环球医讯创新药物

悉尼大学研究人员发现胶质母细胞瘤通过劫持生育基因PRDM9产生胆固醇以抵抗化疗，该机制解释了为何这种致命脑癌治疗后几乎必然复发。研究显示阻断PRDM9或胆固醇供应可彻底清除耐药"持久细胞"，在动物模型中与化疗联用显著提升生存率且副作用极小。这项发表于《自然通讯》的突破性发现为开发预防复发的新疗法提供方向，目前正与澳大利亚生物技术公司合作推进抑制剂研发，未来计划拓展至卵巢癌等难治性癌症研究，有望彻底改变胶质母细胞瘤患者的治疗前景。

英国伦敦国王学院启动两项针对性别烦躁症儿童的临床试验，将招募约226名10至16岁受试者测试青春期阻滞剂的安全性和有效性。研究源于卡斯审查报告对现有证据质量的批评，试验采用延迟给药设计并辅以脑部扫描，旨在为英国国家医疗服务体系提供循证依据，尽管该药物目前被禁止用于18岁以下患者。试验将监测儿童身心健康发育，部分受试者可能在研究结束后继续用药，研究结果将推动建立更科学的性别医疗服务标准。

美国FDA加速批准司伐伯替尼用于治疗既往接受过系统治疗的HER2突变型转移性非鳞状非小细胞肺癌，该口服酪氨酸激酶抑制剂在SOHO-01临床试验中展现突出疗效：未使用过HER2靶向抗体药物偶联物的患者客观缓解率达71%（95%置信区间59-82），中位缓解持续时间9.2个月；曾暴露于此类药物的患者缓解率为38%（95%置信区间25-53），中位持续时间7.0个月。药物安全性可控，常见不良反应包括腹泻（86%）、肝毒性（24%）和眼部毒性（14%），推荐剂量为每日两次、每次20毫克随餐口服。此次批准基于突破性疗法认定，为治疗选择有限的特定肺癌患者群体提供了首个口服靶向治疗方案，同时批准Oncomine Dx Target Test作为伴随诊断工具。

美国Kennesaw州立大学化学与生物化学助理教授Mohammad Halim获得美国国立卫生研究院为期三年的资助，开展新型溶剂策略研究，旨在解决注射治疗药物（如胰岛素和疫苗）保质期问题。研究聚焦于开发低共熔溶剂的最佳混合物，在亚冷冻温度下储存药物且不与蛋白质结合，避免现有糖基保存技术（如海藻糖）导致的蛋白质糖基化问题。该研究不仅有望延长蛋白质类药物保质期，还将促进100多名学生参与科研活动，培养未来科学家，对价值数十亿美元的蛋白质治疗药物产业发展具有重要意义。

休斯顿大学获得威廉·A·吉布森博士遗产基金会260万美元捐赠，用于推进阿片类药物成瘾研究及芬太尼疫苗开发。该疫苗旨在阻断芬太尼进入大脑的能力，消除其致幻效果，对缓解美国阿片类药物滥用危机具有重大意义。研究由心理学教授特蕾丝·科斯滕和科林·黑尔领导，新捐赠将设立迈克尔·康纳·吉布森冠名教授席位，并获得抱负基金挑战计划的1:1配比资助，有望在未来挽救成千上万人的生命。该成果延续了2019年为纪念吉布森之子迈克尔（因药物成瘾去世）设立的成瘾研究项目，标志着药物治疗领域的重要突破。

Ginkgo Bioworks通过其Ginkgo Datapoints部门宣布启动虚拟细胞药理学计划(VCPI)，这是一个开源平台，旨在为AI药物发现中的虚拟细胞建模建立标准化框架。该计划将汇集全球研究人员、制药公司和AI开发者共同构建同类最大公共数据集，目标测试至少10万种化合物并生成超120亿个数据点，有效解决虚拟细胞模型缺乏标准化、可靠湿实验方法及高质量药理数据的核心问题，通过V-Ref293标准细胞系和DRUG-seq高通量RNA测序技术提升药物作用预测准确性，推动人工智能在药物研发领域的实质性突破。

美国上州医科大学成功获得1670万美元研究合同，将开展关于注意力缺陷多动障碍(ADHD)药物治疗策略的重大临床研究。该研究由PCORI资助，旨在比较以非兴奋剂药物作为起始治疗与传统兴奋剂药物优先治疗的效果差异，以确定哪种方法能为6-16岁学龄儿童带来更好的整体治疗效果。由世界顶尖ADHD专家Stephen Faraone博士和Jeffrey Newcorn博士共同领导，研究将在美国七个临床站点招募约1000名受试者。虽然上州医科大学不直接参与患者招募，但将作为数据管理和分析中心，负责监督研究全过程。这项研究有望改变当前"兴奋剂优先"的治疗指南，减少不必要的兴奋剂使用，并解决ADHD治疗领域的重要证据空白。

明尼苏达大学双城分校的研究团队开发了一种创新的光激活方法，用于创建药物构建模块，该方法使用低能量蓝光替代传统的化学添加剂，使药物和农用化学品的生产过程更加快速、经济且环保。这项发表在《自然》杂志上的研究不仅解决了自1983年以来一直未变的炔中间体技术局限，还能应用于生物条件和复杂药物开发过程，目前已开发约40种构建模块，有望为药物研发带来革命性变化，极大地提高了药物发现的效率并减少了化学废物产生。

美国爱荷华大学与MD安德森癌症中心联合开展的实验室研究显示，仅约7%的神经内分泌肿瘤表达GLP-1受体，司美格鲁肽等药物仅能促进十二指肠等特定类型NETs的生长通路，而小肠NETs等常见类型无此风险；专家强调这并非临床结论，患者切勿自行停用GLP-1类药物，应与肿瘤专科医生及处方医师共同评估个体化治疗方案，该研究为神经内分泌肿瘤的分子异质性提供了重要证据并呼吁加强临床数据追踪。

全球健康创新技术基金（GHIT Fund）宣布投资约7000万日元（46万美元），联合尼普洛株式会社、TBA有限公司、日本健康安全保障研究所等机构共同开发猴痘（mpox）检测原型测试。该项目采用Iso-PAS基因检测技术开发可区分病毒分支的简易快速检测试剂盒，旨在应对刚果民主共和国及非洲地区持续蔓延的疫情，该疫情已导致17万余例确诊且儿童病死率高达9%，虽国际公共卫生紧急状态已解除但传播风险犹存。项目成果将提升基础设施薄弱地区的检测能力，助力及时治疗与疫情控制，并计划通过WHO紧急使用清单认证以强化全球公共卫生应急体系。