环球医讯创新药物

本文采访了Cencora全球咨询服务高级副总裁汤米·布兰姆利（Tommy Bramley），深入探讨真实世界证据(RWE)如何从根本上改变制药开发和市场准入策略。文章指出，在专业制药领域，高成本、小患者群体和复杂的合并症特征使传统3期试验设计难以执行，基于真实世界数据的合成对照组和外部对照组已成为实用替代方案。美国管理护理协会研究所于2025年9月发布针对支付方的RWE标准，为覆盖范围、处方集和报销决策提供了研究类型和终点的结构化框架。文章强调，早期RWE规划可帮助识别未满足需求、评估与标准护理的比较效果，并协调监管机构、HTA机构和支付方的重要终点，从而加速患者获取并优化治疗路径，同时通过患者报告结局和使用指标证明产品真正降低整体医疗成本。

克利夫兰诊所最新研究显示，GLP-1类糖尿病及减肥药物可能降低七种癌症的转移风险，其中非小细胞肺癌患者风险降低50%，乳腺癌患者降低43%；该研究基于10,000多例早期癌症患者数据，通过对比GLP-1药物与DPP-4抑制剂效果发现，除肾癌外其他癌症类型均呈现积极趋势，但因属观察性研究尚需临床试验验证因果关系，专家推测药物可能通过作用于肿瘤GLP-1受体干扰癌细胞能量供应与转移机制，不过目前尚不建议将此类药物作为癌症一线疗法。

一项在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的重要研究显示，GLP-1受体激动剂可能有效降低多种肥胖相关癌症的转移风险。研究分析了10,225名I至III期癌症患者数据，发现使用GLP-1受体激动剂的患者相较于使用DPP-4抑制剂的患者，乳腺癌、结直肠癌、肝癌和肺癌的转移风险显著降低31%-50%。研究人员观察到这些"强大关联"，但强调需要进一步研究确认因果关系，同时为肥胖相关癌症患者带来了谨慎乐观的希望，特别是对于同时患有糖尿病或肥胖症需要使用这些药物的癌症患者。

礼来公司于2026年5月21日公布新型减肥药物雷特鲁肽三期临床试验结果，该三重激素受体激动剂在三种剂量下使肥胖患者平均减重19%至28%，其中12毫克剂量组80周后近半数患者减重超30%媲美手术效果；研究显示11%高剂量使用者因恶心、便秘等副作用停药，该药物可能主要用于BMI≥35的重度肥胖人群，目前尚未提交FDA审批，但有望成为继替尔泊肽和诺和盈后新一代减肥治疗方案。

礼来公司(Eli Lilly)宣布以最高2.02亿美元现金收购Engage Bio及其临床前非病毒DNA递送平台Tethosome，这是该公司自2026年初以来的第七次收购。此次交易将增强礼来在基因药物领域的布局，特别是利用Engage Bio的非病毒DNA递送技术克服现有方法在耐受性、效力和可重复给药方面的挑战。礼来近期在肥胖症和2型糖尿病领域取得成功后，正通过一系列并购和AI合作不断强化其研发管线，包括此前收购的Ajax Therapeutics、CrossBridge Bio和Centessa Pharmaceuticals，以及与英矽智能和英伟达在AI药物研发方面的合作。

礼来公司研发的新型实验性减肥药物Retatrutide在后期临床试验中展现出惊人效果，帮助参与者平均减重约85磅，效果达到以往通常只有通过胃旁路手术才能实现的水平；杜克大学医学院专家苏珊·斯普拉特博士指出，该药物作为GLP-1、GIP和胰高血糖素受体三重激动剂，对约2300名肥胖患者产生显著效果，65%服用最高12毫克剂量的参与者体重指数降至30以下，但专家同时警告药物并非"神奇疗法"，强调健康饮食、适当锻炼与药物结合的重要性，并对药物高昂价格可能限制普通患者获取表示深切担忧，尤其希望该药物能获批用于糖尿病前期患者以预防未来并发症。

一项大型倾向性评分匹配的真实世界分析显示，GLP-1受体激动剂(GLP-1RAs)与多种肥胖相关实体瘤患者转移性癌症进展风险降低31%-50%相关，尤其在非小细胞肺癌、乳腺腺癌、结直肠腺癌和肝细胞癌中效果显著；研究还发现肿瘤内高GLP-1R表达与死亡风险降低相关，特别是在乳腺癌中；GLP-1RA在癌症患者中的安全性与DPP-4抑制剂相当，未增加胰腺炎或胃炎风险；研究团队表示需要进一步开展机制研究和随机对照试验来验证这一发现，为癌症治疗提供新方向。

女王大学医学遗传学家Jagdeep Walia博士领导的研究团队正致力于开发基因疗法治疗GM2神经节苷脂沉积症等罕见致命遗传疾病，该团队已获得希拉里和盖伦·韦斯顿基金会500万美元及加拿大卫生研究院的额外资助，计划于2027年初启动临床试验，有望为目前无有效治疗手段、导致患者神经细胞进行性退化的泰-萨克斯病等疾病带来突破，但罕见病研究面临资金投入大、商业化困难等挑战，需要更多社会支持以推进这一拯救生命的科研工作。

宾夕法尼亚州立大学医学院研究人员发现，EXO1基因在20%至30%的乳腺癌和卵巢癌以及黑色素瘤、睾丸癌、宫颈癌和肝胆系统癌症中过度表达，EXO1蛋白水平高的肿瘤细胞表现出与BRCA突变细胞相似的特征，可能作为生物标志物帮助预测患者对化疗的反应，使没有BRCA突变的肿瘤也能受益于BRCA靶向治疗药物，为癌症个性化治疗提供新方向。

一项最新研究声称，GLP-1类药物（如Ozempic和Wegovy）可能有助于改善癌症患者的治疗效果。研究发现，与使用DPP-4抑制剂和其他抗糖尿病药物相比，使用GLP-1类药物的患者在四种实体肿瘤类型中癌症进展显著减少，特别是在肺癌和乳腺癌患者中效果最为明显，肺癌患者进展至四期的可能性降低50%，乳腺癌患者则降低43%，这为未来相关研究提供了早期证据。