环球医讯创新药物

Shebli Atrash医生是多发性骨髓瘤治疗领域的专家，专注于双特异性抗体和新型疗法的研究与应用。本文汇总了其近期发表的16篇学术文章，涵盖了多发性骨髓瘤治疗中的最新进展，包括Iberdomide和mezigdomide的三期临床试验结果、双特异性抗体的使用策略、不良反应管理等多个方面，为临床实践提供了重要参考。

一项基于八项研究、涵盖2755名参与者的荟萃分析表明，SGLT2抑制剂能显著降低糖尿病患者心脏移植后的排斥风险。研究数据显示，使用该类药物的患者排斥风险降低了15%（RR: 0.85, 95% CI: 0.78-0.93; P = 0.0001），尽管在死亡率、败血症和其他临床指标方面未见明显差异。这一发现为占心脏移植患者30%的糖尿病人群提供了新的治疗希望，研究人员指出SGLT2抑制剂可能通过其多效性作用提供心肾保护和潜在免疫调节益处，但仍需进一步研究以全面评估其对长期生存率的影响。

Sapu Nano与Oncotelic Therapeutics宣布扩展Sapu003（注射用依维莫司）的1b期临床开发项目，并任命Global Clinical Trials为支持研究SP-03-B101国际实施的主要合同研究组织。这一公告标志着Sapu003临床项目从最初的澳大利亚临床足迹向更广泛的多国临床项目发展的重要里程碑。GCT将帮助建立必要的临床、运营和监管基础设施，以支持未来多国3期开发，使Sapu003能够高效推进至全球注册研究。Sapu003是使用Deciparticle™平台技术开发的依维莫司专有静脉注射制剂，旨在解决口服给药相关局限性，同时提供更可预测的全身药物暴露。Oncotelic还利用其专有的AI赋能PDAOAI平台支持研究、生物标志物发现和监管流程，展现了人工智能与医药健康领域的深度融合。

一项针对15,078名退伍军人健康管理局养老院居民进行的两年期研究显示，RSV疫苗对60-74岁无心肺疾病史的居民提供稳定保护（第一季77%有效率，第二季相似），但75岁以上居民的保护效果从第一季的73%显著下降至第二季的53%，有心肺疾病的居民从76%降至54%；研究评估的220例实验室确诊RSV感染中，7%的未接种居民发展为严重疾病，而接种居民中仅3%出现严重症状，且严重感染更易发生在年龄较大或有心肺疾病的居民中，美国CDC建议50-74岁高风险人群和所有75岁以上成年人接种单次终身剂量的RSV疫苗。

Roswell Park综合癌症中心研究人员在《Nature Reviews Drug Discovery》发表研究综述，探讨CDK4/6抑制剂在癌症治疗中的未开发潜力。目前这类药物已使全球超百万乳腺癌患者受益，主要用于HR+和HER2-乳腺癌治疗，但研究表明其可能对更多癌症类型有效。文章重点分析了克服治疗耐药性的策略、新型生物标志物的开发方向以及更精准CDK抑制剂的研发进展，指出通过动态匹配肿瘤生物学特征，有望将静态治疗策略升级为更响应迅速且持久的精准肿瘤学模式，为晚期癌症患者带来更长的无进展生存期和总体生存期，推动癌症治疗领域实现突破性进展。

美国马里兰州盖瑟斯堡的临床阶段生物技术公司Remedy Plan Therapeutics宣布任命拥有15年以上生物技术行业经验的Jotin Marango医学博士、哲学博士为首席财务和业务官，该公司专注于开发针对疾病基本代谢脆弱性的新型疗法，其主打候选药物RPT1G是一种新型小分子NAMPT抑制剂，目前正在进行针对急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征患者的1期临床研究，有望通过其独特的双曲线抑制机制选择性靶向癌细胞代谢，同时避免传统NAMPT抑制剂的靶向毒性，为癌症治疗提供新的选择。

Precigen公司宣布其治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的免疫疗法PAPZIMEOS自2025年8月上市以来获得"强劲采用"，2025年第四季度销售额达340万美元，预计2026年第一季度营收将超过1800万美元；该疗法是FDA批准的首个针对RRP根本原因的HPV特异性免疫疗法，能显著减少患者所需手术次数，目前公司正计划扩展至儿科治疗和欧洲市场，为全球约15万RRP患者带来新希望。

Precigen公司宣布其治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的创新免疫疗法PAPZIMEOS自2025年8月上市以来获得"广泛采用"，2025年第四季度销售额达340万美元，预计2026年第一季度收入将超过1800万美元；该药物是FDA批准的首个针对RRP根本病因的疗法，可显著减少患者所需的手术次数，目前美国约有27,000例成人RRP患者，全球超过150,000例，公司正计划将治疗范围扩展至儿科患者并在欧洲市场获批，有望改变这一罕见但严重损害患者生活质量的疾病治疗格局。

PharmAla生物科技公司宣布与Aluvaris和Diteba签署最终协议，成立特殊目的公司Restora Neurosciences，专注于推进其专利新型MDXX分子APA-01的临床开发工作。APA-01是一种新型分子，正在开发用于治疗心理创伤和神经系统疾病，包括中风后神经康复和创伤性脑损伤，该分子已获得美国专利保护且在加拿大和美国均不被视为管制物质。Restora将采用50/50股权结构，PharmAla保留知识产权所有权并通过许可费、特许权使用费等方式获得经济利益，同时利用Diteba的专业实验室服务进行高效开发，目标是在融资门槛满足后的36个月内向美国FDA提交新药临床试验申请，这一开发计划特别符合特朗普总统近期签署的关于加速严重精神疾病医疗治疗的行政命令中强调的优先领域。

丹麦哥本哈根心理健康中心最新研究显示，减肥药物Ozempic中的活性成分司美格鲁肽可显著减少肥胖伴酒精使用障碍患者的饮酒行为。在为期六个月的随机对照试验中，接受每周司美格鲁肽注射的患者重度饮酒日减少41%，显著优于安慰剂组的26%，且该效果经血液检测证实。研究首次将GLP-1受体激动剂用于酒精障碍治疗，虽存在样本量小等局限，但为肥胖人群的酒精问题提供了新思路，专家指出需警惕非正规渠道药物的安全风险。