环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局于2025年9月25日批准礼来公司口服选择性雌激素受体降解剂Inluriyo用于治疗携带ESR1基因突变的转移性、雌激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌患者，该药物在EMBER-3临床试验中将疾病进展或死亡风险降低38%，中位肿瘤进展时间延长5.5个月，成为继2023年Orserdu后第二款获批的口服SERD药物，有望替代传统注射疗法氟维司群，但市场潜力受适用人群限制及部分临床未知因素影响，礼来公司正进一步研究其在早期乳腺癌辅助治疗中的应用前景。

路易斯维尔大学近日获得肯塔基州儿科癌症研究信托基金250万美元专项拨款，将用于雇佣三名新癌症研究员，这些研究员预计于2026年初加入该校医学院儿科系与诺顿儿童癌症研究所；此举旨在加速开发新型儿科癌症治疗方法并开展临床试验，使肯塔基州及周边地区家庭能优先获得最新批准疗法，确保患儿第一时间接触前沿治疗，同时深化大学与诺顿儿童医院的合作关系，为区域儿科癌症研究与护理创建领先平台，显著提升弱势癌症患儿的治疗可及性并培养下一代医学研究人才。

一项发表于《科学》杂志的研究指出，若美国实施对国立卫生研究院（NIH）高达40%的预算削减，将导致约半数新批准药物的开发受阻。研究追踪了2000至2023年间557种获批药物，发现超过50%的专利引用了可能被削减拨款支持的研究成果，这些药物涉及癌症治疗和遗传疾病等关键领域，凸显了基础科研对公共健康的决定性作用；同时警示此类广泛削减可能破坏科学进步的根基，使低知名度但必需的研究工作陷入停滞，最终影响疫苗、基因疗法及医疗技术创新等广泛健康领域。

美国国立卫生研究院投入8700万美元启动标准化非动物测试项目，旨在通过实验室培育的3D类器官模型替代传统动物实验。该项目由马里兰州弗雷德里克国家癌症研究实验室主导，重点开发可模拟人体器官结构和功能的标准化技术，以提升药物研发的可重复性与效率。中心将联合FDA制定临床前测试标准，与斯坦福大学等机构合作推广肝脏、肺脏等器官模型，并明确强调新技术旨在补充而非取代动物实验，解决神经学等领域的科研争议，为全美研究者提供可订购的标准化测试工具。

本研究聚焦癌症治疗中棘手的药物耐药性难题，深入探讨PI3K/AKT/mTOR和MAPK/ERK等关键信号通路在肿瘤细胞生存、增殖及耐药机制中的核心作用，揭示通路间交叉对话如何强化耐药网络，并提出通过双通路抑制剂设计、肿瘤微环境调控、癌干细胞靶向及单细胞多组学技术等创新策略开发下一代精准疗法，旨在为突破化疗和靶向治疗瓶颈提供科学依据，推动个性化癌症治疗的临床实践发展。

纽约大学疼痛研究中心科学家在《自然·通讯》发表突破性研究，发现前列腺素E2的EP2受体是导致疼痛但不引起炎症的关键受体。这一发现有望开发出仅阻断疼痛而不干扰炎症保护作用的新型药物，避免非甾体抗炎药长期使用带来的胃黏膜损伤、出血风险及心肾肝功能问题。研究证实，在施万细胞中局部沉默EP2受体可消除疼痛反应同时允许炎症正常进行，为关节炎等炎症相关疼痛治疗提供了全新策略，有望显著改善疼痛管理的安全性和有效性。

纽约大学疼痛研究中心科学家发现前列腺素中导致疼痛但不引起炎症的特定受体，这一发表在《自然通讯》杂志上的突破性成果为开发副作用更少的止痛药提供了新方向。研究证明通过靶向施万细胞中的EP2受体可消除前列腺素介导的疼痛，同时允许促进愈合的炎症过程正常进行，成功实现炎症与疼痛的分离，有望解决长期使用非甾体抗炎药导致的胃黏膜损伤、出血增加及心肾肝功能问题等严重副作用。

内布拉斯加大学医学中心的研究揭示，未折叠蛋白反应（UPR）通路在癌症引起的骨损伤中发挥核心作用；靶向该通路的新型药物如抑制EIF2AK3或ERN1的化合物能有效减少骨骼相关事件并抑制骨转移肿瘤生长，为骨肉瘤、尤因肉瘤、多发性骨髓瘤及乳腺癌骨转移等患者提供创新治疗策略，但研发关键在于确保药物特异性地作用于肿瘤细胞而不损害健康组织，该突破性综述于2025年8月28日发表在《骨研究》期刊上，标志着癌症相关骨病治疗领域的重要进展。

针对渐进型多发性硬化症的新型药物维多鲁地马钙在CALLIPER II期探索性试验中虽未达到主要终点，但在残疾进展指标上展现出积极趋势，其作为二氢乳清酸脱氢酶抑制剂和核受体相关蛋白1激活剂的双重作用机制显示出神经保护潜力，药物安全性良好且不良反应率与安慰剂相当，研究团队据此建议推进III期临床试验，该成果为渐进型多发性硬化症治疗提供了新的研究方向和理论依据。

美国神经病学学会年会上公布的研究表明，萨芬酰胺作为一种新型研究性药物可有效改善帕金森病患者的运动波动问题，该药物作为左旋多巴的附加疗法在为期两年的临床试验中展现出独特优势——显著增加"开"期时间且不加重运动障碍症状，特别是100毫克剂量对基线存在运动障碍的患者效果显著，为长期使用左旋多巴导致的并发症提供了潜在解决方案，目前全球范围内正开展更多相关研究以验证其对严重运动障碍患者的治疗效果。