环球医讯创新药物

UCLA化学与生物化学系于2025年7月1日正式欢迎世界一流的计算化学生物学家Steffen Lindert教授作为副教授加入。Lindert教授此前在俄亥俄州立大学担任化学和生物化学教授，并将继续在UCLA开展其团队的研究工作，专注于计算技术的发展和应用，以建模生物系统并推动蛋白质结构预测、蛋白质工程和药物发现领域的发展。他的研究整合了机器学习、人工智能、基于物理的方法以及知识驱动的方法，结合了物理化学、生物化学和生物物理学的元素。

来自The Wistar Institute的科学家发现，一类名为PARP1抑制剂的FDA批准抗癌药物能够有效对抗由EB病毒（EBV）驱动的淋巴瘤。这些药物通过阻断PARP1酶的活动，干扰EBV激活关键促癌基因的能力，从而阻止肿瘤生长。研究发现，PARP1抑制剂通过切断病毒“劫持”细胞机制来驱动癌症生长的能力，为重新利用现有药物治疗EBV相关癌症打开了新的可能性。

美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Moderna的mRNA-1273疫苗（商品名Spikevax）用于6个月至11岁高风险儿童，以提供针对严重COVID-19的保护。该疫苗此前以紧急使用授权形式提供，现在获得全面批准，Moderna计划在2025-2026呼吸系统疾病季节前向美国市场推出更新版本。此次批准还扩展至65岁及以上成人及6个月至64岁高风险人群，进一步扩大疫苗的保护范围。

Morquio综合征（MPS IV）是一种罕见的遗传性疾病，因酶缺乏导致糖胺聚糖（GAGs）积累，引发严重的骨骼和器官问题。尽管历史上存在诊断不足的情况，但随着公众意识的提升和基因检测技术的进步，早期诊断和干预正在改善。FDA批准的酶替代疗法（ERT）Vimizim为疾病带来了改变认知的治疗效果。目前市场上的研究主要集中在基因疗法和新一代ERT，有望提供长期解决方案。

TOPAZ-1研究的后续分析表明，使用durvalumab联合吉西他滨和顺铂治疗晚期胆道癌患者，三年生存率是对照组的两倍以上。这项研究确立了新的生存基准，并进一步巩固了该联合疗法作为晚期胆道癌一线治疗的标准地位。

一项由德克萨斯大学MD安德森癌症中心领导的研究发现，接受新型免疫检查点抑制剂组合治疗的III期黑色素瘤患者中，87%在4年后仍存活，80%未复发，其中手术时有显著病理反应的患者复发率更低。

JCR Pharmaceuticals与Alexion达成许可协议，共同开发基于JUST-AAV平台的基因疗法，该平台拥有优化的腺相关病毒（AAV）载体，适用于肝脏、肌肉和大脑等靶向组织，旨在推动罕见病治疗。

沙特食品药品管理局（SFDA）批准Winrevair（索他妥昔单抗）用于治疗成人世界卫生组织（WHO）II至III级肺动脉高压（PAH），该药物此前被列为孤儿药，此次批准为这一危及生命疾病的患者带来了新的治疗希望。临床试验显示该药在降低疾病进展或死亡风险方面具有显著效果，副作用总体可控。

一项I期临床试验结果显示，使用抗体治疗结合其他药物的新方案，使三名患有范可尼贫血的儿童成功接受了干细胞移植，而无需使用有毒的白消安化疗或放射治疗。所有三名儿童在完成两年随访后状况良好，这标志着在减少干细胞移植毒性方面取得了重大进展。

本文探讨了医用同位素在诊疗一体化（theranostics）中的重要作用，特别是在癌症治疗中的应用前景和挑战。Urenco公司通过开发铜同位素的新生产途径，推动了该领域的进展，同时指出当前同位素生产能力和研发仍面临挑战，未来诊疗一体化有望为癌症患者带来更精准、个性化和高效的治疗方案。