环球医讯创新药物

北爱尔兰一名患有罕见肌肉萎缩症的12岁男孩阿尔菲因健康信托拒绝其使用新药吉维司他而陷入治疗困境。该药物已在英国其他地区通过早期准入计划提供，但北爱尔兰卫生部门以预算压力为由拒绝申请。尽管英国医疗监管机构已批准该药物，但其在NHS系统的全面推广仍需等待秋季评估结果，而患者家庭正与时间赛跑争取治疗窗口期。

索尔克研究所利用CRISPR技术筛选出38种调控脂质储存的微蛋白，其中Adipocyte-smORF-1183被验证具有显著调控脂滴形成的功能。该研究突破传统基因组研究范畴，揭示了非传统编码区在肥胖治疗中的潜力，为开发针对代谢疾病的新药提供了重要靶点。

Atombeat与BioDuro建立战略合作，推出AI驱动的肽类药物发现平台，结合Atombeat的体外建模技术与BioDuro的化学、生物学专长，加速开发针对多种治疗领域的下一代肽类药物。该平台通过Hermite软件和RiDYMO平台实现万亿级虚拟化合物筛选，结合并行合成技术，可将候选药物筛选周期缩短至一周，显著降低研发成本与风险，重点推进具有膜通透性的环状肽开发，为全球客户提供高效解决方案。

欧洲药品管理局通过优化审批流程、加强预审沟通、调整资源分配等措施应对药物审批延误问题，旨在提升欧盟药品可及性，改善患者治疗等待时间，同时促进医药企业研发积极性，维持欧洲医药创新竞争力。

曾因基因疗法争议被撤职的美国FDA生物制品评价与研究中心首席科学官Vinay Prasad在特朗普政府压力下重返岗位。该中心负责监管新冠疫苗及Duchenne型肌营养不良症基因疗法Elevidys，此前因Prasad对Novavax和Moderna疫苗设置使用限制引发科学界争议，其回归遭到特朗普盟友Laura Loomer等保守派人士强烈反对。

总部位于多伦多的计算蛋白质药物发现公司ProteinQure宣布获得美国FDA与加拿大卫生部监管批准，将在北美开展PQ203的I期临床试验。该药物是首个采用物理建模与生成式机器学习技术开发的靶向Sortilin受体的新型肽类偶联药物，针对三阴性乳腺癌治疗，已获得FDA突破性疗法认定，将在多伦多玛格丽特癌症中心启动试验。

罗文大学与森特里姆德®公司联合开展的首个人体临床试验显示，针对口腔鳞状细胞癌开发的新型凝集素类药物MASL®在单次口服给药后无任何不良反应，且在部分患者体内观察到抗肿瘤免疫反应。该药物通过靶向PDNP蛋白阻断癌症进展关键通路，其体外实验数据显示对癌细胞活力和运动能力的持续抑制效果，为全球75%以上口腔癌患者提供了新型口服治疗方案。

美国联邦政府削减5亿美元mRNA疫苗研究资金引发学界震动，圣安东尼奥德克萨斯生物医学研究院院长拉里·谢斯林格博士指出此举将严重阻碍新冠、流感疫苗技术迭代及癌症疫苗研发，其强调信使RNA技术在抗疫中挽救千万生命，警告疫苗犹豫与错误信息将加剧未来大流行的应对难度，同时披露mRNA技术在肿瘤免疫治疗领域的重要突破潜力。

罗文大学与Sentrimed®公司近日在《癌症研究与临床肿瘤学杂志》发表首个临床试验结果，显示MASL®可通过靶向Podoplanin（PDPN）蛋白受体，在治疗口腔鳞状细胞癌领域展现出突破性潜力。该口服药物在首个人体试验中表现良好耐受性，并在三分之一受试者中激活抗肿瘤免疫反应。

英国谢菲尔德大学联合伦敦卫生与热带医学院冈比亚分部的研究团队发现儿童对A族链球菌感染的自然免疫机制，识别出关键抗体反应窗口期，为开发每年可拯救50万生命的疫苗奠定基础。该研究发表于《自然医学》期刊，揭示婴儿出生时携带母体抗体但快速消失，2岁前通过接触细菌产生抗体反应，发现关键免疫窗口期可突破疫苗研发障碍。