环球医讯创新药物

阿联酋LIFEPharma宣布启动一项投资超过1亿迪拉姆的基因治疗计划，成立专注于细胞和基因疗法开发的生物技术公司EQUIGENE Therapeutics，旨在解决阿联酋及中东北非地区罕见遗传性血液疾病如血友病、地中海贫血和镰状细胞病的治疗难题，计划在三到五年内实现市场化，这标志着阿联酋在先进医疗制造领域迈出重要一步，将使该国从医疗创新接受者转变为创造者，同时通过阿联酋-印度医疗健康走廊推动基因治疗的普及化，与阿联酋到2031年提高制药业对GDP贡献的产业战略相契合。

Lexaria Bioscience Corp.（利克瑞亚生物科技公司）近日更新了其第7号人体先导研究（GLP-1-H26-7）的进展情况，该研究将评估两种采用DehydraTECH技术的口服司美格鲁肽（DHT-sema）配方与诺和诺德商业化销售的Wegovy片剂的对比效果；目前，研究所需的伦理批准申请已提交，DHT-sema测试样品的实验室配方工作和商业化规模制造已完成，第三方质量控制测试正在进行中，预计6月初完成所有给药前准备工作；此次研究将首次尝试在DHT-sema片剂中模拟Rybelsus/Wegovy的递送方式，并首次评估含SNAC配方在多剂量、多周时间周期内的人体效果，结果有望吸引制药行业关注并促成基于DehydraTECH专利技术的商业合作，该技术可显著提高药物生物吸收率并减少副作用。

美国生物科技公司Latus Bio宣布完成9700万美元A轮融资，用于支持其创新治疗管线，特别是针对亨廷顿病和CLN2型晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症的两项先进计划。该公司专注于开发可扩展的基因疗法，旨在为更大规模的患者群体提供治疗，其独特方法结合了专有的AAV衣壳与最佳临床给药途径，以期在低剂量下实现稳健的细胞和组织特异性转导，从而提高安全性、有效性和可制造性，同时降低成本。此次融资由8VC领投，多家现有和新投资者参与，展示了资本市场对可扩展基因治疗技术的信心，有望推动基因疗法从超罕见疾病领域向更广泛患者群体扩展。

本文详细解释了KRAS这一曾被认为"不可成药"的癌症靶点如何通过结构生物学和药物开发的突破成为可靶向治疗的对象。文章介绍了KRAS蛋白的独特结构特性，以及科学家如何发现KRAS在"开启"和"关闭"状态转换过程中出现的临时结合口袋，从而设计出能够干扰KRAS活性的靶向药物。随着研究深入，现在已有多种针对KRAS不同构象的新疗法被开发出来，为癌症治疗开辟了新的道路。文章强调，对KRAS结构的深入理解与技术进步共同推动了这一领域的重大突破。

株式会社兴和宣布其新型抗体药物负载单胶束结合物(ADUC)K-679的非临床研究成果，该药物利用公司专有胶束技术开发，具有超高药物-抗体比率(约45)，在EGFR表达实体瘤模型中展现出肿瘤选择性药代动力学、广泛的肿瘤内分布和卓越疗效，特别在EGFR低表达和异质性结直肠癌模型中表现出色，相关数据将在2026年美国癌症研究协会(AACR)年会上展示，这一突破可能为传统抗体药物偶联物难以治疗的癌症患者提供新的治疗选择，代表了抗癌药物研发领域的重要进展。

临床阶段生物制药公司Iterion Therapeutics宣布其首创小分子TBL1抑制剂Tegavivint将在2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上进行三项展示，包括晚期肝细胞癌1/2期剂量探索数据的口头报告以及EGFR突变型非小细胞肺癌和儿童骨肉瘤两项研究者发起试验的海报展示。晚期肝细胞癌是全球癌症死亡第三大原因，治疗选择有限，而Tegavivint通过破坏TBL1-β-连环蛋白转录复合物促进核内β-连环蛋白降解，为Wnt/β-连环蛋白驱动型癌症患者提供了新的靶向治疗希望，尤其针对约半数肿瘤携带Wnt通路激活突变而目前缺乏有效靶向疗法的患者群体。

AI药物设计公司Isomorphic Labs成功获得21亿美元B轮融资，由Thrive Capital领投，谷歌母公司Alphabet、GV等现有投资者以及CapitalG、MGX、淡马锡和英国主权AI基金等新投资者共同参与。所筹资金将用于加速AI药物设计引擎IsoDDE的开发与应用，推进治疗项目进入临床阶段，并通过整合AI技术、临床人才、药物设计和工程能力支持全球团队扩张，扩大地理和科学覆盖范围，以应对全球范围内复杂的生物医学挑战，为多种疾病研发创新药物，构建此前难以企及的医学未来。

Incyte公司宣布其杰克非XR™（鲁索利替尼）缓释片获得美国FDA批准，可用于治疗中高危骨髓纤维化、对羟基脲反应不佳的真性红细胞增多症，以及类固醇难治性移植物抗宿主病患者。该缓释片提供每日一次的用药方案，基于临床研究显示其单日55毫克剂量与杰克非即释片每日两次25毫克剂量生物等效，有望为患者提供更便捷的治疗选择，同时保持相同的临床疗效，标志着公司在血液学领域持续创新的重要里程碑。

Incyclix Bio公司成功获得Hatteras Venture Partners提供的500万美元追加B轮融资，将用于推进其核心药物INX-315的临床开发。INX-315是一款新型强效选择性CDK2抑制剂，专门针对晚期和耐药性癌症治疗，尤其适用于晚期转移性乳腺癌和卵巢癌。该公司总部位于北卡罗来纳州Research Triangle Park，其首席执行官Patrick Roberts表示对Hatteras的支持感到鼓舞，并欢迎Kseniya Simpson和Christy Shaffer加入公司董事会，这将为公司关键成长期提供重要支持，同时Hatteras与其他知名投资机构如Boxer Capital、Eli Lilly and Company等共同参与了本轮投资。

美国生物技术公司iBio宣布其IBIO-600已获得澳大利亚治疗商品管理局(TGA)的临床试验通知(CTN)确认以及人体研究伦理委员会(HREC)的伦理批准，这使得在澳大利亚启动IBIO-600的首次人体1期临床试验成为可能。IBIO-600是一种长效抗肌肉生长抑制素单克隆抗体，旨在保护肌肉并改善肥胖人群的身体组成，可能与GLP-1疗法联合使用解决减重相关的肌肉流失问题，每年仅需给药2-4次。该临床试验预计将于2026年第二季度开始，这标志着iBio从研发阶段向临床阶段公司的转型，也展示了其AI整合药物发现平台的能力，有望解决当前减肥疗法中肌肉流失的重大未满足医疗需求。