AL-S Pharma近日宣布，其候选药物AP-101用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的二期临床试验取得积极顶线结果。该药物作为全球首个靶向错误折叠SOD1蛋白的单克隆抗体疗法，与现行标准治疗联合使用时，成功达到以安全性与耐受性为主要终点的临床目标。在12个月治疗周期中，研究人员观察到患者生存期、无创通气功能等探索性临床终点出现具有统计学意义的改善，同时疾病分期和神经丝蛋白生物标志物也呈现稳定化趋势。研究团队计划向监管机构提交成果，并将在国际ALS学术会议上公布完整数据，同时将研究论文提交同行评审期刊发表。
AL-S Pharma首席执行官Michael Salzmann博士表示："AP-101二期临床试验结果令人振奋，这是针对ALS这一致命神经退行性疾病亟需新型疗法的关键突破。我们衷心感谢参与研究的患者、家属以及国际ALS专家网络的支持，期待在国际ALS/MND研讨会上分享完整研究成果。"
瑞典乌默奥大学神经学教授兼首席研究者Peter Andersen指出："这是全球首个同时评估错误折叠SOD1靶向治疗在散发性ALS及SOD1突变患者中疗效的研究。试验严格验证了药物安全性、药代动力学及生物活性信号，标志着AP-101疗法在广泛ALS患者群体中的应用潜力迈入新阶段。研究结果进一步支持错误折叠SOD1蛋白在ALS发病机制中的核心作用。"
ALS是一种导致上下运动神经元进行性死亡的致命性疾病，临床表现为进行性肌肉无力、呼吸障碍及吞咽言语困难。当前治疗选择极为有限，而SOD1蛋白异常折叠和毒性物种形成已被证实是SOD1基因突变型ALS及散发性ALS的共同致病机制。AP-101作为首个靶向错误折叠SOD1的抗体疗法，通过抑制脑脊液和脊髓中的SOD1病理扩散发挥作用，已获得美国FDA、欧洲EMA及瑞士医药局孤儿药资格认定。
本次二期试验为多中心、随机双盲、安慰剂对照设计，共纳入52例散发性ALS和21例SOD1突变患者，研究周期涵盖24周双盲期、24周开放标签延长期及安全性随访期。研究团队将在2025年10月的NEALS年会及12月的国际ALS/MND研讨会上分别以海报和口头报告形式公布详细数据。该临床试验在ClinicalTrials.gov注册号为NCT05039099。
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