环球医讯创新药物

约翰霍普金斯医学院等机构的研究发现，现有止痛药布比卡因和瑞美吉泮不仅能缓解骨肉瘤引起的剧痛，还能有效抑制肿瘤生长与扩散。研究揭示了神经信号蛋白CGRP、TrkA和NGF在骨肉瘤发展中的关键作用，阻断这些蛋白可减少肿瘤内神经支配和血管生成，从而延缓疾病进展并延长生存期。该成果为重新利用已获批止痛药治疗骨癌提供了新方向，未来若通过人体试验验证，这些药物有望同时解决疼痛管理与癌症控制的双重难题，为儿童及年轻患者带来突破性治疗方案。

一项在美国心脏协会年会上公布并发表于《新英格兰医学杂志》的早期临床试验表明，采用CRISPR基因编辑技术的单次药物治疗可使患者的低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯水平降低近一半，该效果可能终身持续从而显著降低心血管疾病风险；然而专家强调其长期安全性尚不明确，需进一步验证对肝脏的影响，目前试验针对15名来自澳大利亚、新西兰和英国的胆固醇控制困难患者，虽初步效果显著但需与现有安全药物进行长期对比，未来研究将扩大至美国等更多国家以评估其临床应用潜力。

加州大学洛杉矶分校研究揭示了黑色素瘤患者免疫治疗后高复发率的机制，发现肿瘤细胞通过大规模DNA变化系统性地使自我毁灭机制失效，既删除触发细胞死亡的关键基因又复制阻止死亡的基因，这一突破性发现为开发靶向DNA变化的联合疗法提供了科学依据，有望显著改善免疫治疗长期效果，对癌症治疗领域具有重大临床意义，将帮助医生制定预防复发的精准策略。

美国加州州长加文·纽瑟姆近期签署法案加速推进迷幻药物治疗创伤后应激障碍研究，标志着美国创伤治疗方式的重大转变。研究表明在临床监督下，MDMA、裸盖菇素和伊博格碱等曾被列为一级管制物质的化合物能有效帮助患者重新面对创伤，斯坦福医学院2024年研究显示特种部队退伍军人接受伊博格碱治疗后PTSD症状减少88%、抑郁症状下降87%、焦虑症状减少81%，且无严重副作用。随着加州和德州推动大规模临床试验，包括德州5000万美元公共资金投入，美国PTSD治疗方法可能迎来监管突破，为传统疗法无效的退伍军人提供基于证据的新希望，这种曾被视作边缘科学的方法正成为合法的心理健康治疗工具。

俄勒冈州立大学研究人员成功开发出一种名为BVR-19的新型锰基金属有机框架(MOF)MRI造影剂，该造影剂在低剂量下能提供更明亮清晰的医学影像，不仅比现有钆基产品毒性更低、更环保，还解决了稀土元素供应链问题；这种创新材料使用地壳中丰富的锰元素并整合了生物相容性L-胱氨酸，在室温水中合成无需有毒溶剂，代表了MRI对比剂设计的范式转变，有望显著改善患者安全并减少环境污染，为医学成像技术带来革命性进步。

俄勒冈州立大学科学家开发出基于锰元素的金属有机框架材料BVR-19，该新型磁共振成像造影剂在安全性与环保性方面实现重大突破，既可避免钆基造影剂的潜在人体毒性与环境污染风险，又能提供更清晰的成像效果。该材料采用绿色化学合成工艺，在室温水中即可制备，且首次整合天然氨基酸L-半胱氨酸，有望解决当前造影剂长期滞留人体组织及稀土供应链依赖问题，为医疗诊断技术发展开辟新路径。

俄勒冈健康与科学大学的研究团队成功开发出实验性药物SU212，该药物通过精准靶向抑制烯醇化酶1（ENO1）阻断三阴性乳腺癌细胞的能量代谢通路，显著减缓肿瘤生长和扩散进程。动物实验表明，SU212能有效降低肿瘤体积并抑制转移风险，为这一占乳腺癌病例15%、以快速复发和耐药性著称的难治性癌症提供了突破性希望。研究同时揭示该药物可能对合并糖尿病等代谢疾病的患者产生双重治疗效益，因ENO1与葡萄糖代谢密切相关。目前虽处于早期研发阶段，需完成FDA临床试验审批，但此发现标志着癌症治疗新方向的开启，有望扩展至脑癌、胰腺癌等多种依赖相同酶通路的恶性肿瘤，为全球患者带来更个性化且高效的治疗选择。

本研究系统分析了2020至2023年间欧洲药品管理局审批报告中真实世界证据的应用情况，发现仅9.2%的审批报告纳入了真实世界证据，涉及68项研究；肿瘤学是主要治疗领域，注册表和电子健康记录为主要数据源，但监管机构对真实世界证据的明确支持有限，仅29.2%的研究获得认可；研究指出EMA在证据使用中存在定义不统一、报告透明度低等问题，建议采用标准化提交模板提升可重复性，并预测随着欧盟数据基础设施完善及德法等国医疗数据库立法开放，未来EMA对真实世界证据的监管采用率将显著提升，为药品审批提供更贴近临床实践的依据。

一项由礼来公司资助的二期随机临床试验证实， investigational药物埃洛兰肽作为选择性长效淀粉样蛋白受体激动剂，在肥胖成人中实现具有临床意义的体重减轻；48周治疗后，9毫克剂量组平均体重减少20%，且体重下降趋势未见平台期，耐受性良好；该药物有望成为肥胖治疗的新选择，既可作为单药一线疗法，也能与司美格鲁肽或替尔泊肽等药物联用，尤其适用于未达治疗目标的患者，为全球肥胖管理提供突破性方案，相关成果已在ObesityWeek年会及《柳叶刀》杂志同步发布。

一项针对60名晚期上皮性肿瘤患者的1/1b期临床试验显示，新型EGFR/HER3双特异性单克隆抗体伊扎隆单抗(SI-B001)具有良好的耐受性，最常见不良事件为轻度皮疹(42%)、甲沟炎(25%)和输液反应，客观缓解率达4%，支持其进一步临床评估；该药物也是抗体药物偶联物伊扎隆单抗布伦吉替康(iza-bren; BL-B01D1)的组成部分，后者在鼻咽癌治疗中显示出优于化疗的缓解率(54.6% vs 27%)，目前一项评估其联合多西他赛在EGFR野生型非小细胞肺癌中疗效的3期试验正在进行中，计划入组680名患者，预计2026年年中完成。