纽约，2026年2月17日——在加速对抗神经退行性疾病的重大举措中，杰克逊实验室-纽约干细胞基金会协作组织（JAX-NYSCF）与制药巨头葛兰素史克（GSK）今日宣布启动为期五年的战略合作研究。该联盟旨在开发并利用阿尔茨海默病等疾病的先进人类细胞模型，破解这些致残性疾病的密码，从而加速新药研发进程。
此次合作汇集了JAX-NYSCF在基因组学和干细胞技术领域的领导地位与GSK在药物发现方面的深厚专长。双方的共同目标是克服医学界长期存在的障碍：脑部疾病药物研发的高失败率，这一问题主要归因于传统研究模型的不足。
全新发现引擎
该合作建立在生物医学研究新兴力量的基础之上。全球哺乳动物遗传学领导者杰克逊实验室（JAX）于2025年10月收购纽约干细胞基金会（NYSCF）后，显著扩展了其能力。此次合并创建了JAX-NYSCF协作组织，使其具备独特优势来攻克复杂疾病。
NYSCF带来了其在人类干细胞科学领域的开创性工作，尤其是NYSCF全球干细胞阵列®（NYSCF Global Stem Cell Array®）。这一尖端机器人平台可自动化创建和分化诱导多能干细胞（iPSCs）。这些iPSCs通常源自患者的皮肤或血液样本，可被重编程为体内任何细胞类型——包括受神经退行性疾病破坏的神经元和神经胶质细胞。
通过自动化该流程，JAX-NYSCF能以前所未有的规模生产数千条标准化的患者来源细胞系。这种能力对研究人类疾病的广泛遗传多样性至关重要，有助于摆脱长期主导临床前研究的动物模型。
"此次合作是早期生物医学研究发展方向的具体体现，"JAX总裁兼首席执行官Lon Cardon表示，"现在我们有机会通过将传统疾病模型与新一代患者来源的诱导多能干细胞（iPSC）模型相结合，延伸这些发现并加速将疗法带给患者。这些模型能更准确地在大规模上捕捉人类生物学的复杂性。"
突破"死亡之谷"
新药研发之路以漫长且充满失败著称，神经科学领域尤为突出。这种从实验室发现到获批药物之间的所谓"死亡之谷"，充斥着在动物研究中表现优异却在人体临床试验中失败的化合物。对于阿尔茨海默病等疾病，失败率已超过99%。
主要症结在于对啮齿类动物模型的依赖，这些模型往往无法复制人类神经退行性疾病复杂而缓慢的病理过程。小鼠大脑与人类大脑之间的生物学差距巨大，导致候选药物在人体测试中偏离目标。
JAX-NYSCF与GSK的合作旨在通过创建更优、预测性更强的模型来弥合这一差距。通过使用阿尔茨海默病患者的iPSCs，他们可构建"培养皿中的疾病"场景。研究人员能在人类神经元中观察疾病过程，测试不同个体细胞对药物的反应，并以更高准确性筛选数千种潜在疗法。
这些与人类相关模型具有多重优势：
- 遗传相关性：能捕捉患者的特定遗传背景，支持对罕见遗传性疾病和更常见的散发病例进行研究
- 高通量筛选：自动化平台支持快速测试海量化合物库以识别有前景的候选药物
- 机制洞察：科学家可直接观察细胞层面的功能障碍，更清晰理解疾病成因及潜在药物的作用机制
GSK对人类生物学的战略押注
对GSK而言，这项五年承诺代表着重大战略投资。与同行一样，该公司在神经退行性疾病领域曾遭遇挫折，高昂的失败成本使许多企业趋于保守。此次合作标志着向基础科学的审慎转向，并确信唯有通过更优模型才能突破困局。
该联盟契合GSK更广泛的研发布局，该策略日益依赖外部创新和提升早期研究可预测性的技术。通过对接JAX-NYSCF的独特平台，GSK不仅是在外包研究，更是在将其发现管道整合为一种根本性新方法。
"GSK与JAX-NYSCF建立转化生物学和科学发现合作，补充了我们在疾病细胞模型方面的工作，并有望提供新见解，助力加速治疗毁灭性神经退行性疾病的新疗法研发，"GSK研发技术全球高级副总裁Chris Austin表示。Austin强调了该方法的双重益处：不仅开发新药，还明确最可能对药物产生反应的患者群体。这种患者分层聚焦是现代精准医疗的基石，有望为未来设计更高效成功的临床试验带来变革。
"培养皿中临床试验"的前景
该技术的终极愿景是实现部分人所称的"培养皿中临床试验"。在招募任何人选患者前，研究人员即可在JAX-NYSCF实验室的机器人阵列中，测试数千名具有不同遗传谱型的患者iPSCs衍生脑细胞对药物的反应。
这种方法可预测哪些遗传亚群对疗法反应最佳、谁可能产生不良反应以及谁可能完全无反应。它使科学家能在实验室快速廉价地"失败"，而非在耗时数年的人体试验中缓慢昂贵地失败。通过早期识别合适药物与目标患者，该合作有望大幅降低淘汰率并缩短有效疗法上市的时间线。
尽管在完全成熟这些细胞模型以复制完整大脑复杂性方面仍存重大挑战，但此次合作代表着一个强大而充满希望的前进步骤。通过整合基因组学、机器人技术、干细胞生物学与制药专长，JAX-NYSCF与GSK不仅在寻找新药，更在构建更优的搜索路径。
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