环球医讯健康研究

生酮饮食最初用于治疗癫痫，如今成为流行的低碳水饮食方式，但许多人在实践时容易犯五个关键错误：蛋白质摄入过多而脂肪不足、饮水不足、钠摄入不够、忽视补充维生素。文章还解释了生酮饮食的原理、适用人群以及潜在风险，强调在执行前应咨询医疗专业人士。了解这些误区有助于更安全、有效地通过生酮饮食达到减重或管理健康的目标。

在今年的肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学会议上，研究人员和临床医生强调患者、家庭和照护者在推动神经肌肉疾病突破中的核心作用。Bionews（本网站母公司）采访了生物技术创新组织（BIO）总裁兼首席执行官、本届会议主旨演讲者John F. Crowley。Crowley本人也是神经肌肉疾病患儿的家长，他分享了个人经历——25年前他的两个孩子被诊断出庞贝病，他通过MDA合作、卖烘焙食品筹资，最终创办了两家制药公司并推动了多种疗法获批。如今作为BIO的领袖，他呼吁患者家庭积极参与华盛顿立法游说、向FDA发声，并强调“你们的 voice 很有力量”。会议正在佛罗里达州奥兰多举行，至3月11日结束。

美国食品药品监督管理局（FDA）未批准亚叶酸钙（leucovorin）作为自闭症治疗药物，而是将这种曾被总统唐纳德·特朗普（Donald Trump）和卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）大力宣传的药物的用途，严格限制为治疗一种名为“脑叶酸运输缺陷”的罕见遗传疾病。这种疾病影响约百万分之一的人，其症状可能包括与自闭症相似的语言和运动障碍。该决定代表了一次重大的立场转变，此前特朗普政府曾公开兜售该药物作为自闭症的“治疗”方法。医学专家和权威机构批评这种宣传缺乏科学依据，并指出针对亚叶酸钙用于广泛自闭症群体的研究证据“非常有限且狭窄，并非决定性的”，一项相关研究甚至因数据错误已被撤回。尽管如此，该药物最初被宣传后，美国儿童门诊处方量曾一度飙升超过90%。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了葛兰素史克（GSK）的旧药Wellcovorin（通用名亚叶酸钙）用于治疗一种极为罕见的神经系统综合征——脑叶酸缺乏症，而非此前官员所述的自闭症。该药曾在二十世纪80-90年代上市，后因仿制药竞争而退市。FDA一反常规，要求GSK重新提交申请，依据病例报告而非临床试验数据批准了该药。FDA局长Martin Makary曾在去年9月公开表示该药可能惠及“数十万自闭症儿童”，但最终批文仅限用于基因变异确诊的不到50名患者。这一决定引发争议，有研究指出处方量在声明后骤增71%，而许多医生因风险不明拒绝为自闭症儿童处方。

美国食品药品监督管理局(FDA)批准了亚叶酸钙(leucovorin)用于一种极为罕见的遗传性脑部疾病，该疾病导致叶酸无法到达大脑，但明确表示该药不应被视为自闭症的治疗药物。此前特朗普总统和FDA局长曾暗示该药可能对自闭症儿童有效，导致处方量在三个月内激增71%。然而FDA强调仅支持其用于特定基因突变患者，且一项支持自闭症用途的研究已被撤回。专家警告该药可能引起易怒、攻击性等副作用，且无证据表明对大多数自闭症患者有效。美国儿科学会也不推荐用于自闭症儿童。

美国FDA向诺和诺德发出警告信，指控其未充分调查和报告其畅销药物司美格鲁肽相关的严重不良事件，包括两例患者死亡、一例自杀意念和一例自杀事件，并指出该公司书面程序不足，未能及时跟进报告。诺和诺德表示将尽快全面解决FDA指出的问题，同时该公司正面临来自礼来在肥胖市场的竞争、裁员及董事会变动等多重挑战。

一项针对2016-2022年美国全国住院样本中115,395名成年严重过敏反应患者的研究发现，既往患有心血管疾病的患者预后显著更差，包括死亡风险增加近一倍、心肌梗死风险增加近四倍、住院时间延长32%，以及急性呼吸衰竭、急性肾损伤和支气管痉挛等并发症风险显著升高。研究强调了对这类患者进行综合心血管风险评估和多学科管理的必要性，尤其是心律失常患者死亡风险最高。研究者认为，该发现不会改变急诊治疗流程，但应提醒医生和患者注意额外风险。

美国食品药品监督管理局（FDA）去年9月曾宣传亚叶酸钙可能成为治疗数千名自闭症儿童的潜在药物，如今却收回了这一立场。该药物已被批准仅用于一种罕见的遗传性疾病，这使得许多已经为孩子寻求此疗法的家长感到被背叛、失望和困惑。专家称这一决定符合科学证据，但家长们担心医生会因此不再愿意开处方，同时药物短缺问题依然存在。

英国国家健康与临床优化研究所（NICE）发布最终草案指南，推荐非激素药物Fezolinetant（商品名Veoza，由安斯泰来制药生产）用于治疗因更年期引起的中重度潮热和盗汗。当激素替代疗法（HRT）不适用时，该药为患者提供了新选择，约50万人符合用药条件。该药通过阻断大脑中触发潮热和盗汗的神经通路起效，每日口服一次。HRT仍是一线疗法，但Fezolinetant填补了无法或不愿使用HRT人群的治疗空白。NICE药物评估主任海伦·奈特表示，该药证据显示可显著减轻症状且具备成本效益。英国国家医疗服务体系（NHS）妇女健康国家临床主任苏·曼博士称，这是数百万更年期女性的重要新选择，有助于她们更好地管理症状。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了葛兰素史克（GSK）的旧药韦克沃林（Wellcovorin，通用名：亚叶酸钙）用于治疗一种极为罕见的神经综合征——脑叶酸缺乏症，而非此前备受关注的自闭症适应症。该药此前被考虑扩大用于自闭症儿童，但最终仅获批用于经基因确认的特定类型脑叶酸缺乏症，患者人数不足50人。FDA局长马丁·马卡里曾于2025年9月与总统唐纳德·特朗普共同宣布将推进该药用于自闭症，声称“数十万儿童将受益”。然而最终审批仅基于病例报告数据，绕过了常规临床试验要求，反映出FDA在特朗普第二任期对罕见病药物审批的特殊路径。研究显示，该药在自闭症患者中的疗效证据有限，且一项小型研究近期被撤稿。尽管缺乏充分证据，特朗普和马卡里的表态仍导致该药处方量在随后数月内飙升71%，但许多医生拒绝给自闭症患儿使用，担心风险大于未证实的获益。FDA官员强调，此次批准体现了对超罕见病治疗的快速响应，同时维持了相同的证据标准。