环球医讯创新药物

西弗吉尼亚大学癌症研究所启动全球首个针对胰腺癌的人体I期临床试验，采用创新电脉冲植入设备精准递送化疗药物吉西他滨。该疗法通过离子电渗技术将药物直接扩散至肿瘤组织，由Brian Boone博士主导，在全美顶尖医学中心招募局部晚期不可切除患者。作为胰腺癌治疗领域重大突破，此试验有望显著改善晚期患者预后，为全球最难治癌症之一提供新治疗路径，目前正接受患者转诊申请。

美国食品药品监督管理局(FDA)发布的新方法学(NAM)草案指南旨在用计算机模拟和器官芯片等创新技术替代动物实验，收到118条行业意见，制药企业普遍支持该方向但指出指南在验证要求表述矛盾、生物制品应用指导不足、缺乏具体实施示例等方面存在明显缺陷，呼吁删除标题中"验证"表述并明确CDER与CBER协调机制，以促进NAM在药物安全评估中的实际应用并解决生物制品开发者的特殊需求。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准golimumab-sldi(商品名Immgolis)作为首个可替代Simponi的生物类似药，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎和类风湿关节炎。该药物由Accord BioPharma生产，通过皮下注射给药，同时还批准了静脉给药版本Immgolis Intri。专家指出，这一批准为炎症性肠病患者提供了重要新选择，生物类似药不仅降低了治疗成本，还通过可替代性认定简化了用药流程，有助于改善患者长期治疗的连续性和可及性，对预防疾病并发症具有重要意义。

美国食品药品监督管理局(FDA)已接受并授予拜耳公司Kerendia(非奈利酮)用于治疗与1型糖尿病(T1D)相关的慢性肾脏病(CKD)的补充新药申请(sNDA)优先审查资格，这一决定基于III期FINE-ONE研究的积极结果。该研究表明，在标准治疗基础上加用非奈利酮可使尿白蛋白与肌酐比值(UACR)较基线降低25%，显著优于安慰剂，而UACR是预测肾脏和心血管事件的重要指标。非奈利酮是一种选择性、非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂，已在五个关键III期研究中证明对心力衰竭和各类CKD患者具有临床证实的心脏和/或肾脏益处。目前，该药物已在全球100多个国家获批用于与2型糖尿病相关的CKD，若此次获批将填补1型糖尿病合并CKD患者的治疗空白，解决这一影响全球950万人的重要医疗需求。

维多利亚心脏医院和维多利亚心脏研究所将主导一项新型研究性基因疗法的首次人体临床试验，该疗法旨在通过靶向PCSK9基因降低心血管疾病高风险人群的胆固醇水平。这项由莫纳什大学和莫纳什医疗中心合作开展的研究采用下一代CRISPR表观遗传沉默技术，通过一次性输注实现长期降胆固醇效果而不永久改变DNA，有望显著改变未来心血管风险的管理方式，为心血管疾病预防开辟新前沿，使维多利亚州和澳大利亚再次在心脏疾病基因疗法开发中发挥领导作用。

巴塞罗那材料科学研究所领导的研究团队开发了单颗粒追踪技术，首次揭示了纳米药物载体释放过程中的不均匀现象。研究发现，即使在同一群体中，不同纳米颗粒释放药物的速度也存在显著差异，有些快速释放，有些则缓慢释放。这一突破性发现挑战了传统的平均测量方法，为优化纳米药物设计提供了新视角，有望提高药物疗效并减少副作用，对精准医疗领域具有重要意义，将推动药物递送系统向更精准、更个性化的方向发展。

胰腺癌曾被视为死刑判决，但近期医学突破带来了希望曙光。科学家成功研发出针对KRAS基因的靶向药物daraxonrasib，将转移性胰腺癌患者的平均生存期从7个月延长至13个月。同时，AI技术在早期检测方面展现巨大潜力，能通过分析常规腹部CT扫描提前三年发现癌症迹象。此外，液体活检、疫苗疗法等创新手段正在改变胰腺癌诊疗格局，使这种致死率极高的癌症逐渐变得可控，为患者带来前所未有的治疗希望。

礼来公司最新肥胖药物retatrutide在临床试验中显示出接近甚至超过胃旁路手术的减重效果，两年内最高可减重30.3%。研究表明，GLP-1类药物在减重效果上正逐渐缩小与减肥手术的差距，但在真实世界效果、体重反弹、心血管结果和成本效益方面仍存在显著差异。研究指出，对于严重肥胖患者，手术在长期效果上仍有优势，但药物治疗的普及性更高，未来趋势可能是根据患者情况个性化选择治疗方案或将两者结合使用。

神经学家指出帕金森病诊断面临专业医师短缺与症状复杂性双重挑战，目前全球患者超千万且预计2050年将达2500万；新兴诊断技术通过运动监测设备（如智能笔、可挤压球体）、生物化学检测（呼出脂肪分子、α-突触核蛋白检测）等多维度捕捉早期征兆，配合正在临床试验的疾病修饰疗法，有望在症状显现前5-10年实现精准干预，为患者争取关键治疗窗口期并改善生活质量。

礼来公司报告称其新一代减肥药物retatrutide在临床试验中表现出色，帮助超重或肥胖人群在1.5年内减重高达28%，效果与减肥手术相当。该药物独特地同时作用于三种与体重相关的激素（GLP-1、GIP和胰高血糖素），而不仅是目前GLP-1类药物常见的单一或双重作用。研究显示，即使最低剂量(4毫克)也能帮助受试者减重19%，与礼来公司另一款药物Zepbound最高剂量一年的减重效果相当。尽管该药物尚未获FDA批准，但礼来公司正深入研究其潜在健康益处，并预计在2026年底至2027年初公布与tirzepatide的直接比较结果，为肥胖治疗提供更精准的药物选择方案。