环球医讯创新药物

瑞士诺瓦瑞德公司宣布其非阿片类候选药物尼索莫本（Nispomeben）治疗糖尿病性周围神经痛的NIH资助IIb期临床试验已完成全部患者随访。该试验纳入127例患者，数据显示药物具有显著镇痛效果且耐受性良好，预计2025年11月公布完整结果。该药物已获FDA快速通道认定，通过新型作用机制缓解慢性疼痛，为全球约5-8百万糖尿病神经痛患者提供新治疗选择。

在第36届国际癫痫大会上公布的临床数据显示，泽瑞冯瑟伦作为首个疾病修饰疗法，可使Dravet综合征患者持续减少癫痫发作并改善认知功能达三年之久。该药物在开放标签扩展研究中显示：70mg剂量组患者无癫痫日中位数增加8天，生活质量评估提升18分，且安全性良好。目前正在进行的EMPEROR 3期研究将进一步验证其疗效，该药物已获得FDA孤儿药和突破疗法认定。

伯明翰大学最新研究表明，PEPITEM肽不仅能减少骨吸收、增加骨形成，还能促进骨骼内毛细血管生成。该研究发表于《Biomedicine & Pharmacotherapy》，显示PEPITEM通过双重作用机制（促进骨形成并抑制破骨细胞活性）展现出比现有药物更优的治疗潜力，且其促进血管生成的特性可增强骨小梁区域强度，为开发新型骨质疏松药物奠定基础。

欧洲药品管理局（EMA）正式授予OXC-101（原名karonudib）急性髓系白血病（AML）治疗孤儿药资格认定。该药物作为全球首个有丝分裂MTH1抑制剂，通过双重作用机制攻击癌细胞脆弱性，在与伊达比星联合疗法中显示肿瘤生长显著抑制及生存期延长的潜力。目前正在进行的MAATEO临床试验已进入1/2阶段，评估其对复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者的安全性和初步疗效。

尼日利亚医学研究所（NIMR）研究显示，青少年及青年群体HIV检测率低（不足四分之一接受检测）、治疗依从性差及病毒抑制率低（12%阳性率远超全国1.3%水平），导致该群体成为终结艾滋病2030目标的薄弱环节。研究建议推广直接观察治疗、短信提醒及同伴导航系统等干预措施，但受限于资金尚未纳入国家项目。此外，青少年HIV感染者还面临抑郁、意外怀孕等次生问题。

瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员发现了一种针对骨髓增生异常综合征（MDS）的新治疗靶点，通过抑制UBA1蛋白使携带SF3B1基因突变的癌细胞死亡，而健康细胞不受影响。该研究利用患者来源的诱导多能干细胞建立模型，并计划开发联合疗法，为MDS患者提供更精准的治疗方法。研究成果发表在《白血病》期刊，为治疗难治性血液肿瘤提供了重要突破。

最新发表于《自然医学》的II期临床试验显示，通过检测乳腺癌患者骨髓中休眠的微小残留病灶，采用再利用药物治疗可清除80%受试者的休眠癌细胞，接受联合治疗的患者三年无复发生存率高达100%。该研究首次证实通过靶向休眠期癌细胞可有效预防不可治愈的转移性乳腺癌复发，为全球每年新增的200万乳腺癌患者带来突破性治疗方案。

贝尔法斯特女王大学与美国BioAge Labs联合团队发现新型分子可完全阻断NLRP3炎性小体引起的炎症，该突破性研究已进入临床试验阶段，为阿尔茨海默症、肥胖症及多种慢性炎症疾病提供全新治疗方向。研究证实该分子能穿透血脑屏障，为神经退行性疾病治疗带来突破，并获得英国生物技术和生物科学研究理事会资助。

英国伯明翰大学研究人员发现PEPITEM分子具有双重作用机制，既能促进骨形成又能减少骨破坏，其全长肽段在动物模型中展现出治疗骨质疏松症的潜力。研究表明该分子通过调控成骨细胞与破骨细胞的相互作用，并促进骨内血管生成，为开发新型骨质疏松药物提供了重要依据。

加州通过Medi-Cal医疗补助计划取消抗肥胖药物覆盖，虽可短期节省6亿美元开支，但研究表明肥胖治疗缺失将导致慢性病激增。埃默里大学研究显示，5%的体重下降可降低7%医疗支出，25%减重带来31%成本节约。加州2022年肥胖相关经济损失达900亿美元，持续药物覆盖可为每位患者节省3000美元医疗支出，维持药物可及性才是明智的长期投资。