环球医讯创新药物

尼日利亚奥巴费米·阿沃洛沃大学化学系副教授奥拉托米德·法达雷致力于通过开发新型抗疟药物应对日益严重的耐药性问题。其团队成功克隆表达并结晶了恶性疟原虫的转酮醇酶蛋白，并将该蛋白与抑制剂结合的晶体结构存入全球蛋白质数据库，成为非洲少有的贡献者。他们已筛选出四种强效抑制分子，有望开发出全新作用机制的疟疾疗法。法达雷呼吁加大本地科研投入，减少对进口药物的依赖，并强调产学研结合对遏制人才外流的重要性。

法国生物技术公司OSE Therapeutics在勃林格殷格翰退出共同开发的MASH药物BI 770371后，重新调整管线重点，聚焦后期资产癌症疫苗Tedopi和抗炎药物lusvertikimab，并暂停与艾伯维合作的早期项目OSE-230以及终止CLEC-1肿瘤学临床前研究，以集中资源在2026-2028年战略规划期内创造近期价值。

欧洲药品管理局推荐批准Moderna研发的mCombriax联合疫苗，用于50岁及以上人群，这是全球首款同时针对流感和COVID-19的mRNA疫苗。此前美国FDA曾拒绝审查同类疫苗mRNA-1010，虽然后来撤销决定，但引发了对美国疫苗创新落后的担忧。Moderna已撤回对mCombriax的FDA申请，等待更多数据。该疫苗基于8000人的3期试验数据，可对三种流感病毒株和SARS-CoV-2产生显著免疫应答。

临床阶段的生物科技公司Immunis宣布与东丽公司达成独家许可协议，以开发和商业化用于治疗帕金森病相关运动障碍的药物候选物KORA。Immunis已向美国食品药品监督管理局提交研究性新药申请，计划启动一期临床试验。临床前数据显示，KORA在帕金森病大鼠模型中能有效减少左旋多巴诱导的运动障碍症状。全球帕金森病患病率在过去25年内翻倍，每年约130万人被确诊，80%接受标准治疗的患者会在10年内出现运动障碍，严重影响日常生活。Immunis首席商务官表示，此次合作体现了公司通过推进变革性医学来延长健康寿命和减少疾病的承诺。

CNBC Cures峰会于本周在纽约举行，主持人贝基·奎克以个人经历开场，强调罕见病家庭相互学习的重要性。峰会汇聚了监管者、生物技术领袖、投资者、科学家和患者创新者，共同探讨医疗系统能否跟上罕见病医学的科学发展速度。前FDA专员斯科特·戈特利布指出监管框架面临挑战，马萨诸塞州众议员杰克·奥金克洛斯呼吁临床试验现代化。Biogen首席执行官克里斯·维赫巴赫表示公司正围绕罕见病重组，n-Lorem基金会创始人斯坦利·克鲁克和Broad研究所医生安娜·格雷卡展示转化医学进展。OpenAI高管菲吉·西莫认为AI将加速药物发现。Sarepta首席执行官道格·英格拉姆讲述基因治疗争议，FAST基金会展示患者驱动的药物开发成果。峰会以前NFL四分卫布默·埃西亚森及其子古纳的故事结束，凸显罕见病家庭推动研究的关键作用。科学家和患者共同呼吁监管、支付和政策体系必须革新，以抓住这一非凡的机遇。

美国食品和药物管理局（FDA）已授予Affinia Therapeutics公司实验性基因药物AFTX-201快速通道资格，该药物用于治疗BAG3相关扩张型心肌病（DCM）。AFTX-201是一种一次性静脉注射基因疗法，利用该公司专门设计的衣壳以比AAV9或AAVrh74等基因疗法低5至10倍的剂量递送全长人类BAG3转基因。该药正在I/II期UPBEAT临床试验中进行评估，该试验为单臂、开放标签、多中心设计，设有剂量探索和剂量扩展阶段，主要终点包括52周内的安全性监测和药效学评估。FDA的快速通道旨在加速针对严重疾病未满足医疗需求的药物开发，使AFTX-201在开发过程中获得早期和频繁的反馈，并可能获得加速批准或优先审评资格，从而缩短上市时间。此前，Affinia在2025年10月通过C轮融资筹集了4000万美元，由New Enterprise Associates领投。

研究人员发现，阻断黏着斑激酶（FAK）可重塑化疗耐药性卵巢癌的免疫微环境：FAK抑制剂能促使巨噬细胞分泌趋化因子CXCL13，招募肿瘤杀伤性T细胞和B细胞形成三级淋巴结构，从而显著增强免疫疗法的效果。在小鼠模型中，将FAK抑制剂与化疗和免疫治疗联合使用，不仅缩小了肿瘤体积，还延长了生存期，为对标准治疗无效的患者提供了新的治疗希望。

面对淋病奈瑟菌日益增长的耐药性，美国FDA于2025年12月批准了近40年来首批两种治疗淋病的新抗生素——gepotidacin（商品名Blujepa，葛兰素史克）和zoliflodacin（商品名Nuzolvence，Innoviva Specialty Therapeutics）。两种药物在三期临床试验中分别显示出92.6%和90.9%的微生物学治愈率，为临床医生提供了对抗这一耐药性性传播感染的新武器。专家提醒应谨慎使用以避免新耐药性的发展，同时呼吁通过PASTEUR法案等政策激励新型抗生素的研发。此外，淋病疫苗研发受挫，而doxy-PEP预防策略对淋病效果不佳，使得新抗生素显得尤为关键。

NPR报道了一种新型单片剂HIV疗法在临床试验中表现出色，特别适用于对现有药物产生耐药性的长期患者。该药由吉利德科学公司研发，将两种药物合为一片，每日服用一次。研究由伦敦玛丽女王大学学者克洛伊·奥尔金参与领导，结果发表于《柳叶刀》。另一项研究证实其效果与当前单片剂金标准相当。南非开普敦大学专家琳达-盖尔·贝克认为，这一进展不仅惠及长期幸存者，还对全球4000万HIV感染者有重要意义，因为病毒不断变异。该药有望在今年年底在多国上市，为受国际援助削减影响的HIV防治领域带来一丝希望。

阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）O'Neal癌症中心的研究员Luciano Costa博士领导的MajesTEC-3临床试验显示，一种新的两种药物免疫疗法组合（teclistamab和daratumumab）可使复发性多发性骨髓瘤患者获得长期缓解，3年内超过83%的患者无疾病进展。美国食品药品监督管理局（FDA）基于该研究结果快速批准了该联合疗法。该疗法通过激活T细胞靶向攻击癌细胞，有望将这种此前被认为无法治愈的癌症转变为多数患者可治愈的疾病。患者Sally Herring参与试验后已无癌三年。