环球医讯创新药物

美国FDA加速批准dordaviprone用于治疗H3 K27M突变型弥漫性胶质瘤，该药物通过干扰肿瘤细胞代谢增强免疫治疗效果，临床试验显示22%的缓解率和10.3个月的中位缓解持续时间，将成为儿童及年轻成人患者的首个系统疗法标准方案。

本文系统梳理了GLP-1受体激动剂类减肥药物（如司美格鲁肽、替尔泊肽）与癌症风险关联的研究现状，重点分析了甲状腺癌、胰腺癌的潜在风险及肥胖本身的致癌效应。文中指出动物实验显示高剂量GLP-1药物可能引发甲状腺肿瘤，法国大规模研究佐证了长期使用与甲状腺癌的关联，但尚无人类确证。胰腺癌风险因胰腺炎报告引发关注，但现有研究未建立直接联系。值得注意的是，临床试验显示替尔泊肽具有双靶点机制，在减重效果优于司美格鲁肽，且动物实验发现其可能抑制乳腺肿瘤生长。文章强调肥胖本身是乳腺、结肠等癌症的明确风险因素，药物通过减重可能间接降低相关癌症发生率，但尚无法区分减重效果与药物作用的具体贡献。最终结论显示总体癌症风险较低，但对甲状腺癌家族史人群仍需谨慎使用。

东京都市大学研究团队发现瓣状内切酶-1(Fen1)通过抑制53BP1蛋白毒性作用，显著增强细胞对链终止核苷类似物aLovudine的耐受性。该机制揭示了DNA修复过程中Fen1与53BP1的拮抗关系，为开发新型癌症治疗方案及评估药物疗效提供了重要依据，特别是针对存在Fen1缺陷的癌细胞具有临床应用价值。

美国FDA加速批准多拉维普龙（Modeyso）作为首个针对H3 K27M突变弥漫中线胶质瘤的全身疗法。该药物适用于1岁以上经治患者，临床试验显示22%患者达到缓解，中位缓解持续10.3个月。爵士制药研发的该药物填补了存在H3 K27M突变复发脑瘤患者的治疗空白，但需通过III期验证试验维持批准状态。常见不良反应包括疲劳、头痛和恶心。

锡拉丘兹大学研究团队发现通过靶向脑部支持细胞而非神经元的新疗法，利用改良化合物TDN在动物实验中实现无恶心副作用的体重减轻和血糖控制，预计2026年开展人体试验，新公司CoronationBio已获得相关知识产权授权。

本文系统梳理了美国FDA最新批准的偏头痛治疗药物，涵盖急性发作治疗药物（如Zavzpret鼻喷雾、Nurtec ODT）和预防性药物（如Qulipta），详细说明了各类药物的作用机制（CGRP受体拮抗剂、5-HT受体激动剂）、给药方式及临床应用要点，同时对比了新型制剂与传统药物的技术突破。

FibroGen宣布与美国FDA就罗沙司他III期临床试验设计达成积极共识，该药物拟用于治疗需大量输血的低风险骨髓增生异常综合征相关贫血患者。现有疗法响应率仅35-40%，且存在注射依赖性和短期疗效问题，罗沙司他作为首个HIF-PH抑制剂，其口服剂型可能为患者提供更便捷的治疗方案，并有望通过调节红细胞生成素、铁代谢和铁调素表达改善临床结局。计划于2025年第四季度提交III期试验方案。

12岁北爱尔兰男孩阿尔菲·彭托尼因患罕见杜氏肌肉营养不良症，被拒使用已获英国药监局批准的突破性药物Givinostat，且其转移至纽卡斯尔接受治疗的申请也被驳回。北爱卫生部门以"无特殊临床依据"为由拒绝转诊，引发患儿家属和慈善机构对"残酷的地区医疗歧视"的强烈批评。

美国儿科学会最新指南推动下，司美格鲁肽和芬特明-托吡酯等药物处方量激增300%，但黑人青少年用药率仅为同龄人的61%。通过系统性改革解决保险覆盖、医疗公平和教育缺失问题，有望实现青少年肥胖治疗的范式转变。文中通过两个成功案例揭示药物与综合干预的协同效应，预示未来十年重度肥胖治疗或将与青少年抑郁症管理并列成为常规诊疗项目。

本文系统梳理了选择性血清素再摄取抑制剂(SSRIs)在孕期使用的最新研究成果，指出未经治疗的孕期抑郁和焦虑对母婴健康的危害远大于使用SSRIs的风险。通过分析35年来的研究数据，文章揭示了部分研究存在的资金驱动偏见，强调了科学认知的重要性，并为孕期心理健康管理提供了四条重要建议，包括关注研究资金来源、警惕媒体炒作、重视药物改善母体心理健康的作用，以及指出未用药组母婴结局更差的科学证据。