环球医讯创新药物

美国卫生与公众服务部(HHS)和食品药品监督管理局(FDA)宣布启动"开拓者行动"计划，提出多项临床试验改革措施，包括试点项目允许合格外部机构与申办方合作开发和审查首次人体临床试验方案，修订指南明确在特定情况下可仅凭一项严格、充分且设计良好的临床试验加上确证性证据支持药物审批，以及推出基于定量系统药理学(QSP)的新方法帮助确定首次人体试验剂量等，旨在简化药物开发流程，减少临床试验外流至海外特别是中国，恢复美国在临床研究领域的领导地位，同时通过新网页工具和呼叫中心为制药企业提供更明确的指导和支持。

美国制药巨头吉利德科学宣布将斥资高达50亿美元收购德国生物技术公司图布里斯，此举旨在加强其癌症治疗研发管线。根据协议，吉利德将支付31.5亿美元预付款及18.5亿美元或有里程碑款项。此次收购将使吉利德获得图布里斯的抗体药物偶联物平台技术，特别是针对铂类耐药性卵巢癌和非小细胞肺癌的TUB-040，以及在多种实体瘤上表现良好的TUB-030。交易完成后，图布里斯慕尼黑工厂将转型为创新中心，专注于下一代抗癌药物的研发与生产，为全球癌症患者提供更先进的治疗方案。

诺和诺德推出的Wegovy减肥药在美国市场表现强劲，自1月上市以来已获超200万张处方，季度销售额达22.6亿丹麦克朗，超出分析师预期。尽管集团整体销售额有所下降，但公司上调了2026年业绩预期。面对礼来公司Foundayo的竞争，诺和诺德正试图利用先发优势在美国市场夺回份额，其口服减肥药Wegovy已成为全球首个治疗肥胖的口服肽药物，为公司带来了新的增长动力，分析师认为这将推动股价稳健增长。

根据七位肥胖症专科医生的说法，首次开始使用减肥药物的美国人倾向于选择诺和诺德或礼来公司的口服药片，主要考虑因素是价格更低和使用更方便；诺和诺德的Wegovy口服药自今年1月上市，礼来新获批的Foundayo本周开始销售，这两种药物在快速变化的减肥治疗市场中争夺份额，该市场预计在未来十年将达到每年1000亿美元；尽管口服药片价格较低，但减肥药物对许多人来说仍然难以负担，主要受众仍为中上阶层及以上人群，医生们花费大量时间帮助患者解决药物支付问题。

美国已向刚果民主共和国提供Mapp生物制药公司的实验性抗体药物用于埃博拉疫情临床试验，标志着美国放弃此前仅限美国公民使用的政策转变。目前刚果（金）已报告超1000例邦迪布焦型埃博拉病毒感染病例和250多例死亡，邻国乌干达也有少量病例。世界卫生组织确认Mapp药物与吉利德科学公司的两种抗病毒药物临床试验将于未来几周启动，而疫苗试验可能下月在英国或乌干达开展。在冲突频发地区进行试验面临疾病检测困难、医疗工作者遭袭及供应链中断等严峻挑战，世卫组织正着力确保试验成功后患者能及时获得安全有效的治疗药物，以应对这一已被列为公共卫生紧急事件的第三大埃博拉疫情。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日表示，雷吉恩生物科技(Regenxbio)针对亨特综合征的实验性基因疗法Navsunli的现有数据足以支持加速批准申请，此举标志着FDA在数月前拒绝该疗法后态度发生重大转变。此次决定是FDA近期一系列罕见病疗法监管政策调整的一部分，包括对uniQure亨廷顿病基因疗法的立场转变。分析人士指出，尽管FDA高层人事变动，但其对生物医药行业的监管正趋于灵活，有望为罕见病患者带来新的治疗希望，同时避免了额外临床试验要求，预计将加速该疗法在2026年第三季度重新提交申请后的审批进程。

美国食品药品监督管理局(FDA)已接受西姆迪西兰(cemdisiran)用于治疗全身性重症肌无力(gMG)的优先审查申请。西姆迪西兰是一种小干扰RNA(siRNA)疗法，若获批准，将成为首个用于治疗gMG的siRNA药物，且只需每年皮下注射四次。III期NIMBLE临床试验结果显示，该药物在24周内显著改善了患者的日常生活功能和肌肉功能，疗效可持续且无剂量间衰减迹象。这种创新疗法通过降低补体C5的产生来选择性控制gMG的潜在机制，而不广泛抑制免疫系统，有望减轻患者治疗负担，特别是相比目前需要每日注射或每两月静脉输注的现有疗法。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准了辉瑞与Arvinas联合开发的乳腺癌新药Veppanu，该药物适用于携带ESR1基因突变的晚期雌激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌患者。临床试验显示，与传统激素疗法相比，Veppanu能显著延长患者无疾病进展的生存期，同时提高肿瘤缩小率。FDA还同步批准了配套的血液检测方法Guardant360 CDx，用于精准筛选适用该疗法的患者群体。Arvinas公司表示，这一创新疗法为晚期乳腺癌患者提供了全新的治疗选择，有望填补当前治疗领域的空白。药物推荐剂量为每日一次200毫克随餐服用，但需注意其可能影响心律并对胎儿造成伤害的潜在风险，这一批准标志着乳腺癌精准医疗领域的重要进展。

美国FDA批准了赛诺菲公司开发的可穿戴式注射器形式的血液癌症药物Sarclisa，为多发性骨髓瘤患者提供了一种比静脉输液更便捷的治疗选择。这是FDA批准的第一种可通过体表注射器给药的癌症药物，能将治疗时间从3小时缩短至13分钟，大大减轻了患者负担和医疗资源压力，同时也有助于赛诺菲应对投资者对其过度依赖哮喘药物达必妥的担忧，进一步巩固其在血液癌症治疗领域的地位。

美国食品药品监督管理局（FDA）于周三批准了礼来公司的新型每日口服减肥药Foundayo。这是继去年12月诺和诺德公司Wegovy口服药获批后，第二款进入市场的口服GLP-1药物。该药最低剂量预计自费患者每月花费约149美元，与Wegovy口服药价格相当。临床试验数据显示，最高剂量在72周内平均帮助患者减重12.4%，效果与Wegovy口服药相似，但低于注射剂型。礼来公司CEO表示该药可随时服用，无需考虑进餐时间，便于融入日常。部分医生认为口服药减重效果弱于注射剂，但可能适合维持体重或对注射有顾虑的患者。77岁的试验参与者Maggie Linton减重近60磅，血压和胆固醇均有改善。目前该药已获批，但私人保险覆盖情况尚不明确，Medicare可能在今年夏天开始为部分患者覆盖。