环球医讯创新药物

英国研究团队在儿童T细胞急性淋巴细胞白血病中发现一种新型癌细胞亚型，该亚型由ZBTB16基因激活定义，对现有治疗具有抵抗性，可能导致约10%患儿治疗失败。通过调整现有临床检测方法，医生可在诊断当天识别此类细胞，避免无效化疗并及时调整治疗方案。这项发表于《自然通讯》的研究为开发靶向ZBTB16基因的新型疗法提供了科学依据，有望改善这种占儿童白血病15%的侵袭性癌症的治疗效果，为全球患儿带来新的治疗希望，标志着儿童癌症精准医疗的重要突破。

一项最新研究显示，针对仅靠他汀类药物无法充分控制胆固醇水平的患者，实验性口服药物恩立替肽（enlicitide）在24周内可将"坏"胆固醇降低高达60%。该3期临床试验覆盖14个国家2912名心血管高风险患者，在常规降脂治疗基础上添加每日一片恩立替肽后，患者低密度脂蛋白胆固醇显著下降且效果持续52周，同时载脂蛋白B和脂蛋白(a)等指标也明显改善，安全性与安慰剂相当。作为全球首个完成3期试验的口服PCSK9抑制剂，该药物有望为70%未达治疗目标的高胆固醇患者提供新选择，默克公司计划于明年申请美国食品药品监督管理局批准。

诺和诺德公司近日在《新英格兰医学杂志》发表口服司美格鲁肽临床试验结果，该药物以Ozempic和Wegovy品牌闻名，主要用于治疗肥胖和2型糖尿病。研究显示，每日口服药丸在71周试验中平均减重16.6%，接近每周注射效果，且超三分之一患者减重超20%，副作用如恶心呕吐虽略有上升但整体可控。同时，美国政府成功将药物月费从1000-1350美元大幅降至50-350美元，显著降低经济门槛，有望惠及全球数百万患者，推动减肥治疗进入口服新时代，标志着医疗创新的重大突破，对公共卫生领域具有深远影响。

研究人员报告，默克公司开发的实验性药丸恩立替肽能显著降低高胆固醇患者的低密度脂蛋白水平最高达60%，为现有疗法无法达标的患者提供新选择，有望减少心脏病发作和中风风险；该药物通过抑制PCSK9蛋白清除"坏"胆固醇，在3期临床试验中效果持续一年，计划明年申请FDA批准，但专家强调可负担性是关键，若定价合理将极大改善数百万美国人的健康结局，同时另一项研究显示同类注射剂已证实降低心血管事件风险25%。

艾伯维宣布终止与字母表公司旗下卡利科实验室长达11年的研发合作，该合作专注于年龄相关疾病（包括神经退行性疾病）的研究，期间艾伯维累计投入17.5亿美元。由于关键药物fosigotifator在肌萎缩侧索硬化症2/3期临床试验中失败，项目即将结束并计划裁员约100人。艾伯维正战略转向注射剂和基因药物，放弃小分子药物领域；同时，双方共享资产如针对多囊肾病的ABBV-CLS-628未来不明，尽管卡利科新任命前艾伯维高管领导药物发现，但合作终止标志着这一耗资巨大的抗衰老研究计划告一段落，对相关疾病治疗研发产生重大影响。

芬布鲁替尼作为一种实验性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，在两项关键性三期临床试验中展现出卓越疗效，能显著降低复发缓解型多发性硬化症患者的年复发率并延缓原发进展型患者的残疾进展速度；其创新作用机制通过精准靶向B细胞和小胶质细胞，有效减轻中枢神经系统炎症并穿透血脑屏障，有望成为全球首个同时适用于两种主要类型多发性硬化症的高效口服治疗药物，为全球290多万患者提供更便捷的治疗选择和新的希望，标志着多发性硬化症治疗领域的重要突破，同时基因泰克公司正积极拓展针对阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病的疗法研发。

犹他大学健康中心研究人员发现急性肾损伤由神经酰胺分子引发，该物质通过破坏肾脏线粒体导致器官功能衰竭；团队开发的新型候选药物通过调节神经酰胺代谢成功保护小鼠线粒体完整性，完全预防了肾损伤，且肾功能保持正常，此项突破性研究为心脏手术等高风险人群提供了预防性治疗新方向，并可能扩展至心力衰竭、糖尿病等线粒体相关疾病的治疗领域，相关成果已发表在《细胞代谢》期刊。

美国食品和药物管理局(FDA)发布警告，Sun制药工业公司已自愿召回多个批次的右苯丙胺二甲磺酸盐胶囊，这是一种用于6岁及以上患者的ADHD治疗药物的通用版本。此次召回属于II类召回，意味着使用该产品可能引起暂时性或医学上可逆转的健康不良后果。召回原因是实验室测试发现受影响批次的药物在质量控制测试中溶解不充分，可能影响药物在体内的吸收，导致患者接受低于处方剂量的药物，治疗效果降低，可能加重ADHD症状并引发疲劳或注意力问题，影响数百万依赖该药物管理注意力缺陷多动障碍的美国患者，涉及10至70毫克剂量的多个批次，有效期从2026年2月至5月。

肌肉萎缩症协会（MDA）正式宣布任命莎伦·赫斯特利博士为新任总裁兼首席执行官，该任命自2025年11月起生效。赫斯特利博士拥有20年神经肌肉疾病研发经验，曾领导弗里德赖希共济失调症等基因疗法项目，在制药、生物技术和非营利领域成就卓著。她将接替唐纳德·伍德博士推动MDA在75周年之际深化研究、优化患者护理并加强政策倡导，助力全球300多种神经肌肉疾病患者获得更长的独立生存期，其科学领导力与社区导向理念将引领组织迈向使命创新的新阶段。

美国Intermountain Health最新研究证实，包括GLP-1受体激动剂在内的减肥药物对高甘油三酯患者安全有效，不仅不会增加胰腺炎或心脏相关并发症风险，反而可能提供显著保护作用。该研究分析了2006年1月至2025年4月间346,667名患者的电子健康记录，发现使用GLP-1受体激动剂的高甘油三酯患者胰腺炎发病风险降低四倍，彻底推翻了医疗界对这类药物可能加重病情的传统担忧，将为全球数百万高甘油三酯患者提供更安全的治疗选择，显著改变临床用药指南。