环球医讯创新药物

本研究系统阐明了半乳糖凝集素-3（LGALS3）通过调节NLRP3炎症小体泛素化促进脂肪变性肝脏移植后细胞焦亡的分子机制，发现靶向抑制LGALS3可显著改善移植肝脏功能和受体生存率。这一发现不仅深化了对脂肪肝移植并发症机制的理解，还为开发新型抗细胞焦亡疗法提供了重要理论基础，对提高脂肪肝移植成功率和治疗缺血/再灌注相关肝病具有重大临床意义，有望解决器官短缺背景下扩大供肝池的关键科学问题。

阿斯利康的实验性乳腺癌药物camizestrant获得欧盟药品管理局积极推荐，该药物用于治疗特定类型的晚期乳腺癌。此前，美国食品药品监督管理局顾问委员会曾投票反对该药物。欧盟委员会将对该药物的市场授权做出最终决定。同时，阿斯利康与第一三共合作的Enhertu药物也获得欧盟标签扩展推荐，另一合作药物Datroway已在美国获批用于治疗另一种乳腺癌类型。这一决定被视为对阿斯利康关键性临床试验结果的信心确认。

减肥药物特别是GLP-1类药物正深刻重塑美国消费者行为和经济格局，调查显示使用者外出就餐频率减半且72%需购买新衣，尽管每月药费高达1000美元，但长期可预防糖尿病等慢性病，甚至可能为航空公司每年节省5.8亿美元燃料成本，这种由医疗创新引发的连锁反应正悄然改变零售、餐饮和服装等多个行业，揭示了健康科技如何在不经意间对宏观经济产生广泛而深远的影响。

最新研究显示，将戈利木单抗和古塞奇尤单抗组合成JNJ-78934804固定剂量共抗体疗法，在治疗对两种或更多系统疗法反应不足的炎症性肠病患者中表现出显著优势。DUET-CD和DUET-UC两项平行2b期试验结果表明，高剂量JNJ-78934804在第48周的临床缓解率和内镜反应率均优于戈利木单抗，且在对多种疗法反应不佳的患者中效果更为显著，同时安全性良好，大多数严重不良事件与胃肠道相关，严重感染率较低，为难治性炎症性肠病患者提供了新的治疗选择。

美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）于2026年5月22日分别批准了阿斯利康与第一三共合作开发的两款抗体药物偶联物：Datroway用于治疗不适合PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌，以及Enhertu作为组织不可知的治疗方案用于先前治疗过的HER2阳性实体瘤患者。Datroway的批准基于TROPION-Breast02 III期试验结果，显示其可将患者中位总生存期延长五个月并降低43%的疾病进展或死亡风险；Enhertu的推荐基于三项III期试验数据，针对多种HER2阳性肿瘤显示了显著疗效，有望为欧盟更多患者提供新的靶向治疗选择。

欧洲药品管理局(EMA)已接受再生元制药公司提交的Otarmeni(lunsotogene parvec)上市许可申请，并将对其进行加速评估。该基因疗法旨在治疗由OTOF基因双等位基因变异引起的罕见遗传性听力损失，在欧盟每年约影响46名新生儿。此前，该疗法已在美国获得FDA加速批准，再生元正根据与特朗普政府达成的最惠国药品定价协议向美国患者免费提供。若在欧盟获批，Otarmeni将成为该地区首个治疗OTOF相关听力损失的基因疗法，目前包括礼来、Sensorion和Euhearing Therapeutics在内的多家公司也在开发同类疗法，标志着基因治疗在罕见遗传性疾病领域取得的重要进展。

欧洲药品管理局人用医药产品委员会正式推荐批准诺和诺德的维格威口服减肥药，该药物有望成为欧洲首款GLP-1类口服体重管理治疗药物，领先于美国竞争对手礼来公司的同类产品。临床试验数据显示25毫克剂量在64周内帮助患者平均减重16.6%，显著优于安慰剂组的2.7%。此举将加剧两大制药巨头在预计十年内规模超千亿美元的肥胖药物市场竞争，但专家指出欧洲各国报销政策差异可能导致患者获取受限，特别是口服药物可能面临与现有注射剂型相似的医疗系统准入障碍，同时需关注患者每日空腹服药的依从性挑战。

礼来公司研发的新型肥胖药物retatrutide在大型后期临床试验中展现出惊人效果，服用最高剂量的受试者在80周内平均减重70.3磅（约32公斤），即体重的28.3%，近一半参与者减重达到或超过体重的30%，这一效果此前通常只有通过减重手术才能实现。作为"三重激动剂"，retatrutide同时靶向GLP-1、GIP和胰高血糖素三种激素受体，不仅能帮助减少食物摄入，还能增加能量消耗，有望超越现有GLP-1类药物如Ozempic和Wegovy的效果，为严重肥胖患者提供新的治疗选择，目前该药物仍处于研究阶段，预计今年晚些时候将公布更多III期试验结果，常见副作用主要为胃肠道反应。

博士后研究员Urmila Sehrawat在纪念斯隆-凯特琳癌症中心致力于研究蛋白质合成在癌症中的作用机制。她专注于探索翻译调控节点，开发针对"不可成药"肿瘤的首创类小分子抑制剂。本文通过问答形式，详细介绍了她如何将蛋白质合成作为癌症治疗的新靶点，以及这种靶向策略如何可能改变传统癌症治疗范式，为难以治疗的侵袭性癌症提供新的治疗希望，同时揭示了翻译因子作为复杂动态网络在癌基因特异性表达中的关键作用。

本文深入调查了默克公司如何通过构建专利墙、游说政府避免价格谈判以及维持高剂量用药等策略，使其抗癌药物可瑞达(Keytruda)在美国保持天价。报道揭示了一位癌症患者的单次治疗账单高达16.2万美元，而默克标价仅为2.4万美元；同时指出医院和中间商进一步抬高了价格，最终由雇主、纳税人和普通民众承担不断上涨的医疗费用。调查还发现，美国各州可瑞达价格差异巨大，部分医院利用联邦340B计划从折扣药品中获取高额利润，而患者和保险公司则为此付出代价。