研究人员提出了一种基于特许权使用费的投资模型，以弥合“死亡之谷”并加速药物开发。
马萨诸塞州剑桥市 – 2025年7月2日 – 一支由[麻省理工学院斯隆管理学院]( M. Healey & AMG ALS中心]( One_上发布，概述了一种融资模式，将适应性平台试验的效率（成本更低、持续时间更短）与创新的特许权使用费投资结构相结合，旨在加速ALS及其他严重疾病的治疗开发。
ALS——通常也被称为卢·格里克病——是一种进行性的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。尽管其影响令人绝望，但新疗法的开发速度一直缓慢，这主要归因于传统临床试验的高成本、长时间及高风险。这一瓶颈常常使传统投资者望而却步，导致有前景的研究停滞不前。
为应对这一挑战，作者们提议设立一个投资基金，为适应性平台试验的一半成本提供资金，以换取试验成功后药物未来的特许权使用费。适应性平台试验允许同时测试多种候选药物，并在单一主协议下实时解释结果以确定疗效或无效性。基于Healey & AMG ALS中心管理的HEALEY ALS平台试验数据和合理假设，他们的模拟基金预期回报率为28%，完全损失的概率为22%，这对那些更能承受风险且注重影响力的投资者（如对冲基金、主权财富基金、家族办公室和慈善家）来说可能具有吸引力。研究结果表明，通过同时资助多个平台试验并采用证券化等金融工具，可以生成更为主流投资者所接受的回报。证券化是一种将贷款或特许权使用费等资产的未来收入打包成投资产品的手段。
这项研究代表了医生、临床试验专家和金融工程师之间的多学科合作，包括麻省总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心的安妮特·德·马托斯、克里斯汀·德雷克、梅丽特·E·库德科维奇、里卡多·奥尔蒂斯、梅雷迪思·哈森诺尔、玛丽安娜·蔡斯、布里特妮·哈基和萨布丽娜·帕加诺尼；波士顿大学Questrom商学院的尤金·索雷茨；QLS顾问公司的肖姆什·乔杜里和约翰·弗里希科普夫；以及麻省理工学院的赵俊赫和安德鲁·W·罗。他们的工作弥合了生物医学与资本市场的鸿沟，为如何资助和交付救命疗法开辟了新的路径。
麻省总医院布里格姆神经科学研究所执行主任兼Healey & AMG ALS中心主任库德科维奇博士表示：“ALS临床试验面临重大障碍——从高昂的成本和漫长的周期到有限的融资池。我们的平台试验模型已经表明我们可以更高效地测试更多疗法。目前仍然缺失的是可持续融资。这种新颖的方法可能会改变游戏规则，使我们能够更快地启动试验，纳入更多有前途的疗法，并让我们更接近共同的目标：尽快为ALS患者提供有效的治疗。”
这个被称为“适应性特许权使用费基金”（FAR）的模型，具有独特的优势来改变ALS等疾病的应对方式，为开发者提供共享基础设施、集中数据分析的访问权限，并显著减少前期资本需求，同时为投资者提供多元化、基于组合的多种候选药物的敞口以及高回报潜力。虽然他们的研究集中在ALS上，但作者认为这种融资模式也可应用于其他疾病领域，尤其是那些具有明确终点的领域，在这些领域中，治疗的成功可以清晰可靠地衡量，并且现有疗法较少。
“这一融资框架解决了生物医学创新中的一个核心问题——弥合发现与交付之间的‘死亡之谷’。”合著者、麻省理工学院查尔斯·E·哈里斯和苏珊·T·哈里斯教授兼麻省理工学院斯隆管理学院金融工程实验室主任罗教授表示，“通过协调投资者与开发者之间的激励措施并在候选组合中分散风险，我们可以为迫切需要资金的疾病解锁新的资本来源。”
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