环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局(FDA)因一系列药物审批决策引发巨大争议，一位匿名高级官员罕见召开记者会进行辩护，批评外部顾问“不做功课”，并指责前FDA官员Janet Woodcock的言论。争议焦点包括要求UniQure公司为其亨廷顿舞蹈症基因疗法补充临床试验，以及此前对Moderna mRNA流感疫苗申请的拒绝。此举被指改变审批标准，引发业界质疑。

美国食品药品监督管理局（FDA）一名高级官员罕见召开媒体电话会议，为近期对实验性药物AMT-130（治疗亨廷顿舞蹈症的基因疗法）的审批决策辩护，称该疗法为“失败疗法”，并批评外部顾问委员会科学家“不做功课”及退休FDA官员Janet Woodcock的“邪恶”指责。此举正值FDA因拒绝审查Moderna mRNA流感疫苗、以及罕见病药物审批反复而遭受多方批评之际，引发外界对其审批标准是否改变的质疑。该官方还否认了要求UniQure公司进行10小时假脑部手术安慰剂对照试验的说法，强调仅需30分钟麻醉和头皮切口。

一项大规模新研究发现，已彻底改变糖尿病和肥胖症治疗的重磅GLP-1药物，可能有助于预防多种物质使用障碍，并减少其造成的悲剧性后果。该研究分析了超过60万名患有糖尿病的美国退伍军人事务部患者的电子健康记录，发现使用Ozempic和Mounjaro等药物的患者，比使用另一类药物的患者更不容易对酒精、尼古丁、可卡因、阿片类药物等成瘾。在已成瘾的患者中，GLP-1药物与住院、药物过量和死亡风险的降低有关。研究结果表明，这些减肥药物或许能够针对影响超过4800万美国物质使用障碍患者的成瘾根源——大脑的奖赏通路。然而，专家指出，这仍需通过随机对照临床试验来证实。

美国食品药品监督管理局要求UniQure公司针对亨廷顿病基因疗法开展一项包含假手术对照的新临床试验，患者需接受约10小时的麻醉并进行颅骨钻孔模拟手术，但患者团体认为这既违背伦理又难以实施。UniQure现有的小型试验数据显示初步疗效，但FDA对数据可靠性存疑，双方就试验设计公开分歧。此事件凸显罕见病药物审批中安慰剂对照与伦理困境的冲突，可能影响患者获得创新疗法的机会。

美国FDA高级官员在周四记者会上表示，UniQure公司需要开展另一项研究来证明其亨廷顿病基因疗法“确实能帮助患者”，并指责该公司是“最新一家为亨廷顿病患者制造失败疗法的企业”。这位官员要求进行安慰剂对照试验，而UniQure则认为此类研究不道德，双方由此陷入公开争端。FDA局长马卡里此前也曾间接批评该疗法。UniQure则反驳称FDA的指责“极不寻常且完全错误”。该公司股价周四上涨18%，但年内已下跌56%。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准特克立司他单抗联合达雷妥尤单抗透明质酸酶-fihj用于治疗既往接受过至少1线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。此次批准基于MajesTEC-3试验的显著疗效数据，该试验显示联合治疗组的中位无进展生存期未达到，而对照组为18.1个月，死亡风险降低56%。此外，特克立司他单抗单药疗法的加速批准也转为标准批准。该申请通过国家优先审查凭证（CNPV）试点项目处理，该项目旨在将审查时间大幅缩短至1-2个月。

一项针对60多万名患有糖尿病的美国退伍军人电子健康记录的大型新研究发现，用于治疗糖尿病和肥胖症的畅销GLP-1药物在预防多种物质使用障碍方面展现出新的希望。研究发现，使用Ozempic、Zepbound、Wegovy和Mounjaro等药物的患者，其患酒精、尼古丁、可卡因、阿片类药物等成瘾的风险低于使用另一类药物的患者。对于已经成瘾的患者，使用GLP-1药物与住院、药物过量和死亡风险降低有关。研究人员表示，这些药物可能针对导致超过4800万美国物质使用障碍患者的 cravings（渴求）的根本原因。

普渡大学宣布，该校药物发现领域的先驱学者、企业家及慈善家菲尔·洛于周三逝世，享年78岁。洛是普渡大学药物发现总统学者及化学杰出教授，其研究彻底改变了癌症靶向治疗。他参与创办了多家生物技术公司，包括以21亿美元出售给诺华的内细胞公司，并成功开发了癌症治疗药物Pluvicto、Cytalux和Locametz等。洛一生拥有超过600项专利，并捐赠2000万美元创建了洛治疗学研究所，致力于弥合学术发现与早期临床开发之间的鸿沟。普渡大学校长及名誉校长均对其逝世表示深切哀悼，称其为“最非凡的锅炉制造者”和“激励众人的英雄”。

本文介绍了阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）研究人员在GLP-1类减肥药作用机制方面的最新发现。文章指出，这些药物不仅作用于肠道，更通过大脑调节食欲和奖赏系统，增强饱腹信号并减弱对高热量食物的渴望。新一代药物如tirzepatide通过同时激活GLP-1和GIP受体产生协同效应，而研究中的三重甚至五重受体激动剂可能带来更强疗效。文章还探讨了药物对心脏和肝脏的保护作用（即便相关组织缺乏直接靶点），患者个体差异，以及长期使用的未知问题，强调肥胖是一种复杂的生物学疾病而非意志力问题。

由Flagship Pioneering支持的生物技术公司Alltrna在准备进入临床试验阶段之际，宣布裁员19人（占员工总数35%），同时首席执行官Michelle Werner离职，转任顾问及董事会成员。这是该公司自2023年8月完成1.09亿美元B轮融资后的第三次裁员。Alltrna专注于开发tRNA疗法以治疗肝脏相关遗传疾病，其最先进的项目靶向Arg-TGA基因突变，目前处于新药临床研究申请前研究阶段。公司首席财务官Joanne Protano将兼任总裁，领导公司向临床阶段过渡。