环球医讯创新药物

三位费城科学家Jean Bennett、Katherine High和Albert Maguire因开发出首个FDA批准的遗传病基因疗法——治疗RPE65基因突变引起的视网膜疾病的Luxturna疗法而荣获2026年300万美元突破奖；该疗法虽不能完全恢复视力，但能显著改善患者视力并减缓疾病进展，为基因治疗领域奠定了科学和监管基础，推动了全球十余种基因疗法的获批，尽管商业表现欠佳，但已为约1000名美国患者带来希望，并确立了费城作为生物技术中心的重要地位。

罗氏公司宣布将在欧盟拒绝其杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec)后启动一项全球III期临床试验，该研究将在约100名早期可行走的DMD男孩中评估Elevidys与安慰剂相比在72周内的疗效和安全性，主要终点为从地面起身时间(TTR)的变化速度；此前，欧洲药品管理局认为患者改善程度不足以获得批准，而该药物在美国已获批但曾因急性肝损伤相关不良事件被短暂暂停使用，现已恢复销售，新标签增加了黑框警告并限制了适应症范围，仅适用于4岁及以上可行走个体。

一项由印第安纳大学布卢明顿分校Richard DiMarchi教授领导的研究挑战了减肥领域的传统认知，发现不依赖GLP-1激素也能有效减重。研究团队通过靶向GIP和胰高血糖素两种激素的组合疗法，在缺乏GLP-1受体的实验动物身上成功实现了与传统GLP-1药物相当的减肥效果，且可能具有更好的安全性。这项发表在《分子代谢》期刊上的研究为开发新一代减肥药物开辟了全新方向，但专家指出仍需在人体上进行更多研究以验证其安全性和有效性，同时需确定新方法是否能提供GLP-1药物已知的心脏健康等额外益处。

美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心研发的个性化mRNA癌症疫苗在胰腺癌治疗领域取得重大突破，临床试验显示近90%应答患者实现长期生存，部分患者无癌生存期达6年。该疫苗通过分析肿瘤基因突变定制，精准训练免疫系统识别并清除癌细胞，尤其针对杀伤性T细胞与辅助T细胞的双重响应机制有效预防复发。这一成果为胰腺癌（五年生存率不足13%）患者带来罕见希望，标志着早期术后免疫治疗策略的重大革新，目前已推动BioNTech等企业启动二期临床试验，为攻克免疫治疗耐受性癌症开辟新路径。

澳大利亚联邦政府宣布将从5月15日起为75岁及以上老年人以及60岁及以上的原住民和托雷斯海峡岛民提供免费的呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗接种。这项耗资4.45亿美元的计划旨在保护高风险人群免受这种常被误认为感冒或流感的致命呼吸道病毒侵害。2025年全澳报告了超过17.7万例RSV感染病例，其中60岁以上人群占4万多例，专家表示这种名为Arexvy的疫苗对并发症的防护率高达80%-90%，保护期可达近3年，远优于流感疫苗。该疫苗特别针对老年人开发，含有增强免疫力的特殊成分，将通过全科医生诊所、免疫诊所和药房等渠道提供，以降低老年人因感染导致无法照顾自己和孙辈的风险，维持社区正常运转。

一项国际研究表明，新型药物asundexian可能成为预防复发性中风的有效选择。该药物在OCEANIC-STROKE试验中针对12,327名来自37个国家的患者进行了测试，结果显示能将中风风险降低26%，同时不增加严重出血风险。asundexian通过靶向阻断因子XIa蛋白质发挥作用，在预防危险血栓的同时保持身体止血能力，与传统抗血小板药物相比具有明显优势，代表了血栓预防的新思路，有望为中风治疗带来突破性进展，但仍需进一步研究确认其长期安全性和有效性。

英格兰东部地区已正式启动春季新冠加强针接种计划，面向75岁及以上老年人、养老院居民及免疫功能低下者提供服务，预约名额超过200万个，将持续开放至6月29日。NHS公共卫生负责人强调，尽管夏季来临、天气转暖，但新冠病毒全年都构成威胁，尤其对高风险人群，接种加强针对于维持免疫力、降低住院风险至关重要。符合条件者无需等待官方通知，可通过NHS应用程序、官方网站或拨打119热线立即进行预约，此举旨在保护最易受感染人群的健康安全，此前研究显示新冠疫苗已挽救了英格兰和苏格兰约47.5万人的生命。

一项由国际研究团队开展的大型分析研究揭示了迷幻剂如何改变人类大脑组织结构，该研究整合了五种不同药物（裸盖菇素、LSD、麦司卡林、DMT和霍亚华斯卡）的11个独立数据集，涉及267名参与者和500多次脑部扫描，发现迷幻剂能有效"扁平化"大脑的层级组织，使原本严格区分的大脑功能区域间建立新的连接通道，这一发现为理解迷幻剂为何能治疗创伤后应激障碍和成瘾等精神健康问题提供了关键科学依据，表明迷幻剂并非简单地削弱大脑连接，而是有针对性地重组大脑通信网络，为精神疾病治疗开辟了新路径，同时解释了为何对陷入深度抑郁或强迫症僵化思维模式的患者可能产生治疗效果。

GLP-1类药物如诺和泰（Ozempic）和 Wegovy 虽被宣传为突破性减肥方案，但个体效果差异显著，这源于基因、激素和代谢等生物学因素的综合作用。研究表明，体重变化受遗传调控、激素信号及代谢适应影响，非单纯意志力问题；药物效果需结合饮食、运动等生活习惯管理，且存在恶心等副作用差异。专家强调此类药物是辅助工具而非捷径，需设定合理预期并通过医疗方案个性化调整，方能实现可持续的体重管理目标。

Ben Urick博士指出，GLP-1受体激动剂（GLP-1 RAs）实际上是医疗保健支出的重要贡献者，与认为其存在会降低每位患者支出的信念相反。他在接受《美国医疗管理杂志》采访时讨论了推动医疗成本的GLP-1疗法的实际应用，解释了为何在实际世界证据中，肥胖单独人群与同时患有肥胖和糖尿病的人群在医疗支出方面表现出不同结果，以及这些药物对长期医疗支出的潜在影响。研究显示，在仅患肥胖症的人群中，GLP-1使用会导致医疗支出增加约900美元，这与经济模型预测的相反，原因包括患者开始接受之前因肥胖而无法进行的手术等服务。