环球医讯创新药物

一项在2022年美国血液学会年会上公布的研究显示，一种名为modakafusp alfa的首创药物在治疗多发性骨髓瘤（一种骨髓癌）中展现出早期潜力。宾夕法尼亚大学阿布拉姆森癌症中心的研究人员进行的I/II期多中心试验中，每四周接受1.5毫克modakafusp的患者中，43%达到了部分缓解（癌细胞减少超过50%）。这些患者此前至少接受过三种治疗方案，且病情复发或对之前的治疗无反应。该药物由武田制药开发，是一种融合蛋白，将干扰素靶向递送至表达CD38的细胞（CD38是多发性骨髓瘤细胞和多种免疫细胞上的表面标志物）。研究证实该药物副作用可控，并能产生强效抗骨髓瘤反应，尤其在已对现有抗CD38抗体药物产生耐药性的患者中仍有效。目前研究人员正在招募患者进行随机II期研究，以确定最佳剂量。

瑞典研究团队开发出一种新型口服药片，通过直接刺激骨骼肌代谢来改善血糖和身体成分，避免了常见减肥药如GLP-1类药物导致的食欲抑制、肌肉流失和胃肠道问题。动物实验和初步人体试验显示良好耐受性和效果，有望成为2型糖尿病和肥胖症的全新治疗方案，既可单独使用也可与现有疗法联用。目前该药已准备进入更大规模II期临床试验。

一种新型口服药物通过直接刺激骨骼肌代谢来降低血糖和促进脂肪燃烧，避免了GLP-1类药物常见的食欲抑制、肌肉流失和胃肠副作用。动物试验和小型人体试验显示良好耐受性，该药由瑞典卡罗林斯卡学院和斯德哥尔摩大学研发，其独特机制使其既可单独使用，也可与现有GLP-1药物联合治疗2型糖尿病和肥胖，相关公司已计划开展更大规模Ⅱ期临床试验。

一项针对519名男性雄激素性脱发患者的临床试验显示，一种名为VDPHL01的缓释米诺地尔片剂效果显著。服药六个月的男性，每平方厘米新生的非毳毛数量是安慰剂组的四倍，高达86%的服药者报告头发覆盖率有所改善。这种药物解决了传统米诺地尔（最初为降压药）在剂量和副作用上的问题，通过凝胶基质技术实现平稳释放，旨在促进生发的同时降低心血管风险。该药已通过3期临床试验，疗效与安全性数据积极，若后续试验和监管批准顺利，有望成为首个FDA批准的口服非激素类脱发治疗药物。原故事由ZME Science发布。

一项历经数十年研发的新药在胰腺癌治疗中展现出革命性效果，将晚期患者的生存时间从6.5个月延长至13个月，并延缓肿瘤进展。该药靶向KRAS基因突变，这种突变在多种癌症中常见，未来有望作为一线疗法应用于更多癌种，专家称其为“游戏规则改变者”。

一项关于新型“三重G”糖尿病药物瑞他鲁肽的晚期临床试验结果显示，该药物在40周内使2型糖尿病患者的糖化血红蛋白水平平均降低高达2%，并使体重平均下降近17%（约36.6磅）。该药物同时靶向GLP-1、GIP和胰高血糖素三种激素受体，与现有药物相比效果更显著。常见副作用为恶心、腹泻和呕吐，但总体耐受性良好。专家称这些结果“前所未有”，并认为该药物有望重新定义糖尿病和肥胖症的治疗标准。

一项名为INDIGO的三期临床试验显示，实验性单克隆抗体药物obexelimab在治疗免疫球蛋白G4相关疾病方面显著优于安慰剂，将首次疾病发作时间缩短一半以上，并使完全缓解患者比例翻倍。该药物通过同时靶向CD19和FcγRIIB蛋白，选择性抑制致病性B细胞功能，而非彻底清除B细胞，展现出优于现有疗法的安全性和有效性。研究同时表明，模拟B细胞激活的自然抑制是一种可行的治疗策略，有望成为IgG4相关疾病的新标准疗法。

一项针对新型每日口服减肥药艾来格列普隆的二期临床试验显示，该药能在六个月内帮助肥胖患者减重超过10%，最高剂量下26周减重10.5%，36周达11.8%，同时降低血压和炎症。该药为GLP-1受体激动剂，无需严格禁食，常见副作用为恶心、腹泻、便秘和呕吐，研究团队认为实际减重效果可能更佳，目前已进入三期试验阶段。

一种由吉利德科学公司（Gilead Sciences）研发的新型每日一片药，将两种抗HIV药物比克替拉韦（Bictegravir）和来那卡帕韦（Lenacapavir）合二为一，旨在替代许多耐药HIV患者目前必须服用的复杂多药方案。研究发表于《柳叶刀》，在550名患者中显示与复杂方案效果相当。该药尤其适用于那些因早期治疗不当或服药不规律而产生药物抵抗的“被遗忘的人群”，有望简化治疗、改善依从性，并阻断病毒传播。专家指出，随着HIV病毒持续变异，新药研发至关重要，该药若获批将为全球HIV防治带来重大突破。

欧洲药品监管机构于周五批准了一种新型、更简便的昏睡病治疗方案——赛诺菲公司研发的acoziborole口服药，仅需单次服用三片即可完成治疗，相比以往需要长途跋涉住院的疗程更加便捷。该药物被视为消除昏睡病的关键一步，将率先在病例最多的刚果投入使用，并推广至其他非洲国家。昏睡病由采采蝇传播，被称为贫困病，近年病例已大幅下降，2024年报告不足600例。世卫组织设定了2030年停止传播的目标。研究显示超过95%的患者在18个月后痊愈，赛诺菲承诺向世卫组织捐赠药物以免费提供给患者。