时建议患者在用药期间培养健康饮食和运动习惯以维持减重效果，制药企业诺和诺德也表示这凸显了肥胖的慢性特性，需持续治疗才能保持健康改善。

Oxford BioTherapeutics与百时美施贵宝宣布达成多年期战略合作，利用OBT专有的OGAP®-Verify发现平台共同开发针对实体瘤的下一代T细胞连接剂疗法。根据协议，OBT将获得预付款及潜在里程碑付款和销售特许权使用费，此次合作是OBT过去12个月内第三次与大型制药公司合作，此前已与GSK和罗氏建立战略合作关系。OBT首席执行官Christian Rohlff博士表示，该合作将结合双方优势，通过将OGAP®-Verify的靶点发现验证能力与百时美施贵宝的临床转化专长相结合，共同推进新一代创新癌症疗法的开发，有望为患者带来实质性改变。OBT的OGAP®-Verify平台能高度敏感识别肿瘤靶点，目前已有三个相关项目在美国和欧洲进入临床开发阶段。

英国药品和医疗产品监管局(MHRA)通过创新许可和准入路径(ILAP)授予Orchard Therapeutics公司实验性造血干细胞基因疗法OTL-201创新护照资格，该疗法用于治疗罕见致命性神经代谢疾病粘多糖贮积症IIIA型(MPS-IIIA/Sanfilippo综合征A型)。作为ILAP更新后首批获得指定的三种疗法之一，OTL-201有望加速开发进程并使患者更快获得这一潜在改变生命的治疗方法。MPS-IIIA由SGSH基因突变引起，导致硫酸乙酰肝素在体内毒性积累，目前尚无获批的疾病修正疗法，患者预期寿命仅10-25年，亟需有效治疗手段。

英国主导的OpenBind倡议发布了首个公开可用的数据集和预测性AI模型，标志着利用人工智能加速新药研发的重要里程碑。该倡议由Diamond Light Source领导，得到了英国科学、创新与技术部的支持，旨在解决药物研发领域缺乏高质量实验数据的关键问题，通过工程化生产AI-ready数据，为全球研究人员提供高质量标准化实验数据和OpenBind v1预测模型，助力治疗发现和推动下一代AI模型发展，未来数据批次将针对COVID-19、疟疾、登革热、寨卡病毒和癌症等全球健康挑战。

瑞士生物制药公司Oculis宣布将在2026年视觉与眼科研究协会(ARVO)年会上展示多项重要研究成果，包括DME AWARE Delphi研究关于糖尿病性黄斑水肿管理中未满足需求的最新发现、Privosegtor在急性视神经炎中减少视网膜神经节细胞损失的OCT扫描分析，以及公司管线进展。该公司正在开发OCS-01滴眼液作为糖尿病性黄斑水肿的非侵入性治疗方案，并推进Privosegtor作为视神经炎的首个神经保护疗法，有望为眼科疾病患者提供创新治疗选择，目前已完成DIAMOND III期项目的最后一位患者访视，预计将于6月公布关键性顶线结果。

欧洲制药公司Norgine宣布，欧洲委员会已授予XOLREMDI（mavorixafor）上市许可，这是欧盟首个获批用于治疗WHIM综合征的药物。WHIM综合征是一种由CXCR4受体功能障碍引起的极度罕见原发性免疫缺陷疾病，患者面临反复严重感染风险。此次批准是在特殊情况下授予的，基于3期临床试验结果，将为12岁及以上患者提供增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量的治疗选择，标志着这一长期缺乏有效治疗手段的罕见病领域取得重大突破，为欧洲WHIM综合征患者带来了新的希望。

美国国立卫生研究院(NIH)下属国家神经疾病和中风研究所向由桑福德-伯纳姆-普雷比斯医学发现研究所领导的多机构团队授予390万美元资助，用于开发一种非阿片类止痛疗法并推进至1期临床试验。该疗法基于SBI-810分子，通过靶向神经降压素受体1(NTR1)的新型机制发挥止痛作用，作为偏向性变构调节剂选择性激活β-arrestin-2信号蛋白，同时阻断促痛G蛋白通路，避免传统药物的副作用。研究团队将利用冷冻电子显微镜结构数据和人工智能优化该分子，有望为术后疼痛和慢性疼痛患者提供安全有效的替代治疗方案，解决阿片类药物危机带来的紧迫医疗需求。

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)已批准UCB公司的Rystiggo(rozanolixizumab)作为首个可用于国家医疗服务体系(NHS)的全身性重症肌无力(gMG)靶向治疗药物，适用于那些抗乙酰胆碱受体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性且标准治疗效果不佳的患者。该药物可通过短时间皮下输注在家中自行给药，使患者避免前往医院进行数天的静脉注射免疫球蛋白或血浆置换治疗。NICE表示将通过创新药物基金立即提供临时资金，预计英格兰约有800名成人可从这一新疗法中受益，这标志着在满足重症肌无力患者未满足医疗需求方面取得的重要进展。

比利时Gosselies，2026年5月5日——Neuvasq Biotechnologies宣布在ARVO 2026年会上展示新型Gpr124靶向多特异性抗体的临床前研究数据，该抗体可修复血-视网膜屏障，有望治疗糖尿病性黄斑水肿和湿性年龄相关性黄斑变性等视网膜血管疾病。公司最先进项目NVQ401是全球首个通过Gpr124/Lrp6选择性激活Wnt/β-连环蛋白信号级联的双特异性抗体，而NVQ501则是将Gpr124/Lrp6激活基团与抗VEGF基团融合的三特异性分子，二者在临床前模型中展现出强大的治疗潜力，有望成为新的治疗标准。