美国食品和药物管理局（FDA）已对Solid Biosciences开发的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法SGT-001再次实施临床暂停，导致该公司股价暴跌。此次暂停涉及IGNITE DMD试验，原因是第六名接受治疗的7岁男孩出现严重不良反应，该患者接受的是最高剂量（2x10¹⁴vg/kg）。
这名7岁男孩的反应表现为补体激活、血小板减少症、红细胞计数下降、急性肾损伤和心肺功能不全。Solid Bio首席执行官Ilan Ganot表示，患者目前对治疗有积极反应。此次暂停是继去年因首名接受低剂量（5x10¹³vg/kg）治疗患者出现补体激活和血细胞减少后，FDA对该试验的第二次干预。此前通过使用Alexion公司的补体抑制剂Soliris（依库珠单抗）成功缓解毒性，暂停仅持续数周。
公司未明确说明此次事件是否需要使用Soliris治疗或预防，但表示已修订试验方案以允许必要时使用该药物。由于此前低剂量组试验结果不佳，且高剂量组出现安全问题，市场担忧该疗法开发计划可能受挫。Solid Bio股价暴跌72%，报收3.03美元，远低于52周高点33美元。
Ganot在电话会议中表示公司将与FDA合作推动恢复试验，并计划在年底前公布其他两名高剂量组患者的试验数据。SGT-001通过腺相关病毒（AAV）载体递送合成版DMD基因，旨在产生缩短但仍具功能的抗肌萎缩蛋白（微抗肌萎缩蛋白），以弥补患者肌肉中该蛋白的缺陷。竞争对手Sarepta的DMD基因疗法SRP-9001开发进展使其股价上涨近6%。此前Pfizer的PF-06939926基因疗法也因补体激活相关反应暂停试验，但计划继续推进III期临床。
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