环球医讯创新药物

本文汇总2025年美国食品药品监督管理局（FDA）批准的现有药物新适应症及剂型变更，涵盖阿尔茨海默病、癌症、心血管疾病等治疗领域，涉及Leqembi（靶向β-淀粉样蛋白抗体）、Comirnaty（新冠疫苗）、Filspari（肾病药物）等23款药物，更新内容包括新剂型、适用人群扩展及适应症增加，为临床治疗提供最新选择。

美国FDA批准Camcevi ETM（甲磺酸亮丙瑞林21毫克）新药申请，该长效注射剂每三个月注射一次，临床试验显示睾酮抑制有效率达97.9%。数据显示心肌梗死、中风等严重不良反应发生率为0.7%。研究表明前列腺癌发病率自2014年起年增3%，2025年预计新增病例313,780例。

筑波大学研究团队通过抑制CD300a免疫受体活性，在小鼠模型中证实该方法可有效缓解急性心肌梗死与急性肾损伤引发的慢性器官衰竭。研究揭示CD300a缺失通过增强巨噬细胞吞噬作用并增加SiglecF-/lo中性粒细胞的抗纤维化因子分泌，显著降低炎症与纤维化，为开发治疗急性组织损伤及后续慢性器官功能障碍的新型药物提供了科学依据。

德国萨尔兰大学研究证实，含有阿泽拉司汀成分的抗过敏鼻喷剂可使新冠病毒感染风险降低76.6%。这项涉及450名健康受试者的安慰剂对照试验显示，使用该鼻喷剂56天后，治疗组感染率（2.2%）显著低于对照组（6.7%），同时对鼻病毒等其他呼吸道病毒也显示出预防效果，研究建议开展多中心试验进一步验证其临床应用价值。

荷兰生物技术公司Citryll宣布启动针对类风湿关节炎的单克隆抗体CIT-013 IIa期临床试验，计划招募88名患者验证药物安全性与疗效。该试验建立在已完成的I期试验基础上，同时公司正在筹备针对化脓性汗腺炎的另一项IIa期研究，其独特的双重作用机制可增强中性粒细胞胞外诱捕网清除并抑制其形成。

澳大利亚南方砂章鱼和普通章鱼的毒液与墨汁中分离出的化合物（八肽-1与臭蚁素）在实验室研究中展现靶向癌细胞特性，对黑色素瘤及乳腺癌、宫颈癌、前列腺癌、肺癌细胞生长抑制率达50%且不损伤健康细胞，现处于动物实验阶段需进一步验证安全性，该研究将推动癌症联合疗法发展。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年9月2日批准口服药物rilzabrutinib（Wayrilz）用于治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）。该药物是首个针对ITP的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在关键LUNA 3临床试验中显示23%患者在25周时实现持久血小板反应，且无出血事件增加风险。其通过双重机制抑制自身抗体生成并调节B细胞活性，常见副作用包括腹泻（32%）和恶心（20%），目前已被证实能改善患者生活质量并减少抢救治疗需求。

美国基因沉默疗法公司Arrowhead Pharmaceuticals与诺华签署全球许可协议，共同开发ARO-SNCA疗法，通过靶向α-突触核蛋白基因治疗帕金森病等突触核蛋白病。该合作包含2亿美元首付款及最高20亿美元里程碑付款，利用Arrowhead的TRiM平台实现RNAi疗法向中枢神经系统的靶向递送。

Vertex Pharmaceuticals与Enlaza Therapeutics达成4500万美元首付款合作，利用War-Lock平台开发自身免疫疾病创新药及Casgevy基因疗法的优化方案。该合作涉及20亿美元潜在里程碑付款，标志共价生物药平台技术首次扩展至自身免疫领域。Vertex与CRISPR Therapeutics联合开发的Casgevy已于2023-2024年获FDA批准治疗镰状细胞病和β-地中海贫血。

日本卫材制药宣布启动LEQEMBI® IQLIK™（lecanemab-irmb）的补充生物制品许可滚动申请程序，该药物作为每周皮下自动注射剂型，若获批将成为首个支持家庭治疗的抗淀粉样蛋白疗法。该申请基于III期临床试验开放标签扩展研究数据，旨在为早期阿尔茨海默病患者提供更便捷的用药选择。目前该药已获48国批准，正在10个国家接受监管审查。