一项由剑桥大学研究人员主导的研究揭示了神经干细胞移植如何帮助修复中枢神经系统中的髓鞘。研究结果表明，基于神经干细胞的疗法有望成为治疗慢性脱髓鞘疾病（尤其是进展型多发性硬化症）的有效方法。
多发性硬化症（MS）是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击中枢神经系统，导致包裹神经纤维的保护性髓鞘遭到破坏。这种损伤是年轻成年人神经功能障碍的主要原因之一。
在MS的早期阶段，某些细胞具有部分修复这种损伤的能力，通过生成新的髓鞘来恢复功能。然而，在疾病的后期，即慢性进展阶段，这种再生能力显著下降。修复能力的减弱进一步损害神经元，并加重患者的功能障碍。
尽管目前已有多种治疗方法，但现有疗法主要集中在症状管理上，无法阻止或逆转神经退行性病变和损伤。这凸显了深入理解MS进展机制的重要性，并探索干细胞技术在治疗中的潜力。
这项研究发表在《大脑》（Brain）期刊上，由剑桥大学科学家Luca Peruzzotti-Jametti博士领导，为神经干细胞移植在进展型多发性硬化症（pwPMS）中的应用提供了关键见解。尽管神经干细胞移植在修复受损中枢神经系统方面展现出巨大潜力，但其修复能力的限制仍需进一步研究。
该研究使用诱导神经干细胞（iNSCs）的小鼠模型，评估其促进再髓鞘化的能力。研究首次表明，诱导神经干细胞移植可以成熟为少突胶质细胞——负责生成髓鞘的细胞。更重要的是，研究还提供了支持人类诱导神经干细胞移植安全性的证据。
“这项研究提供了关键证据，表明诱导神经干细胞移植可以在受损的中枢神经系统中有效转化为生成髓鞘的细胞，为治疗进展型多发性硬化症提供了一种潜在的新方法。”剑桥大学临床神经科学系的Luca Peruzzotti-Jametti博士表示，他是该研究的第一作者。
研究团队正在研究多发性硬化症在中枢神经系统中的潜在机制，并探索基于神经干细胞的疗法如何影响神经保护和抗炎过程。研究的目标是观察这些疗法如何减轻脑萎缩并减缓MS的进展。
“我们的发现标志着在理解如何利用干细胞疗法对抗慢性脱髓鞘疾病方面迈出了重要一步。”剑桥大学临床神经科学系再生神经免疫学教授Stefano Pluchino表示，他是该研究的资深作者。“我们特别兴奋的是，能够开发出不仅缓解症状，还能解决进展型多发性硬化症中潜在神经退行性过程的中枢神经系统定向疗法。”
“我们已经证明，通过干细胞可以生成新的髓鞘，并展示了移植如何靶向病灶。这是针对慢性脱髓鞘疾病（如进展型多发性硬化症）定向疗法研究的一大进步。”
未来研究与RESTORE项目
这一令人信服的证据表明，神经干细胞移植能够在实验室动物体内生成新的髓鞘，这对正在进行的研究和临床试验的设计具有重要意义。
一个致力于为进展型多发性硬化症患者开发创新干细胞疗法的组织是[RESTORE]( - 实验医学发展奖计划2025](
本研究的成功将有助于支持RESTORE联盟实现其目标，即开发对进展型多发性硬化症患者有益的疗法。研究表明，神经干细胞移植可以带来有意义的再髓鞘化效果，并改善患者的神经学结局。希望这能为更有效的临床试验设计铺平道路，并最终实现完全生物性的疾病修饰疗法。
“我们将与全球RESTORE研究联盟的合作伙伴共同努力，将本研究的成果付诸实践，并探索未来开展神经干细胞移植临床试验的可能性。”Pluchino教授表示。
英国多发性硬化症协会高级研究传播经理Catherine Godbold博士表示：“英国有超过15万人患有MS，这种疾病可能令人虚弱、疲惫且不可预测。虽然神经干细胞疗法仍处于非常早期的研究阶段，但这些在小鼠实验中的结果具有重要价值。它们帮助我们理解神经干细胞未来如何解锁迫切需要的髓鞘修复疗法。我们为支持这项研究感到自豪，并希望它能让所有人离阻止MS进展更近一步。”
资助来源
这项工作获得了医学研究委员会、Bascule慈善信托基金、美国国家多发性硬化症协会、意大利多发性硬化症基金会（FISM）、欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会（ECTRIMS）以及英国多发性硬化症卓越中心的资助。
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