环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局于2026年4月1日批准了礼来公司的新减肥药Foundayo（奥福格列普龙），这是继诺和诺德Wegovy药片之后第二种每日口服减肥药。临床试验显示，肥胖患者服用最高剂量72周后平均减重约12%。该药无需空腹服用，价格从每月149美元到349美元不等，预计医疗保险将很快覆盖部分患者。该批准标志着礼来与诺和诺德在减肥药市场的竞争进一步升级，也为患者提供了更多便利选择。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大Vertex制药公司基因疗法Casgevy的使用范围，适用于两岁及以上患有镰状细胞病等遗传性血液疾病的儿童，这是首个获准用于该年龄段的此类治疗方法。该疗法是一种利用患者自身血干细胞制成的一次性治疗方案，在临床试验中显示出显著效果，所有可评估的5-12岁镰状细胞病患儿在治疗后至少12个月内未出现严重血管阻塞危机或疼痛发作，为年幼患者提供了革命性的治疗选择，标志着基因治疗在儿科领域的重大突破。

美国FDA批准了Lantern Pharma及其子公司Starlight Therapeutics的STAR-001研究性新药申请，用于计划中的1期儿童中枢神经系统癌症临床试验。STAR-001是一种精准肿瘤学化合物，其适应症最初通过Lantern的RADR AI平台识别。该试验将评估STAR-001作为单药以及与螺内酯联合治疗复发或难治性儿童中枢神经系统恶性肿瘤的效果，并计划与POETIC联盟合作，在北美和以色列的14个学术儿童癌症中心开展。该药物针对多种侵袭性儿童脑肿瘤，如非典型畸胎样/横纹肌样瘤、弥漫性内生性脑桥胶质瘤、胶质母细胞瘤等，且已经获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病认定。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准Axsome Therapeutics公司的奥维利提(Auvelity，氢溴酸右美沙芬和盐酸安非他酮)用于治疗阿尔茨海默病相关痴呆引起的激越症状。作为首个获批用于此适应症的药物，奥维利提通过靶向N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)和sigma-1受体发挥作用，其批准基于ADVANCE-1和ACCORD-2两项关键临床试验数据。研究显示该药物在改善激越症状方面显著优于安慰剂，且安全性良好，停药率与安慰剂相当。这一突破性疗法为高达76%患有激越症状的阿尔茨海默病患者提供了重要的治疗选择，有望改善患者认知功能下降进程，减轻照护者负担，并降低患者入住辅助生活或长期护理机构的风险。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准扩大福泰制药基因疗法Casgevy的使用范围，允许其用于治疗2岁以上患有镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血的儿童患者。这是该疗法首次在如此年幼的患者群体中获得授权，标志着基因编辑治疗在儿科应用领域取得重要进展。临床试验数据显示，针对镰状细胞病，所有可评估患者均至少一年内未出现血管阻塞危象；在输血依赖型β地中海贫血患者中，八成以上实现了连续12个月的输血独立。该疗法通过CRISPR技术编辑患者造血干细胞，增加胎儿血红蛋白产量以改善氧气输送，为传统治疗选择有限的儿童血液病患者提供了突破性治疗选择，彰显了基因编辑技术在遗传性血液疾病治疗领域的重大价值。

美国食品药品监督管理局周三批准了礼来公司的口服减肥药orforglipron（商品名Foundayo），这是一种每日服用的GLP-1药物，可模拟食欲控制激素。临床试验显示，服用最高剂量36毫克的患者在16个月多内平均减重11.2%（约25磅），而安慰剂组仅减重2.1%。该药将纳入特朗普政府降低GLP-1药物价格的协议，有保险的患者每月最低可支付25美元。这是继诺和诺德口服Wegovy之后美国批准的第二款每日口服减肥药。

美国食品药品监督管理局（FDA）于周三批准了礼来公司（Eli Lilly）的新型减肥药orforglipron（品牌名Foundayo），这是一种每日口服的GLP-1药物，通过模仿天然激素控制食欲和饱腹感，在临床试验中，服用最高剂量（36毫克）的肥胖患者平均减重11.2%（约25磅），而安慰剂组仅减重2.1%（不到5磅）。该药物将纳入特朗普政府降低GLP-1药物价格的协议，预计周一发货，有保险的患者每月最低花费25美元，现金支付者每月149至349美元。礼来公司的口服药相比诺和诺德（Novo Nordisk）的口服Wegovy药片在服用便捷性上更具优势，无需空腹服用，但减重效果略低于注射型药物。副作用主要为胃肠道问题，导致5%至10%的参与者停药。约八分之一的美国人曾使用过注射型GLP-1药物，但高昂费用限制了更多人使用。

罗氏公司宣布放弃两款亨廷顿病治疗药物tominersen和RG6496的开发，原因是临床试验结果令人失望。tominersen在2期GENERATION HD2研究中未能达到疗效目标，尽管达到了生物标志物目标；而RG6496则因动物研究显示无法进行多次给药而终止开发。这两项决定是继2021年终止tominersen的3期GENERATION HD1试验后，罗氏在亨廷顿病治疗领域的又一次挫折。目前，罗氏仍保留一个亨廷顿病候选药物RG6662（基因疗法），该药物来自2019年以48亿美元收购Spark Therapeutics。这也是Ionis短期内遭遇的第二个研发挫折，此前与阿斯利康合作的Wainua在ATTR心肌病3期试验中也失败了。罗氏强调及时沟通这些发现是对研究参与者贡献的尊重，能让亨廷顿病社区将精力集中在其他研究方向上。

瑞士制药巨头罗氏旗下基因泰克公司与英国生物技术公司阿斯泰克达成一项价值高达5.15亿美元的战略合作，共同开发基于片段的乳腺癌新药。根据协议，阿斯泰克将获得2500万美元预付款，并有望在药物成功上市后获得4.9亿美元里程碑付款。该合作基于阿斯泰克已有的Pyramid药物发现平台，该平台曾成功开发出诺华重磅乳腺癌药物基斯美利等产品，显示出其在肿瘤药物研发领域的强大实力。此次合作将结合阿斯泰克在基于片段药物发现方面的专业知识与基因泰克在肿瘤学领域的深厚积累，有望为乳腺癌患者带来创新疗法。

罗氏与Nurix Therapeutics达成最高23亿美元的重磅协议，共同开发新型BTK降解剂bexobrutideg用于血液癌症治疗。根据协议，罗氏将支付7亿美元前期费用，并承担60%的研发成本。该药物通过完全降解BTK蛋白而非仅抑制其活性，有望在B细胞恶性肿瘤治疗中超越现有BTK抑制剂，可能解决传统疗法的耐药性问题。Bexobrutideg计划今年夏天进入慢性淋巴细胞白血病的III期临床试验，在早期试验中显示出22.1个月的中位无进展生存期，优于现有二线治疗药物14个月的表现。