芬布鲁替尼试验显示在治疗复发缓解型和原发进展型多发性硬化症方面取得显著成效
两项研究结果显示，与现有治疗相比，芬布鲁替尼显著减少了复发并延缓了疾病进展。据近期新闻稿，基因泰克公司宣布了两项三期研究的结果，评估了实验性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂芬布鲁替尼对复发缓解型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）的治疗效果。这些发现使芬布鲁替尼有望成为首个被批准用于两种主要类型多发性硬化症的BTK抑制剂。
关键要点：
- 芬布鲁替尼作为首个针对复发缓解型和原发进展型多发性硬化症的BTK抑制剂展现出前景，可减少复发并延缓残疾进展。
- FENhance 2研究证明芬布鲁替尼疗效优于特立氟胺，而FENtrepid研究显示其在PPMS治疗中效果与奥瑞珠单抗相当。
- 芬布鲁替尼靶向B细胞和小胶质细胞，减轻炎症并穿透血脑屏障，为多发性硬化症治疗提供新方法。
- 基因泰克公司正积极研究针对阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿病等多种神经系统疾病的疗法。
多发性硬化症是一种影响全球超过290万人的慢性自身免疫性疾病。复发缓解型多发性硬化症是最常见的类型，约占所有MS诊断的85%。RMS患者会经历复发期，而PPMS患者则症状持续恶化。原发进展型多发性硬化症比RMS罕见得多，约占MS病例的15%。
在第一项FENhance 2研究中，结果显示芬布鲁替尼在至少96周的治疗中减少了与特立氟胺相比的复发。共有1,497名患者以1:1的比例随机接受每日两次口服芬布鲁替尼或每日一次口服特立氟胺。FENhance 2的完整数据将在即将召开的医学会议上公布，而FENhance 1的结果预计将在2026年上半年公布。
在第二项FENtrepid研究中，芬布鲁替尼在延缓残疾进展方面的效果与奥瑞珠单抗相当，后者是目前唯一获批用于PPMS的治疗药物。疗效通过至少120周治疗中确认的疾病进展延迟来衡量。接受芬布鲁替尼治疗的患者在第24周就出现了症状改善。共有985名PPMS患者以1:1的比例随机接受每日口服芬布鲁替尼或静脉注射奥瑞珠单抗。12周复合确认残疾进展（cCDP12）被用作主要终点。cCDP12测量步行速度、上肢功能和总功能残疾。
芬布鲁替尼的安全性结果与先前研究一致，肝脏安全性保持稳定。更多长期数据将通过两项试验的开放标签扩展阶段收集，所有参与者均可接受芬布鲁替尼。
芬布鲁替尼通过靶向B细胞和小胶质细胞发挥作用，这两种免疫细胞参与MS疾病活动和进展。通过调节这两种细胞类型，该疗法旨在减少引发复发的急性炎症，并解决导致长期残疾的慢性脑部炎症。与共价BTK抑制剂不同，芬布鲁替尼是非共价、可逆且高度选择性的，使其能够穿透血脑屏障并在中枢神经系统内直接发挥作用。研究还显示，芬布鲁替尼对BTK的选择性比其他激酶高130多倍。
基因泰克公司首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway医学博士在新闻稿中表示：“芬布鲁替尼显著减少了RMS患者的复发次数，并延缓了PPMS患者的残疾进展。这些前所未有的结果表明，芬布鲁替尼有望成为首个高效口服治疗药物，成为治疗RMS或PPMS患者的最佳疾病药物。因此，芬布鲁替尼的这些关键结果可能为多发性硬化症患者带来新希望，并重申了我们对MS社区的持久承诺。”
基因泰克及其母公司罗氏公司目前正针对包括阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿病在内的多种神经系统疾病研究十多种潜在疗法。
【全文结束】
