环球医讯创新药物

罗氏制药宣布将启动Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）基因疗法的全球III期临床试验，该决定是在欧洲药品管理局于2025年7月拒绝批准该药物用于杜氏肌营养不良症(DMD)治疗后作出的。此次研究将评估Elevidys与安慰剂相比在约100名早期行动能力DMD男孩中72周内的有效性和安全性，主要终点为"从地面站起时间"变化速度。尽管该药物在美国已获批准，但此前因急性肝损伤相关不良事件曾导致部分试验和销售暂停，现已恢复，新标签增加了急性肝损伤和急性肝衰竭风险的黑框警告。

科学家最新研究发现，减肥药物如Mounjaro和Wegovy会导致显著的肌肉流失，包括面部肌肉，造成"Ozempic脸"现象。研究显示三分之二的使用者会流失关键肌肉质量，可能导致威胁生命的并发症，如跌倒风险增加。专家警告，老年人使用这些药物需特别谨慎，并建议结合抗阻训练和充足蛋白质摄入以保护肌肉健康，避免出现面部凹陷、颧骨突出等外貌变化。这项研究结果将在美国医师学会内科学会议中公布。

温哥华近日启用adMare M4创新中心，为生物科技初创企业提供3万平方英尺的即用型实验室空间，涵盖医学、农业、生物多样性和国防等领域。该设施配备完善的实验设备和共享服务，已吸引多家生命科学公司入驻。不列颠哥伦比亚省就业与经济增长部长表示，希望将生命科学打造为该省经济的基石产业，与传统林业和采矿业并驾齐驱。adMare已投资超1亿美元支持该领域发展，致力于解决加拿大缺乏本土大型制药公司的行业缺口，推动罕见疾病治疗、癌症检测等医疗突破，重振因资金短缺而放缓的生命科学研究势头。

美国白宫计划重新评估对伊博格aine药物的管制政策，该物质作为迷幻药物在国际上被用于治疗创伤后应激障碍等心理健康问题。根据知情人士透露，特朗普总统将下令放宽这一非洲原产植物提取物的限制措施，尽管其在美国仍被列为与海洛因同级的一级管制物质。此举获得退伍军人倡导团体支持，最新斯坦福大学研究证实其在镁补充剂配合下能显著改善认知灵活性并缓解PTSD症状，但心脏风险仍需医学监管。德州已投入五千万美元推动FDA审批进程，标志着美国在精神健康治疗领域迎来重要政策转向。

美国食品药品监督管理局(FDA)批准更新法利昔单抗(Vabysmo®)的标签信息，允许该药物用于治疗视网膜静脉阻塞(RVO)相关黄斑水肿的持续时间超过6个月。此次更新移除了此前6个月的治疗期限限制，推荐剂量为6mg，每4周一次玻璃体内注射。法利昔单抗作为一种双特异性抗体，可同时抑制血管内皮生长因子(VEGF)和血管生成素-2(Ang-2)，此前已于2023年10月基于BALATON和COMINO两项3期临床试验数据获批用于RVO相关黄斑水肿的治疗。全球产品开发首席医学官Levi Garraway博士表示，此次标签更新将有助于维持已从该药物中获益的RVO患者治疗连续性，避免不必要的治疗转换。该药物还被批准用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿，为眼科疾病治疗提供了更多长期管理选择。

日内瓦大学科学家开发出基于合成DNA链的智能药物系统，该系统通过双重生物标志物识别机制实现癌细胞精准靶向治疗，其工作原理类似双因素认证仅在两种癌细胞标志物同时存在时激活药物释放，既能显著提高局部药物浓度又避免损伤健康组织，这种分子级"计算机"技术为开发自主调节型抗癌药物开辟新路径，有望解决传统抗体-药物偶联物组织渗透性差和载药量有限的瓶颈问题，为个性化癌症治疗带来突破性希望。

哈佛大学化学与化学生物学系克里斯蒂娜·吴教授团队联合葛兰素史克及斯克里普斯研究所，在《自然》杂志发表突破性研究，首次发现克莱布隆蛋白存在变构结合位点。该隐藏口袋能调控靶向蛋白降解过程，通过改变正构配体的结合位置，选择性增强特定疾病蛋白的降解效率并减少脱靶毒性，为癌症药物开发提供全新策略，有望显著提升现有疗法的精准度和安全性，同时揭示人体内可能存在天然小分子调控该机制，为理解E3连接酶的生理调节开辟新方向。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准礼来公司(Eli Lilly)研发的新型口服减肥药Foundayo上市，但同时要求该公司开展额外研究以评估该药物可能带来的心脏、肝脏及其他风险。FDA特别要求研究心肌梗死、中风、药物相关肝损伤以及可能的甲状腺癌风险，并需对患者进行至少15年的长期追踪。Foundayo使用新型活性成分orforglipron，相较于已有药物缺乏充分的长期安全数据，这与已研究多年的司美格鲁肽(semaglutide)形成对比，专家表示此举旨在获取更明确的长期安全证据。

一项最新研究对当前流行的GLP-1类减肥药物的必要性提出了质疑。研究人员测试了一种针对GIP和胰高血糖素两种激素的新药物，在动物实验中显示出与GLP-1药物相似甚至更好的减肥效果，且副作用更少。这种"减法加法"方法完全摒弃了GLP-1靶点，可能为减肥治疗开辟新途径。尽管动物研究结果不能直接应用于人类，且新药物可能缺乏GLP-1药物已知的心脏保护作用，但专家认为这一研究提供了看待减肥机制的新视角，具有重要的科学价值。

费城科学家珍·贝内特、凯瑟琳·海和阿尔伯特·马奎尔因开发出首个获得FDA批准的遗传疾病基因疗法Luxturna，荣获2026年突破奖。该疗法用于治疗由RPE65基因突变引起的莱伯先天性黑蒙症，不仅为视网膜疾病治疗开辟了新途径，还为基因疗法建立了科学和监管路线图，推动了十几种类似疗法的获批，确立了费城作为生物技术中心的地位，对人类健康领域产生了深远影响。