环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年12月24日批准纳索普利单抗-wuug（Yartemlea）用于治疗移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)，这是首个且唯一获批用于该疾病的药物。纳索普利单抗是一种靶向甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2)的全人源单克隆抗体，能保留抗体依赖的经典补体激活途径完整。临床试验显示该药物显著提高高风险TA-TMA患者生存率，100天总体生存率达70%，应答者达100%。真实世界研究证实其在儿科和成人患者中作为一线治疗的1年生存率分别为75.0%和58.0%，且安全性良好。这一突破为此前仅依赖支持性治疗的TA-TMA患者提供了革命性治疗选择，有望显著改善临床实践和患者预后。

美国医疗专家警告GLP-1类减肥药物（如奥司美肽和维格威）可能诱发或加剧饮食失调症，其抑制食欲的特性对易感人群构成"极高风险"，呼吁仿效香烟警示标签添加明确警告；纽约大学专家指出药物会强化节食和催吐行为，约12%美国人使用该类药物，但真实比例更高，专家强调用药前需接受精神健康评估，制药商诺和诺德称患者安全为首要考量，但患者体重反弹常被错误归咎于个人失败，而忽视药物机制导致的根本问题。

2025年生物科技领域迎来显著增长浪潮，离子通道调节剂（IONS）、G蛋白偶联受体（GPCRs）、单克隆抗体（MNPR）及激酶靶向药物（KOD）等细分方向表现突出，政策明晰度提升、并购活动复苏及系列临床成功构成三大核心驱动力；中国、印度、韩国和新加坡等新兴市场加速发展，通过基因编辑与细胞治疗等领域的重金投入吸引全球资本，有望打破传统资本向发达市场倾斜的格局，推动生物科技生态更趋均衡；此次繁荣不仅将为罕见病与常见病患者提供创新疗法，更将促进跨国协作与资源公平分配，对全球健康公平与可持续发展产生深远影响。

巴西ABC联邦大学（UFABC）的研究团队成功开发出一种创新化学化合物，该药物通过靶向大脑中过量的铜离子来分解β-淀粉样蛋白斑块，从而改善阿尔兹海默症症状。动物实验表明，这种铜螯合剂能有效穿透血脑屏障，显著减轻脑部炎症和应激反应，恢复海马体的铜平衡，并提高认知能力与空间学习能力。研究发表在《ACS化学神经科学》期刊，由吉塞勒·塞基亚罗教授领导并得到巴西圣保罗研究基金会（FAPESP）支持，目前正寻求制药企业合作推进人体临床试验。这种简单、安全且经济的潜在疗法，有望为全球约5000万阿尔兹海默症患者提供突破性治疗选择，标志着对抗这一复杂脑部疾病的显著进展，尽管尚需进一步验证其在人群中的普适性。

美国血液学会2025年会上公布的长期研究结果显示，在套细胞淋巴瘤一线治疗中采用阿卡替尼联合苯达莫司汀和利妥昔单抗方案（ABR），较序贯治疗显著延长无进展生存期至72.5个月，降低24%进入三线治疗或死亡风险，中位进入三线治疗时间未达到（对照组73.8个月），且长期安全性良好，无新增严重不良反应，证实三联疗法作为初始治疗的优越性，该研究由阿斯利康支持并纳入598名初治老年患者进行随机对照试验。

约翰霍普金斯大学医学院的刘军和巴巴拉·斯拉舍教授因在科学和社会领域的杰出贡献被选为国家发明家学院2025届会士，他们与其他168位发明者共同代表了美国40个州的127所大学及研究机构，累计持有超过5300项美国专利；刘军开创的雷帕霉素平台革新了药物再利用领域，成功将伊曲康唑等现有药物重新定位为抗癌剂，而斯拉舍领导了该大学最大规模的药物发现项目并创立五家初创公司，国家发明家学院会士的创新成果已创造3.8万亿美元收入和140万个工作岗位，充分体现了科技研发对人类健康与经济发展的深远影响。

西北大学范伯格医学院的一项突破性研究发现，自闭症和胎儿酒精综合症存在共同的分子易感性，低剂量甲状腺素能逆转酒精导致的社交障碍并恢复正常基因表达水平；这项发表于2013年6月的研究表明，这两种神经发育障碍可能共享治疗靶点，为开发针对自闭症和胎儿酒精综合症的新疗法提供了希望，尽管研究者强调需要进行更多人类研究来确认这些发现的临床应用价值，同时明确指出母亲饮酒并非自闭症的直接原因。

活动人士联合贝斯沃特支持小组、心理治疗师詹姆斯·埃塞斯及跨性别经历者凯拉·贝尔，向监管机构发出法律信函要求立即终止青春期阻滞剂临床试验，声称该试验缺乏伦理与法律依据且可能危害高度脆弱的青少年群体；该试验计划招募约226名10至15岁性别不安青少年，旨在回应卡斯审查报告指出的证据基础薄弱问题，英国卫生部强调试验已通过严格安全审查并设置多重保障措施，包括临床评估和家长同意，以期为NHS提供性别不一致青少年护理的科学依据，同时保守党领袖等多方质疑其安全性和必要性。

2025年11月19日，美国食品药品监督管理局正式批准tarlatamab-dlle（商品名Imdelltra，安进公司生产）用于治疗铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌成人患者，该药物此前于2024年获得加速批准。此次传统批准基于DeLLphi-304多中心随机临床试验数据，显示与标准治疗相比，tarlatamab-dlle显著延长患者中位总生存期至13.6个月（风险比0.60），并改善无进展生存期及呼吸困难症状，但处方信息包含细胞因子释放综合征和神经毒性等黑框警告，推荐剂量为周期1第1天1毫克，随后每两周10毫克，直至疾病进展或不可耐受毒性。该审批通过Project Orbis国际合作框架完成，并提前一个月获批。

实施咨询集团合伙人弗里茨·斯图尔普在专访中深入分析2025-2026年制药行业趋势，指出地缘政治对全球供应链的深远影响，自新冠疫情以来短缺管理成为前所未有的焦点；行业持续面临专利悬崖挑战与新畅销药研发困境，导致并购活动将维持甚至增长。他强调平衡本地与全球协作对开发和监测药物至关重要，尤其在欧洲临床研究衰退背景下；AI等新技术是解决专利悬崖的核心路径，通过PRISM项目等安全环境与监管机构合作，利用AI代理类功能加速监管流程，推动从文档评论到实时协作的文化变革，尽管存在风险但为加速行业创新所必需，体现了科技与健康领域的深度融合。