美国基因沉默疗法公司Arrowhead Pharmaceuticals近日与诺华达成全球许可及合作协议，共同开发实验性RNA干扰疗法ARO-SNCA。该疗法针对帕金森病相关蛋白α-突触核蛋白，采用Arrowhead专有的靶向RNAi分子（TRiM）平台技术，通过皮下给药实现中枢神经系统的药物递送。
ARO-SNCA旨在降低编码α-突触核蛋白的基因表达——这种蛋白与帕金森病及相关神经退行性疾病病理密切相关。通过RNA干扰技术，该疗法可实现基因沉默从而限制蛋白产生，可能改变疾病发展进程。TRiM技术平台专为RNAi疗法的靶向递送设计，可实现疾病驱动蛋白的持久抑制，包括传统上难以触及的脑深部区域靶点。
诺华表示，该交易完善了其神经科学管线，体现了对RNA类药物治疗神经退行性疾病的战略布局。Arrowhead首席执行官Christopher Anzalone博士指出："TRiM平台的临床前数据显示，皮下给药后可实现中枢神经系统的有效递送，包括脑深部区域分布。这标志着神经退行性疾病治疗的技术突破，将推动临床试验的转化应用。"
根据协议条款，Arrowhead将在交易完成时获得2亿美元首付款（预计2025年下半年完成，需通过美国哈特-斯科特-罗迪诺反垄断法案审查）。此外，该公司还有望获得最高20亿美元的开发、审批及商业化里程碑付款，以及产品销售后位数百分比的分级特许权使用费。诺华将获得ARO-SNCA的全球独家授权，并可在Arrowhead现有管线外选择其他合作靶点。
Arrowhead负责完成临床试验申请所需的临床前研究，此后诺华将接管后续开发、生产及商业化全流程。这项合作标志着RNA疗法在神经退行性疾病领域的重要突破，为阿尔茨海默病、路易体痴呆等重大疾病治疗提供了新路径。
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