环球医讯创新药物

美国FDA近日批准了辉瑞(Pfizer)与Arvinas联合开发的新型乳腺癌疗法Veppanu，这是首款获批的PROTAC(蛋白水解靶向嵌合体)疗法。该药物针对携带ESR1基因突变的晚期或转移性ER阳性、HER2阴性乳腺癌患者，临床试验显示其将无进展生存期提高了43%，但在意向治疗分析中未达到统计学显著性。Veppanu最初由Arvinas独立开发，辉瑞在2021年7月以24.5亿美元(包括6.5亿美元预付款、3.5亿美元股权投资以及最高14亿美元里程碑付款)加入合作。目前两家公司正在寻找第三方商业化合作伙伴，Truist Securities预测该药物在2036年将达到11亿美元的峰值销售额。

美国食品药品监督管理局已批准免疫检查点抑制剂纳武利尤单抗与化疗联合用于治疗12岁及以上未经治疗的III/IV期经典霍奇金淋巴瘤患者，这一决定基于《新英格兰医学杂志》和《临床肿瘤学杂志》发表的临床试验数据，证实该疗法能显著延长患者无病生存期，且首次实现同一药物在成人和儿童霍奇金淋巴瘤患者中的同步批准，打破了以往儿童用药审批平均滞后成人六年的情况，标志着儿童癌症治疗取得重大突破，国家综合癌症中心已将此方案纳入国际治疗指南。

美国伊利诺伊大学芝加哥分校研究人员发现，FDA批准的常用化疗药物多柔比星在早期研究中能够阻断耐药性单纯疱疹病毒感染，为那些当标准抗病毒药物失效时面临有限治疗选择的患者带来希望；该药物通过靶向人体细胞内的PI3K-AKT-mTOR通路而非病毒本身发挥作用，可能减少耐药性产生，并为免疫功能低下患者提供潜在救命方案，这一宿主靶向疗法代表了抗病毒治疗的新方向。

美国FDA批准扩大达拉克索拉西布(daraxonrasib)的使用范围，允许经前期治疗的转移性胰腺癌患者在药物正式获批前通过扩大准入计划(EAP)获得这一创新疗法，该药物在III期临床试验中显示出使患者总生存期翻倍的显著效果，为这一致死率极高的疾病带来了革命性治疗希望，多位权威专家认为这标志着胰腺癌治疗"新时代"的开始，将极大改变长期以来胰腺癌治疗选择有限且效果不佳的局面，为患者争取宝贵生存时间并显著提升生活质量，这一进展是近30年RAS抑制剂研究的重要突破，也为未来更多靶向疗法的开发铺平了道路。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VEPPANU™（vepdegestrant）用于治疗雌激素受体阳性、HER2阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者，该药物是全球首个获批的蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）疗法。基于VERITAC-2 III期临床试验结果，vepdegestrant与fulvestrant相比显著改善了无进展生存期，中位PFS达5.0个月对2.1个月，疾病进展或死亡风险降低43%，客观缓解率达19%对4%。这一突破为内分泌治疗耐药的乳腺癌患者提供了新的口服靶向治疗选择，解决了高达40%-50%患者因ESR1突变导致的治疗挑战，标志着靶向蛋白降解技术在临床应用中的重要里程碑。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准礼来公司生产的新型GLP-1减肥药Foundayo（orforglipron），这是继Wegovy之后第二种获批的口服GLP-1减肥药物。与Wegovy片剂需空腹服用不同，Foundayo可随餐服用，大大提高了用药便利性。尽管获得批准，FDA仍特别要求礼来公司进行更多关于心脏、肝脏等潜在风险的长期研究，因为这是一种较新的活性成分，缺乏长期安全数据。专家认为口服药物形式可能帮助患者更好地坚持减肥治疗方案，但同时强调任何减肥药物都应与健康饮食和定期锻炼结合使用，以达到最佳效果和长期健康益处。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准礼来公司的口服GLP-1受体激动剂Foundayo(奥福GLP-1受体激动剂)用于肥胖症治疗，这是继Wegovy之后第二种以药片形式提供的GLP-1药物。该药物作为FDA国家优先权凭证计划的首批受益药物之一，审批过程被大幅加速，可在一天中任何时间服用且无饮食限制，临床试验显示最高剂量可实现平均12.4%的体重减轻。Foundayo为患者提供了注射疗法之外的新选择，有望扩大GLP-1疗法的可及性，但同时也存在胃肠道副作用和甲状腺肿瘤潜在风险等安全考量，需要患者与医疗保健提供者充分讨论风险与益处。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准Axsome Therapeutics公司的AXS-05（商品名为Auvelity）作为阿尔茨海默病相关痴呆症患者躁动症状的治疗药物。该药是一种口服N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂、σ-1受体激动剂和氨基酮CYP2D6抑制剂，通过双重作用机制缓解躁动症状。临床试验显示，在ACCORD-2研究中，与安慰剂相比，AXS-05显著延长了症状复发时间(HR 0.276; P=0.001)，复发率降至8.4%，同时显示出良好的安全性和耐受性。这一批准为阿尔茨海默病患者提供了除brexpiprazole外的又一重要治疗选择，标志着阿尔茨海默病相关躁动治疗领域的重要进展。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日宣布扩大胰腺癌新药达拉克索拉西布(daraxonrasib)的使用权限，允许部分患者在药物正式获批前通过"同情用药"计划获得治疗。该药物在临床试验中展现出显著疗效，使转移性胰腺癌患者的中位生存期从6个月延长至13个月。前参议员本·萨斯作为受益者分享了自己的治疗经历，称该药物帮助他大幅减轻疼痛并使肿瘤体积缩小76%。FDA专员马蒂·马卡里表示此举体现了FDA为严重疾病患者提供早期治疗机会的承诺。据统计，胰腺癌虽仅占新发癌症病例的3.2%，却导致了8.4%的癌症死亡，五年生存率仅为13.7%左右。

美国食品药品监督管理局(FDA)快速批准了实验性胰腺癌药物daraxonrasib的扩大准入计划，仅在收到申请2天后即予以通过，彰显了其对危及生命疾病早期治疗的高度重视。该药物在临床试验中显示出前所未有的疗效，使转移性胰腺癌患者的中位总生存期从6.7个月延长至13.2个月，肿瘤应答率高达50-60%，且曾帮助前参议员Ben Sasse的肿瘤缩小76%，有望为胰腺癌患者带来新的治疗希望。