环球医讯创新药物

英国NICE推荐两种新型口服偏头痛药物阿托吉泮和瑞美吉泮，通过阻断CGRP蛋白预防和治疗偏头痛。2025年已有22800名患者获得处方，远超2024年。该药物为传统治疗无效的患者提供了新希望，显著改善生活质量，减少失能性头痛对工作、学习和家庭的影响。专家称这些药物已彻底改变偏头痛治疗格局，NICE期待更多患者受益。

奥巴费米·阿沃洛沃大学（OAU）化学副教授奥拉托米德·法达雷在接受采访时介绍了其团队在疟疾药物研发领域的突破性进展。他们成功靶向疟原虫中的转酮醇酶蛋白，并解析了该蛋白与抑制剂氧硫胺素结合的晶体结构，成为首个将此类数据存入全球蛋白质数据库的尼日利亚团队。法达雷强调，尼日利亚科研面临资金短缺、人才流失严重等问题，呼吁加大本土创新投入，减少对进口药物的依赖。目前团队已筛选出四种强效抑制剂，正在优化结构以推动新药上市。

最新发表在《英国医学杂志》上的大型研究表明，GLP-1类减肥药物（如司美格鲁肽）不仅能降低食欲，还能显著减少与酒精、阿片类、可卡因、大麻和尼古丁等成瘾物质相关的死亡、药物过量和住院风险。作者提出了“药物噪音”的概念，认为这些药物通过作用于大脑中的奖赏、动机和冲动控制回路，静默了成瘾共同的生物学驱动力，从而跨物质地减轻渴求感。研究还指出，成瘾治疗需要从针对单一物质转向靶向渴求本身，GLP-1药物可能为此提供全新路径，但仍需更多临床试验验证其对成瘾的直接疗效。

一项大型新研究发现，彻底改变了糖尿病和肥胖治疗的重磅GLP-1类药物，或许能够帮助预防多种物质使用障碍，并减少它们导致的悲剧性后果。研究人员分析了超过60万名美国退伍军人事务部糖尿病患者的电子健康记录，发现使用Ozempic和Mounjaro等药物的患者，相较于使用其他类型药物的患者，发展出酒精、尼古丁、可卡因、阿片类等物质成瘾的可能性更低。对于已经成瘾的患者，GLP-1药物还与住院、药物过量和死亡风险的降低相关。尽管结果令人鼓舞，但研究也存在局限，需要进一步随机对照试验来证实。这项研究为寻找治疗成瘾的新方法提供了希望。

一项新研究发现，用于治疗糖尿病和肥胖症的热门GLP-1药物（如Ozempic和Mounjaro）在对抗多种物质使用障碍方面展现出新潜力。研究人员分析了超过60万名美国退伍军人事务部糖尿病患者的电子健康记录，发现使用这些药物的患者相比使用其他类药物的患者，发展出酒精、尼古丁、可卡因、阿片类药物等成瘾的风险更低。对于已有成瘾的患者，GLP-1药物与住院、过量用药和死亡风险降低相关，这为成瘾治疗提供了全新思路。

PepGen公司宣布其针对强直性肌营养不良1型（DM1）的PGN-EDODM1药物在FREEDOM2二期临床试验中遭遇美国FDA部分临床暂停，原因涉及临床前药理学和毒理学研究。但公司已获得韩国、澳大利亚和新西兰的监管批准启动试验，并在英国和加拿大继续10 mg/kg剂量组的给药。公司重申预计2026年第一季度报告5 mg/kg队列数据，2026年下半年报告10 mg/kg队列数据。同时，加拿大FREEDOM和FREEDOM2试验患者已进入开放标签扩展研究。

GLP-1受体激动剂不再局限于2型糖尿病和减肥，2026年有望获批用于射血分数保留的心力衰竭、外周动脉疾病等新适应症；更高剂量（如Wegovy 7.2 mg）及新型注射剂CagriSema（cagrilintide/semaglutide）正在审批；口服剂型方面，Wegovy口服片已上市，orforglipron可能2026年第二季度获批；直接面向消费者的服务（如NovoCare Pharmacy和LillyDirect）日益普及，简化了获取途径并可能降低自付费用；保险覆盖方面，商业保险对减肥用途日趋严格，但Medicare/Medicaid正在测试扩大覆盖的试点项目。

亨廷顿病患者凯蒂·杰克逊急需新疗法，但美国FDA要求其基因治疗公司UniQure进行一项包含假脑部手术安慰剂对照的新试验，引发患者和伦理专家的强烈反对。术中受试者需接受麻醉并钻颅骨，但接受假手术者无治疗获益，且存在血凝块等风险。UniQure此前试验数据未能在一年内显示显著差异，FDA新领导层要求重新设计试验，公司股价暴跌42%。患者组织称此举“不可想象”，试验可能因招募困难和伦理问题难以推进。

一项发表于《新英格兰医学杂志》的早期临床试验显示，实验性药物佐雷武纳森（Zorevunersen）可将德拉韦综合征（Dravet syndrome）患儿的癫痫发作频率降低高达91%。该药物通过靶向疾病的根本原因——SCN1A基因缺陷，增加健康基因产生的蛋白质水平，从而改善神经细胞功能。研究还首次显示该药物有潜力改善患儿的认知和行为能力。该试验涉及81名来自英国和美国的患儿，药物耐受性良好。目前正在进行三期临床试验以进一步评估其疗效。

伦敦大学学院与大奥蒙德街儿童医院领导的一项国际临床试验发现，一种名为zorevunersen的新实验性药物对难治性癫痫儿童安全且能显著减少癫痫发作，改善认知和行为，帮助患儿过上更健康快乐的生活。研究纳入81名Dravet综合征儿童，结果显示癫痫发作最多减少91%，生活质量持续改善，该药物通过修复基因缺陷发挥作用，已进入三期临床试验。